Che cos'è Aldurazyme?
Aldurazyme è una soluzione per infusione (fleboclisi) che contiene il principio attivo laronidasi.
Per che cosa si usa Aldurazyme?
Aldurazyme è indicato in pazienti con diagnosi confermata di mucopolisaccaridosi I (MPS-I; carenza di α-L-iduronidasi), per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche (non connesse con il cervello o i nervi) della malattia. La MPS I è una malattia rara ereditaria in cui il livello di attività enzimatica di α-L-iduronidasi è molto inferiore al normale. Di conseguenza, non si ha la degradazione di certe sostanze (glicosaminoglicani), che vanno ad accumularsi nella maggior parte degli organi del corpo danneggiandoli. Le manifestazioni non neurologiche della MPS I possono essere ingrossamento del fegato, rigidità delle articolazioni con conseguente difficoltà di movimento, diminuzione del volume polmonare, malattie cardiache e malattie oculari. Poiché il numero di pazienti affetti da MPS è basso, la malattia è considerata "rara" e ad Aldurazyme è stata attribuita la qualifica di medicinale orfano (medicinale usato per le malattie rare) il 14 febbraio 2001. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.
Come si usa Aldurazyme?
La terapia con Aldurazyme deve avvenire sotto il controllo di un medico esperto nella gestione di pazienti con MPS I o altre malattie metaboliche ereditarie. Aldurazyme deve essere somministrato in ospedali o cliniche in cui siano disponibili attrezzature per la rianimazione ed è possibile che prima dell'infusione debbano essere somministrati altri farmaci per prevenire reazioni allergiche. Aldurazyme va somministrato una volta alla settimana come infusione endovenosa ed è indicato per terapia a lungo termine.
Come agisce Aldurazyme?
Il principio attivo di Aldurazyme, la laronidasi, è una copia dell'enzima umano α-L-iduronidasi. è prodotto con un metodo noto come "tecnologia del DNA ricombinante": l'enzima viene prodotto da una cellula nella quale è stato immesso un gene (DNA) che la rende capace di produrre la laronidasi, che è usata come "terapia enzimatica sostitutiva", ovverosia sostituisce l'enzima mancante nei pazienti affetti da MPS I. I sintomi dell'MPS I sono così controllati, con il conseguente miglioramento della qualità di vita dei pazienti.
Quali studi sono stati effettuati su Aldurazyme?
Aldurazyme è stato confrontato con un placebo (trattamento fittizio) in 45 pazienti dai 5 anni in avanti con diagnosi confermata di mucopolisaccaridosi I (MPS-I). La principale misura dell'efficacia è stata la capacità vitale forzata (CVF, una misura dell'efficacia polmonare) e la distanza che i pazienti possono percorrere camminando per sei minuti. Tali valori sono stati misurati prima e dopo 26 settimane di terapia. Dopo di ciò lo studio è proseguito per un periodo massimo di quattro anni e tutti i pazienti sono stati trattati con Aldurazyme. Aldurazyme è stato studiato in 20 bambini di età inferiore a cinque anni, cui è stato somministrato Aldurazyme per un anno. Lo studio verteva essenzialmente sulla sicurezza del medicinale, ma ha anche provveduto a misurare la sua capacità di ridurre i livelli di GAG nell'urina e la dimensione del fegato.
Quali benefici ha mostrato Aldurazyme nel corso degli studi?
Lo studio ha mostrato che Aldurazyme ha migliorato sia la capacità vitale forzata (CVF) che la capacità di camminare dei pazienti dopo 26 settimane e che l'effetto si è mantenuto sino a quattro anni. Nei bambini di età inferiore ai cinque anni, Aldurazyme ha ridotto i livelli di glicosaminoglicani nelle urine di circa il 60% e la metà dei bambini trattati presentava un fegato di dimensioni normali alla fine dello studio.
Qual è il rischio associato ad Aldurazyme?
La maggior parte degli effetti indesiderati osservati con Aldurazyme sono reazioni causate dall'infusione anziché dal medicinale stesso. Alcuni di essi sono gravi, ma il numero di effetti indesiderati tende a diminuire col tempo. Gli effetti indesiderati più comuni con Aldurazyme osservati in pazienti di età superiore ai cinque anni (più di un paziente su dieci) sono mal di testa, nausea, dolori addominali (mal di stomaco), eruzione cutanea, artropatia (degenerazione delle articolazioni), artralgia (dolore delle articolazioni), mal di schiena, dolore alle estremità (mani e piedi), vampate, piressia (febbre) e reazioni nella sede di infusione. Nei pazienti di età inferiore ai cinque anni, gli effetti indesiderati più comuni sono aumento della pressione sanguigna, diminuzione della saturazione di ossigeno (una misura dell'efficacia della funzione polmonare), tachicardia (aumento della frequenza dei battiti cardiaci), piressia e brividi. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Aldurazyme, si rimanda al foglio illustrativo. I pazienti che ricevono Aldurazyme spesso sviluppano anticorpi (proteine prodotte in risposta al medicinale), ma non è ancora del tutto noto l'effetto che questi anticorpi possono avere sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco. Aldurazyme non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero avere reazioni allergiche gravi (quali una reazione anafilattica) alla laronidasi o ad altri eccipienti.
Perché è stato approvato Aldurazyme?
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che Aldurazyme permette di controllare efficacemente i sintomi dell'MPS I. Il comitato ha deciso che i benefici di Aldurazyme sono superiori ai rischi per la terapia di sostituzione enzimatica a lungo termine in pazienti con una diagnosi confermata di MPS I. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale. Aldurazyme è stato autorizzato "in circostanze eccezionali", il che significa che, poiché viene impiegato per trattare una malattia rara, non è stato possibile ottenere informazioni più dettagliate sul medicinale. L'Agenzia europea per i medicinali riesamina ogni anno le nuove informazioni disponibili e, se necessario, aggiorna la presente sintesi.
Quali informazioni sono ancora attese per Aldurazyme?
La ditta che produce Aldurazyme monitorerà i pazienti che assumono il farmaco osservando le reazioni all'infusione e lo sviluppo di anticorpi.
Altre informazioni:
Il 10 giugno 2003 la Commissione europea ha rilasciato alla Genzyme Europe B.V. un'autorizzazione all'immissione in commercio per Aldurazyme, valida in tutta l'Unione europea. L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata rinnovata il 10 giugno 2008. Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Aldurazyme, cliccare qui. Per la versione completa dell'EPAR di Aldurazyme, cliccare qui.
Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 06-2009.
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