Ocaliva - Acido Obeticolico

Cos'è e per cosa si usa Ocaliva - Acido Obeticolico ?

Ocaliva è utilizzato nel trattamento di pazienti adulti affetti da una patologia del fegato nota come colangite biliare primitiva, una condizione autoimmune in cui si assiste a una graduale distruzione dei piccoli dotti biliari nel fegato. Questi dotti trasportano un liquido chiamato bile dal fegato all'intestino, dove viene utilizzato per aiutare la digestione dei grassi. Come risultato del danno ai dotti, la bile si accumula nel fegato causando lesioni al tessuto epatico. Questo può portare a cicatrizzazione e insufficienza epatica, e può aumentare il rischio di tumore al fegato.

Ocaliva contiene il principio attivo acido obeticolico. Questo viene usato in combinazione con un altro medicinale, l'acido ursodesossicolico (UDCA), nei pazienti che non rispondono in misura sufficiente al solo UDCA, e da solo in pazienti che non possono assumere UDCA.

Poiché il numero di pazienti affetti da colangite biliare primitiva è basso, la malattia è considerata “rara” e Ocaliva è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 27 luglio 2010.

Come si usa Ocaliva - Acido Obeticolico ?

Ocaliva è disponibile sotto forma di compresse (5 e 10 mg) e può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. La dose iniziale raccomandata è di 5 mg una volta al giorno. Se dopo sei mesi Ocaliva è ben tollerato, la dose può essere aumentata a 10 mg una volta al giorno. Le dosi possono essere diminuite o il trattamento può dover essere interrotto in pazienti che manifestano un prurito intollerabile (un possibile effetto indesiderato di Ocaliva).

Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Ocaliva - Acido Obeticolico ?

Il principio attivo di Ocaliva, acido obeticolico, è una forma modificata di un acido biliare (gli acidi biliari sono i componenti principali della bile). Agisce principalmente legandosi a recettori nel fegato e nell'intestino (recettori X farnesoidi) che controllano la produzione di bile. Legandosi a tali recettori, Ocaliva riduce la produzione di bile nel fegato, impedendole di accumularsi e di danneggiare il tessuto epatico.

Quali benefici ha mostrato Ocaliva - Acido Obeticolico nel corso degli studi?

Ocaliva è stato confrontato con placebo (un trattamento fittizio) in uno studio principale condotto su 217 adulti affetti da colangite biliare primitiva che stavano assumendo UDCA da almeno 1 anno o che non potevano assumere UDCA. La misura dell'efficacia si è basata sul numero di pazienti i cui livelli ematici di sostanze quali bilirubina e ALP (marcatori del danno epatico) erano diminuiti almeno del 15 % (per ALP) e al di sotto di un certo valore considerato normale (per la bilirubina) dopo 1 anno di trattamento.

Lo studio ha mostrato che Ocaliva era più efficace del placebo nel ridurre i livelli ematici di bilirubina e ALP: i livelli sono diminuiti della quantità richiesta nel 47 % (34 su 73) dei pazienti trattati con Ocaliva 10 mg e nel 46 % (32 su 70) dei pazienti trattati con dosi crescenti di Ocaliva (da 5 mg a 10 mg), rispetto al 10 % (7 su 73) dei pazienti trattati con placebo.

Quali sono i rischi associati a Ocaliva - Acido Obeticolico ?

Gli effetti indesiderati più comuni di Ocaliva sono prurito (che può riguardare più di 6 persone su 10) e stanchezza (che può riguardare più di 2 persone su 10). Il prurito è anche l'effetto indesiderato più comune che può condurre alla sospensione del trattamento. Nella maggior parte dei casi osservati, il prurito si è verificato entro il primo mese di trattamento, tendendo a risolversi nel tempo, pur continuando il trattamento. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Ocaliva, vedere il foglio illustrativo.

Ocaliva non deve essere usato in pazienti che presentano dotti biliari completamente ostruiti. Per l'elenco completo delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Ocaliva - Acido Obeticolico ?

I pazienti affetti da colangite biliare primitiva hanno limitate opzioni di trattamento. Ocaliva ha dimostrato di ridurre i livelli ematici di bilirubina e ALP in pazienti affetti da colangite biliare primitiva, compresi coloro che non potevano essere trattati con UDCA. Le riduzioni di bilirubina e ALP sono risultate tali da essere indicative di un miglioramento della condizione del fegato. Tuttavia, i benefici clinici di Ocaliva devono essere dimostrati in ulteriori studi. Il profilo di sicurezza del medicinale è stato considerato favorevole, con effetti indesiderati che erano tollerabili e gestibili con un trattamento di supporto (ad esempio, per il prurito) e aggiustamenti della dose. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha pertanto deciso che i benefici di Ocaliva sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE.

Ocaliva ha ottenuto una “approvazione condizionata”. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la ditta è tenuta a fornire. Ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza.

Quali informazioni sono ancora attese per Ocaliva?

Poiché per Ocaliva è stata rilasciata un'approvazione condizionata, la ditta che commercializza Ocaliva fornirà dati aggiuntivi provenienti da due studi, al fine di confermare l'efficacia e la sicurezza del medicinale. Il primo studio è concepito per dimostrare il beneficio clinico di Ocaliva, mentre il secondo studio valuterà i benefici di Ocaliva in pazienti con malattia epatica da moderata a grave.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Ocaliva - Acido Obeticolico ?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Ocaliva sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Altre informazioni su Ocaliva - Acido Obeticolico

Per la versione completa dell'EPAR di Ocaliva consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Ocaliva, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Ocaliva è disponibile sul sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Le informazioni su Ocaliva - Acido Obeticolico pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.