Leucemia: Cure e Trattamento

Indicazioni generali sulla terapia della leucemia

Le indagini diagnostiche consentono di riconoscere e valutare l'entità della malattia. Si distingue, innanzitutto, la leucemia acuta (a decorso rapido) dalla cronica (a progressione lenta). leucemia cureTanto maggiore è il grado di immaturità delle cellule colpite da leucemogenesi, tanto più rapide risultano la diffusione delle stesse e la progressione della malattia . Ogni tipo di leucemia prevede ulteriori sistemi di classificazione, che consentono di definire le fasi della neoplasia ematologica: esistono stadi precoci, intermedi e avanzati (ad esempio fase cronica, fase accelerata e crisi blastica nella leucemia mieloide cronica). Secondo le circostanze, la diffusione di cellule tumorali nell'organismo (manifesta l'infiltrazione leucemica ad altri organi) e la presenza di specifici marker prognostici assumono particolare rilevanza.

Leucemia: approccio terapeutico

Il trattamento della leucemia è in continua evoluzione e prevede diverse opzioni: la decisione di intraprendere una determinata linea terapeutica avviene sulla base dello specifico caso clinico; la scelta della terapia dipende infatti da una serie di fattori, tra cui:

  • Il tipo di leucemia (acuta o cronica);
  • I valori ematici e gli esiti delle altre indagini diagnostiche, che tra l'altro consentono di determinare le caratteristiche delle cellule tumorali;
  • Stadio/fase della malattia;
  • L'età del paziente;
  • Le condizioni generali di salute (presenza di sintomi, altre patologie concomitanti...).

Lo scopo della terapia può essere di tipo:

  • Curativo, se è possibile mirare alla guarigione della leucemia;
  • Palliativo: quando - essendo poco probabile che si riesca ad eliminare la condizione patologica - si cerca di migliorare la qualità della vita, provando a far regredire le cellule tumorali per rallentare la progressione della leucemia.

Inoltre, esistono terapie mediche e/o di supporto psico-oncologico che consentono di alleviare disturbi come il dolore, la sensazione di paura o il carico psicologico.

La scelta della terapia

I trattamenti della leucemia si differenziano principalmente per la loro azione terapeutica e per la loro tollerabilità. L'oncologo o l'ematologo possono discutere con il paziente del piano terapeutico più idoneo, illustrando dettagliatamente le modalità con cui sarà attuato ed i risultati che possono essere raggiunti.

Spesso, è necessario un approccio multidisciplinare per il trattamento di un paziente leucemico: la terapia primaria può avvenire sotto la direzione di un medico oncologo, ematologo e radioterapista. Talvolta, sostanze o metodi diversi sono combinati sinergicamente per ottenere il miglior esito dalla terapia. Al momento della diagnosi, deve essere stabilita anche una valutazione oculistica di routine, poiché le lesioni, a carico dell'apparato visivo, possono essere asintomatiche.
Alcuni metodi terapeutici possono essere applicati ripetutamente, nel caso la malattia si ripresenti dopo un primo intervento, oppure si può ricorrere ad un piano di trattamento alternativo.

In caso di una leucemia acuta la decisione su quale terapia intraprendere deve essere repentina, poiché la malattia è caratterizzata da una progressione rapida, che può indurre velocemente alla morte, se non curata.


Nota. Che differenza c'è tra guarigione e remissione?


In ambito oncologico è difficile parlare di una vera e propria guarigione, poiché, talvolta, la malattia può ricomparire anche dopo diverso tempo. In base al tipo di tumore, i medici hanno stabilito un periodo di tempo dopo il quale un paziente si può considerare ragionevolmente guarito se, nonostante periodici accurati controlli, la malattia non provoca alcuna manifestazione. Il termine "remissione" indica un'attenuazione o la scomparsa dei sintomi provocati da un tumore; in particolare, con il termine remissione parziale si indica la scomparsa solo di alcuni segni della malattia. Il trattamento produce la remissione completa della malattia se non ci sono più tracce di leucemia rilevabili con i mezzi diagnostici a disposizione, nonostante non vi sia la certezza che il tumore sia stato eliminato completamente. Tuttavia, più a lungo dura la fase di remissione, maggiori sono le probabilità che il tumore sia eradicato definitivamente: alla guarigione si giunge quando si mantiene la remissione totale per diversi anni.

