Increlex - mecasermina

Che cos'è Increlex?

Increlex è una soluzione iniettabile contenente il principio attivo mecasermina.

Per che cosa si usa Increlex?

Increlex è indicato per il trattamento a lungo termine del deficit di crescita nei pazienti di età inferiore a 18 anni con "deficit primario grave del fattore di crescita insulino-simile di tipo -1" (livelli assai bassi di un ormone nel sangue denominato fattore di crescita insulino-simile di tipo -1 o IGF-1). IGF-1 è necessario per la crescita. I pazienti affetti da deficit di IGF-1 producono l'ormone della crescita, ma il loro organismo non produce alcuna risposta, quindi sono più piccoli rispetto alla loro età. Increlex è usato quanto il deficit è "primario", il che significa che non sono state individuate altre cause per i livelli ridotti di IGF1, quali malnutrizione, bassi livelli dell'ormone tiroideo o l'utilizzo di steroidei (farmaci usati per ridurre o prevenire le infiammazioni). Per ulteriori informazioni, si rimanda al riassunto delle caratteristiche del prodotto (anch'esso accluso all'EPAR).
Poiché il numero di pazienti con deficit primario di IGF1 è basso, la malattia è considerata "rara" e Increlex è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 22 maggio 2006.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Increlex?

Il trattamento con Increlex deve essere controllato da medici esperti nella diagnosi e nel trattamento di pazienti con disturbi della crescita.
La dose iniziale consigliata è di 0,04 mg per chilogrammo di peso corporeo due volte al giorno. La dose deve essere adattata a ciascun paziente in base alla velocità di crescita e agli effetti collaterali. La dose massima è di 0,12 mg per chilogrammo due volte al giorno. Increlex deve essere somministrato per via sottocutanea, cambiando ogni volta la sede di somministrazione. Il medicinale non deve essere mai iniettato in una vena. L'iniezione deve essere effettuata poco prima di un pasto o di uno spuntino. Il trattamento deve essere interrotto se il paziente non può mangiare per qualsiasi motivo. Per maggiori informazioni si rimanda al riassunto delle caratteristiche del prodotto.

Come agisce Increlex?

Il principio attivo in Increlex, mecasermina, è una copia di IGF-1. IGF-1 è assai importante nel determinare quanto cresce un bambino. Questo ormone, infatti, stimola la divisione e la crescita delle
cellule e l'assorbimento di nutrienti, favorendo la crescita dei tessuti corporei. Increlex agisce allo stesso modo dell'IGF-1 naturale, sostituendo l'ormone mancante e contribuendo alla crescita di statura del bambino.
La mecasermina è prodotta utilizzando la "tecnologia del DNA ricombinante": viene cioè ottenuta da batteri in cui è stato immesso un gene che consente loro di produrre IGF-1.

Quali studi sono stati effettuati su Increlex?

Increlex è stato esaminato in cinque studi condotti in totale su 76 bambini di età compresa tra uno e 15 anni affetti da deficit primario grave di IGF-1, nove dei quali avevano assunto un altro tipo di IGF-1 ricombinante prima di partecipare a questi studi. Poiché la malattia è rara, molti dei bambini sono stati inclusi in più di uno studio. In uno studio Increlex è stato confrontato con placebo (trattamento fittizio) in otto pazienti, mentre negli altri studi Increlex non è stato confrontato con nessun altro trattamento. La durata degli studi era compresa tra 15 mesi e otto anni e il principale indicatore dell'efficacia era la velocità di crescita.

Quali benefici ha mostrato Increlex nel corso degli studi?

Increlex ha provocato un aumento significativo della velocità di crescita. Se si considerano insieme i risultati di tutti e quattro gli studi, il tasso di crescita era in media di 2,8 cm all'anno prima del trattamento. Esso è cresciuto a 8,0 cm nel primo anno di trattamento e a 5,8 cm nel secondo. Il tasso di crescita si è stabilizzato a circa 4,7 cm all'anno a partire dal quarto anno di trattamento.
Alcuni studi sono stati condotti anche su bambini affetti da difetti del gene per l'ormone della crescita (GH), che avevano sviluppato anticorpi contro il GH. La ditta ha presentato la domanda di autorizzazione dell'uso di Increlex in questi bambini, ma ha ritirato la domanda al termine della valutazione del medicinale, poiché questa patologia non è elencata nella designazione "orfana" del medicinale.

Qual è il rischio associato a Increlex?

Gli effetti indesiderati più comuni con Increlex (osservati in più di un paziente su 10) sono ipoglicemia (diminuzione della concentrazione di glucosio nel sangue), ipertrofia del timo (ingrossamento della ghiandola del timo, una ghiandola situata al disotto dello sterno coinvolta nella produzione di anticorpi), mal di testa, ipoacusia (perdita dell'udito), ipertrofia tonsillare (ingrossamento delle tonsille), russamento e ipertrofia (rigonfiamento) a livello della sede di somministrazione. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Increlex, si rimanda al foglio illustrativo.
Increlex non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) alla mecasermina o ad altri ingredienti del medicinale. Non deve inoltre essere utilizzato in pazienti affetti o con sospetta neoplasia attiva (abnorme proliferazione cellulare). Il trattamento con Increlex deve essere interrotto se si sviluppa un'evidenza di neoplasia. Increlex non deve essere somministrato a neonati prematuri o a neonati.

Perché è stato approvato Increlex?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Increlex sono superiori ai suoi rischi per il trattamento a lungo termine del deficit di crescita nei bambini e adolescenti con deficit primario grave di IGF-1. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Increlex.
Increlex è stato autorizzato in "circostanze eccezionali". Ciò significa che, essendo la malattia rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete su Increlex. L'Agenzia europea per i medicinali riesamina ogni anno le nuove informazioni che possono essere divenute disponibili e, se necessario, la presente sintesi sarà aggiornata.

Quali informazioni sono ancora attese per Increlex?

La società produttrice di Increlex effettuerà uno studio a lungo termine per valutare la sicurezza del farmaco, quando il trattamento viene iniziato nei bambini piccoli e viene continuato nell'età adulta.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Increlex?

La società produttrice di Increlex fornirà dei pacchetti informativi per medici e pazienti, che conterranno spiegazioni su come utilizzare il medicinale e una descrizione dei suoi effetti indesiderati.
La ditta fornirà inoltre dei calcolatori di dose per aiutare medici e pazienti (o coloro che si prendono cura di loro) a preparare la dose corretta.

Altre informazioni su Increlex:

Il 3 agosto 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Ipsen Pharma un'autorizzazione all'immissione in commercio per Increlex, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Increlex cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Increlex cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 07-2009.

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