Naglazyme - galsulfase

Che cos'è Naglazyme?

Naglazyme è una soluzione per infusione (somministrazione goccia a goccia in vena). Contiene il principio attivo galsulfase.

Per che cosa si usa Naglazyme?

Naglazyme è utilizzato nel trattamento di pazienti con mucopolisaccaridosi VI (MPS VI o sindrome di Maroteaux-Lamy). Questa malattia è causata dalla mancanza di un enzima chiamato arilsolfatasi B, necessario per la scomposizione di sostanze nell'organismo note come glicosaminoglicani (GAG). Se l'enzima non è presente, i GAG non possono essere scomposti e si accumulano nelle cellule. Emergono quindi i segni della malattia, i più evidenti tra i quali sono bassa statura, testa di grosse dimensioni e difficoltà di deambulazione. La malattia viene solitamente diagnosticata nei bambini di età compresa tra uno e cinque anni.
Poiché il numero di pazienti con MPS VI è basso, la malattia è considerata "rara"; Naglazyme è stato designato "medicinale orfano" (un medicinale usato per malattie rare) il 14 febbraio 2001.

Come si usa Naglazyme?

Il trattamento con Naglazyme deve essere supervisionato da un medico con esperienza nella gestione di pazienti con MPS VI o malattie analoghe. Esso va somministrato in presenza della disponibilità di apparecchiature di rianimazione in caso di un'emergenza medica.
Naglazyme viene somministrato per infusione di quattro ore una volta alla settimana. Prima di ciascuna infusione i pazienti devono assumere un antistaminico per ridurre il rischio di reazioni allergiche e possono ricevere anche un medicinale per prevenire la febbre. Sebbene i pazienti di età inferiore ai cinque anni non siano stati inclusi nello studio principale su Naglazyme, è importante che siano trattati come se fossero affetti da una grave forma di MPS VI.

Come agisce Naglazyme?

Naglazyme è una terapia enzimatica sostitutiva. La terapia enzimatica sostitutiva fornisce ai pazienti l'enzima di cui sono privi. Il principio attivo di Naglazyme, il galsufase, è una copia dell'enzima umano arilsulfatasi B. Naglazyme aiuta a scomporre i GAG e a bloccarne l'accumulo nelle cellule. Ciò può migliorare i sintomi dell'MPS VI, tra cui la distanza che le persone affette da questa malattia possono percorrere a piedi. Galsulfase è prodotto con un metodo noto come "tecnologia del DNA ricombinante": è costituito da una cellula in cui è stato immesso un gene (DNA) che la rende in grado di produrre l'enzima.

Quali studi sono stati effettuati su Naglazyme?

Naglazyme è stato confrontato con un placebo (trattamento fittizio) in uno studio principale con 39 pazienti affetti da MPS VI di età compresa tra i cinque e i 29 anni. Il principale criterio di misurazione dell'efficacia era la distanza che i pazienti potevano percorrere a piedi dopo 24 settimane di trattamento.

Quali benefici ha mostrato Naglazyme nel corso degli studi?

Naglazyme è stato più efficace del placebo. Dopo 24 settimane di trattamento, la distanza media
percorsa a piedi in 12 minuti era aumentata di 109 metri nei pazienti trattati con Naglazyme, e di 18 metri in quelli trattati con placebo.

Qual è il rischio associato a Naglazyme?

Negli studi, i più comuni effetti indesiderati riscontrati con Naglazyme (osservati in più di 1 paziente su 10) sono stati: mal d'orecchio, dispnea (difficoltà respiratorie), dolori generali e reazioni all'infusione (quali febbre, brividi di freddo, eruzione cutanea e orticaria). Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Naglazyme, si rimanda al foglio illustrativo.
Naglazyme non va usato nelle persone che potrebbero essere ipersensibili (allergiche) al galsulfase o a una qualsiasi delle altre sostanze.

Perché è stato approvato Naglazyme?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha stabilito che, rispetto ai pazienti trattati con placebo, il trattamento con Naglazyme nei pazienti con MPS VI dà benefici quali, per esempio, il miglioramento della mobilità. Naglazyme migliora solo in misura lieve i sintomi della MPS VI; poiché questa è una malattia grave e poiché non esistono trattamenti alternativi per la maggior parte dei pazienti con questa malattia, il CHMP ha ritenuto che i benefici di Naglazyme sono superiori ai suoi rischi per quanto riguarda la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di MPS VI. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Naglazyme. Naglazyme è stato autorizzato in "circostanze eccezionali". Questo significa che poiché la malattia è rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete su Naglazyme. L'Agenzia europea per i medicinali revisionerà annualmente qualsiasi nuova informazione che si renderà disponibile sul medicinale e, se necessario, questa sintesi verrà aggiornata.

Quali informazioni sono ancora attese su Naglazyme?

La società che produce Naglazyme sta eseguendo studi per esaminare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di Naglazyme in donne in gravidanza e in allattamento, e in bambini di età inferiore ai cinque anni, per osservare se sviluppano anticorpi (proteine prodotte nel corpo in risposta all'assunzione di Naglazyme che potrebbero influenzare la risposta al trattamento) e verificare gli effetti indesiderati del medicinale. Inoltre la società produttrice sta eseguendo studi per determinare la dose ottimale da somministrare ai pazienti regolarmente nel lungo termine.

Quali sono le misure volte a ridurre il rischio associato a Naglazyme?

La società che produce Naglazyme ha adottato un piano per monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del medicinale, raccogliendo tutti i dati necessari dai pazienti trattati con esso.

Altre informazioni su Naglazyme:

Il 24 gennaio 2006 la Commissione europea ha rilasciato alla BioMarin Europe Limited un'autorizzazione all'immissione in commercio per Naglazyme, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Naglazyme, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 05-2009.

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