Farmaci Off-Label

Definizione

I farmaci off-label sono farmaci che vengono impiegati, nella pratica clinica, per il trattamento di patologie e disturbi non previsti nel riassunto delle caratteristiche del prodotto (documento autorizzato dal Ministero della Salute che fornisce informazioni per gli operatori sanitari su come utilizzare un medicinale in modo sicuro ed efficace).

I farmaci off-label, quindi, sono già registrati e approvati, ma per indicazioni terapeutiche diverse rispetto a quelle per cui vengono invece prescritti.
Farmaci Off LabelI farmaci di cui si può fare un utilizzo off-label sono principi attivi largamente impiegati già da tempo, per i quali le evidenze scientifiche suggeriscono un loro razionale utilizzo anche in situazioni cliniche non espressamente e ufficialmente approvate.
I farmaci off-label possono essere impiegati sia sui pazienti adulti, sia sui pazienti pediatrici e vengono utilizzati in diverse branchie della medicina. Tuttavia, settori come l'oncologia, la psichiatria, la neurologia, l'ematologia, la trapiantologia e la reumatologia sono gli ambiti all'interno dei quali vengono maggiormente impiegati.
L'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) redige e aggiorna costantemente una serie di liste contenenti tutti quei farmaci per i quali è previsto anche un utilizzo di tipo off-label. Tali liste sono consultabili direttamente sul sito internet dell'AIFA e al seguente link:
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/farmaci-label

Normativa

L'utilizzo off-label dei farmaci può essere effettuato solamente in determinati casi e solamente seguendo normative ben precise.
Le leggi finora emanate in materia e attualmente in vigore consentono al medico di prescrivere determinati farmaci per un utilizzo diverso da quello per cui il medicinale è stato approvato, ma solo sulla base di evidenze scientifiche documentate e solo nel caso in cui non siano disponibili alternative terapeutiche migliori.
In verità, non esiste una vera e propria legge che disciplini in modo chiaro e completo la prescrizione e l'utilizzo dei farmaci off-label. Tuttavia, vi sono alcune leggi e alcuni decreti che forniscono indicazioni in merito. Tali leggi e tali decreti, sono:

  • Legge 648/1996;
  • Legge 94/1998 sull'uso speciale dei farmaci (anche conosciuta come "Legge Di Bella");
  • Decreto Ministeriale 18 Maggio 2001;
  • Decreto Ministeriale 8 Maggio 2003.

Responsabilità del Medico

Come accennato, la legge consente al medico di prescrivere la somministrazione di farmaci off-label sotto la sua diretta responsabilità.
Tuttavia, trattandosi di un uso di farmaci per condizioni cliniche non ufficialmente approvate, il medico ha il dovere di informarne il paziente (dal quale, per legge, deve poi ottenere il consenso), fornendo indicazioni sulle motivazioni che lo spingono a impiegare farmaci off-label e sui potenziali rischi ad essi connessi.

Rischi

Anche se supportato da evidenze scientifiche, l'utilizzo di farmaci off-label è connesso a potenziali rischi per il paziente che li assume. Infatti, l'efficacia e la sicurezza d'uso di questi principi attivi sono state studiate e sperimentate in popolazioni di pazienti in condizioni diverse rispetto a quelle per cui il farmaco off-label viene invece prescritto.
Pertanto, i pazienti potrebbero rispondere al trattamento con i farmaci off-label in maniera imprevista e potrebbero anche insorgere nuovi effetti collaterali non ancora documentati.
Purtroppo, però, in alcuni casi il medico non può comportarsi diversamente e l'uso dei farmaci off-label costituisce l'unica strategia terapeutica disponibile.

Usi impropri

Come abbiamo visto, per alcuni farmaci si può effettuare il cosiddetto utilizzo off-label, ma solo seguendo le normative vigenti e solo se la loro prescrizione e la loro somministrazione avvengono sotto il diretto controllo del medico.
Tuttavia, può accadere che l'uso off-label dei farmaci venga effettuato in modo improprio (talvolta su iniziativa degli stessi pazienti), anche quando non sussistono le condizioni per poterlo fare.
Quest'uso di farmaci off-label non consentito, non regolamentato e non approvato viene effettuato, spesso e volentieri, per risparmiare sul costo degli stessi farmaci.
Per chiarire questo concetto, possiamo fare un semplice esempio: alcuni pazienti per risparmiare sul costo della Propecia® (un farmaco contenente il principio attivo finasteride alla concentrazione di 1mg e impiegato nel trattamento dell'alopecia androgenetica), invece di acquistare questa specialità medicinale, acquistano le compresse di finasteride da 5 mg (le cui indicazioni riguardano il trattamento dell'ipertrofia prostatica benigna e NON il trattamento dell'alopecia androgenetica) e le suddividono poi in 4 o 5 parti, assumendone una al giorno.
Questo procedimento errato viene fatto sostanzialmente per risparmiare, sia perché la finasteride 5 mg è ormai reperibile anche sotto forma di farmaco generico - di conseguenza costa meno in proporzione alla Propecia® - sia perché può essere prescritta dal proprio medico a carico del Sistema Sanitario Nazionale (anche se questo non dovrebbe essere fatto, poiché il paziente in questione è affetto da alopecia androgenetica e non da ipertrofia prostatica benigna, patologia per la quale, invece, il medicinale può essere dispensato a carico del SSN).
Secondo il mio parere personale e professionale, quest'abitudine è fortemente sconsigliata e dovrebbe essere evitata. Infatti, suddividendo una compressa in cinque parti non si può conoscere l'esatta quantità di principio attivo che si sta assumendo e si può così rischiare, sia di assumere una dose di farmaco troppo bassa (con possibilità di andare incontro a un insuccesso terapeutico), sia di assumere dosaggi eccessivi di medicinale che possono provocare un aumento degli effetti collaterali, le cui conseguenze possono essere imprevedibili e anche molto gravi.
Infatti, nonostante il possibile risparmio, si sconsiglia sempre di suddividere le compresse in qualsiasi tipo di terapia, fatta eccezione per il caso in cui non sia il medico stesso a consigliarlo per la mancanza sul mercato di formulazioni farmaceutiche aventi il dosaggio adeguato, fenomeno che comunque oggigiorno è piuttosto raro.



Ultima modifica dell'articolo: 14/09/2016