Metodi terapeutici

Il medico determina le possibilità di trattamento della leucemia in base all'età, allo stato di salute generale, al tipo di leucemia di cui si è affetti e alla diffusione o meno del tumore in altre parti del corpo.
I trattamenti per la leucemia prevedono diverse possibilità:

Sorveglianza attiva (active surveillance)

Nel caso di alcune forme di leucemia con progressione molto lenta e in determinate condizioni cliniche, la terapia può essere rimandata (esempio: leucemia linfatica cronica, LLC). Il medico monitora lo stato di salute del paziente nel corso di controlli periodici, rinviando l'inizio del trattamento fino a quando si manifestano i primi sintomi o disturbi fastidiosi, come per esempio febbre, tumefazione dei linfonodi o della milza o difficoltà respiratorie. La comparsa di segni clinici come l'anemia e la diminuzione drastica del numero di piastrine rende la terapia necessaria. Nel caso delle leucemie acute non bisogna mai attendere, ma iniziare sempre la terapia quanto prima.

Chemioterapia

La chemioterapia sistemica (con o senza radioterapia) è la principale forma di trattamento per la maggior parte dei tipi di leucemia. Si tratta di un trattamento che utilizza un singolo farmaco o una combinazione di sostanze chimiche per uccidere le cellule leucemiche o arrestarne la proliferazione. La strategia di base consiste nel diffondere nell'organismo, attraverso i vasi sanguigni, agenti citostatici in grado di produrre un effetto sistemico, interferendo con la divisione cellulare ed impedendo alle cellule leucemiche di moltiplicare.
In questo modo, il trattamento diretto alla neoplasia provoca effetti anche su cellule e tessuti sani (esempio: elementi ematici nel midollo osseo, cellule dei follicoli piliferi o delle mucose ecc.). Il danno della componente cellulare sana e normale è la principale causa dei vari effetti collaterali della chemioterapia, i quali regrediscono dopo la fine della sessione terapeutica.
I cicli di chemioterapia sono eseguiti in regime ambulatoriale o di ricovero. Spesso è prevista una combinazione di diversi chemioterapici, la quale può essere somministrata:

  • Per via endovenosa: la terapia dura diversi mesi (in cicli, con delle pause tra una sessione e l'altra).
  • per via orale: la chemioterapia con compresse può continuare per tutta la vita.

I diversi tipi di trattamento possono essere:

  • Monochemioterapia
  • Terapia multi-farmacologica: prevede lo sfruttamento sinergico dei diversi meccanismi d'azione di farmaci attivi in monochemioterapia.
  • Chemioterapia mieloablativa: terapia ad alto dosaggio eseguita per aumentare le possibilità che le cellule leucemiche siano distrutte (precede solitamente un trapianto di staminali o di midollo osseo). Il midollo osseo è particolarmente afflitto da effetti indesiderati, poiché viene distrutto completamente e deve essere successivamente ricostruito: a seguito della terapia con un dosaggio elevato di citostatici, si procede con il trapianto di cellule staminali. La durata della procedura, eseguita in regime di ricovero, varia da uno a tre mesi e, in genere, si lascia l'ospedale dopo diverse settimane dal trapianto.
Fasi della terapia di una neoplasia chemiosensibile
Fase Significato Modalità
1 Induzione della remissione completa Riduzione della massa tumorale. Eliminazione di ogni segno clinicamente rilevabile di malattia (con tecniche standard). Terapia multi-farmacologica a dosaggio standard oppure ad alto dosaggio con fattori di crescita emopoietici.
2 Consolidamento della remissione completa Riduzione massa neoplastica residua dopo induzione. Terapia (con farmaci cross-resistenti) con supporto di fattori di crescita.
3 Mantenimento reinduzione ciclica Contenimento malattia minima residua. Terapia periodica con varie combinazioni di farmaci (non mieloablativa).

