Farmaco contro l'Alzheimer: Cos'è e Come Funziona l'Aducanumab

Una grande notizia, in questi giorni, sta tenendo banco nel mondo della medicina, e non riguarda il Covid.

Negli Usa, infatti, la Food and Drugs Administration (Fda) ha dato il via libera a un farmaco contro l'Alzheimer: l'Aducanumab.

La scoperta

Una decisione giunta dopo vent'anni di buchi nell'acqua e insuccessi della ricerca in questo campo, che si pone come un faro di speranza per tutti i pazienti sparsi nel mondo.

La terapia è stata messa a punto da Biogen e pare abbia le potenzialità per rallentare il decorso della malattia nelle sue fasi iniziali.

Le controversie

La terapia non è stata tentata su pazienti in uno stato avanzato, ed è stata la stessa Fda ad ammettere che questa approvazione abbia generato pareri discordanti all'interno della comunità scientifica, pur concludendo che, secondo le loro valutazioni, i benefici per i pazienti con Alzheimer trattati con l'Aducanumab supererebbero i rischi della terapia.

L'importante decisione della Fda non mette quindi d'accordo tutti. Anzi, è stata presa nonostante la commissione di consiglieri indipendenti competente per le malattie nervose dell'Fda, insieme ad altri specialisti, avesse espresso parere contrario all'autorizzazione del farmaco.

Secondo questi ultimi, infatti, non ci sarebbero prove sufficienti per dimostrare che il farmaco possa davvero aiutare i pazienti a sconfiggere la malattia.

Anche per questo, la Fda ha posto delle condizioni a questa approvazione, ovvero che l'azienda produttrice, Biogen, conduca ulteriori test clinici, visto che i risultati della prima fase di sperimentazione sono stati giudicati incompleti.

La terapia

La terapia è rivolta ai pazienti con la malattia allo stadio iniziale, nei quali contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo. Per farlo si avvale di una iniezione al mese per via endovenosa.

«Siamo consapevoli dell'attenzione che circonda questa approvazione - ha affermato Patrizia Cavazzoni, che dirige il Center for Drug Evaluation and Research dell'Fda -. Sappiamo che la terapia ha generato l'attenzione della stampa, dei pazienti e di molti soggetti interessati».

Il carattere innovativo di questo trattamento messo a punto da Biogen sta nel fatto che si tratti del primo che si focalizza sul decorso della malattia e non si limiti ad aggredire i sintomi della demenza.

I tentativi precedenti

La sfida all'Alzheimer è una delle più agguerrite degli ultimi decenni, ma anche una di quelle che fino ad ora ha dato esiti meno incoraggianti.

Secondo uno studio del 2018, infatti, pare che allora fossero 400 i test clinici falliti sull'uomo, in merito a potenziali terapie, e innumerevoli le multinazionali che avevano preso la decisione di abbandonare del tutto la ricerca in questo campo. Dati negativi e che negli ultimissimi anni non sembrano essere migliorati.

Lo stesso test del farmaco Aducanumab non era andato a buon fine inizialmente, anzi era stato considerato fallito in un primo momento.

La malattia

L'Alzheimer è una malattia estremamente diffusa, che interessa milioni di persone e oltre a chi ne soffre, spesso mette in ginocchio intere famiglie impegnate nella cura. Secondo una ricerca del Censis il solo costo diretto dell'assistenza è di 11 miliardi l'anno, oltre il 70% a carico delle famiglie.

6 milioni, circa, i malati negli Usa e 500 mila in Italia. Secondo le ultime stime dell'Organizzazione Mondiale della Sanità nel 2050 le persone colpite da Alzheimer saranno più di 107 milioni.

Questo morbo è una malattia neuro degenerativa osservata per la prima volta nel 1906 dal medico tedesco Alois Alzheimer, che si caratterizza per il progressivo decadimento delle funzioni cognitive. All'esame autoptico su una paziente deceduta a seguito di una malattia mentale, il medico evidenziò la presenza di agglomerati, poi definiti placche amiloidi, e di fasci di fibre aggrovigliate, i viluppi neuro-fibrillari.

L'Alzheimer oggi colpisce circa il 5% delle persone con più di 60 anni in Italia, ed intaccando memoria e funzioni cognitive, può generare stati confusionali, cambiamenti d'umore, difficoltà nel pensare e parlare e disorientamento spazio-temporale. All'inizio solitamente i sintomi sono lievi ma si acutizzano con il passare degli anni, anche se la rapidità con cui progrediscono varia da persona a persona e il decorso della malattia è lento, visto che in media i pazienti possono vivere fino a 8-10 anni dopo la diagnosi.

L'Aducanumab, dal nome dell'anticorpo monoclonale, sarebbe il primo farmaco a intervenire direttamente sui meccanismi fisiologici dell'insorgere della malattia, ovvero la formazione di placche betamiloidi sul cervello. I test che hanno fatto ben sperare, hanno mostrato, nei pazienti con i primi sintomi della malattia come perdita di memoria e difficoltà di ragionamento, una riduzione di queste placche.

Secondo un nuovo studio, l'Alzheimer sarebbe riconoscibile anche da movimenti inconsapevoli.

Diagnosi

Oggi l'unico modo di fare una diagnosi certa di demenza di Alzheimer è l'identificazione delle placche amiloidi nel tessuto cerebrale, possibile solo con l'autopsia dopo la morte del paziente.

Precedentemente si può fare solo una diagnosi di Alzheimer probabile, basata su esami clinici (sangue, urine, liquido spinale), test neuropsicologici per valutare il livello di memoria e attenzione, la capacità di risolvere problemi, dialogare e contare; e Tac cerebrali per identificare ogni poossibile anormalità.