Terapia mirata con inibitori tirosin-chinasici

Alcuni farmaci inibiscono in modo mirato specifiche tirosin-chinasi (enzimi in grado di trasferire, durante una reazione biochimica, gruppi fosfato da molecole donatrici ad alta energia, come l'ATP, a specifici substrati). Gli inibitori tirosin-chinasici inducono un rallentamento nella proliferazione delle cellule leucemiche e permettono di controllare la progressione della malattia. Questi farmaci sono indicati in caso di leucemia mieloide cronica (LMC) e nelle leucemie linfatiche acute (LLA Ph+): solo attivi contro i cloni tumorali che presentano il cromosoma Philadelphia.

L'assunzione degli inibitori tirosin-chinasici avviene per via orale (compresse). La terapia della LMC viene eseguita ambulatorialmente, mentre in caso di LLA gli inibitori tirosin-chinasici sono somministrati in combinazione alla chemioterapia in regime ospedaliero.
Un esempio è l'Imatinib mesilato (Glivec ®), un inibitore specifico della chinasi BCR/ABL, utilizzato nella terapia della LMC Ph+.

Fattori di crescita ematopoietici

I fattori di crescita ematopoietici sono sostanze che stimolano la proliferazione e il differenziamento delle cellule ematiche a livello del midollo osseo e la diffusione delle stesse dall'organo al circolo sanguigno (es. eritropoietina, trombopoietina). Questo trattamento è impiegato in diverse forme di leucemia e in determinate condizioni cliniche, anche se non è in grado di guarire dalla leucemia.

Immunoterapia: terapia con anticorpi e interferone

Gli anticorpi (Ab) sono una componente fondamentale del sistema immunitario: l'organismo produce in modo naturale questi elementi a difesa da virus, batteri ecc. Alcuni farmaci si basano su questa considerazione: gli Ab vengono sintetizzati (in laboratorio) per uno specifico bersaglio biologico. Gli anticorpi, inoculati nel paziente, riconoscono un recettore specifico ed unico sulla superficie delle cellule leucemiche (marcano i cloni tumorali). In questo modo la componente immunitaria naturale dell'organismo può riconoscere e distrugge selettivamente le cellule alterate o indesiderate. Alcuni anticorpi possono anche essere accoppiati ad un agente citostatico, per indurre in modo diretto e mirato la relativa sostanza alle cellule leucemiche, consentendo di produrre meno danni alle cellule sane. Gli anticorpi sono somministrati in diversi cicli terapeutici per via endovenosa e la durata del trattamento è variabile.
Gli interferoni (IFN), prodotti per sintesi (in laboratorio), stimolano il sistema immunitario con un effetto aspecifico, nel senso che inducono una reazione immunitaria generale: agiscono con un meccanismo indiretto sulla sopravvivenza delle cellule leucemiche, diminuendo la loro adesione cellulare e amplificando l'attività delle cellule del sistema immunitario. La terapia prevede delle iniezioni sottocutanee da eseguire quotidianamente.

Radioterapia

Le leucemie non sono mai trattate esclusivamente con la radioterapia. La procedura prevede l'utilizzo di raggi X o ad alta energia allo scopo di danneggiare le cellule leucemiche e arrestarne la crescita. L'irradiazione può essere indicata in vari casi:

  • Radioterapia corporea totale, per integrare la chemioterapia ad alto dosaggio, durante la preparazione del paziente al trapianto di cellule staminali;
  • Radioterapia locale, per le manifestazioni localizzate della malattia non sufficientemente controllate dai farmaci (esempio: sistema nervoso centrale o testicoli).

Altri trattamenti della leucemia

Se la splenomegalia è eccessiva, il medico può consigliare un trattamento chirurgico per asportare la milza.


Nel singolo caso clinico, non è possibile applicare tutti i metodi terapeutici descritti in precedenza, ma talvolta può essere necessario ricorrere a una combinazione di diversi trattamenti. Particolare importanza terapeutica nei malati di leucemia è assunta dal trapianto di cellule staminali o di midollo osseo.


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Ultima modifica dell'articolo: 08/11/2016