Vedrop - tocofersolan

Che cos'è Vedrop?

Vedrop è una soluzione orale contenente il principio attivo tocofersolan.

Per che cosa si usa Vedrop?

Vedrop è indicato per trattare o prevenire deficienze da vitamina E (bassi livelli di vitamina E). Il medicinale è impiegato nei bambini e negli adolescenti fino a 18 anni di età affetti da Colestasi cronica congenita o ereditaria, in cui l'intestino non assorbe quantità adeguate di vitamina E. La Colestasi cronica congenita o ereditaria è una malattia ereditata per la quale la bile non può fluire dal fegato all'intestino. La bile è un liquido prodotto nel fegato che serve per assorbire i grassi dall'intestino.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Vedrop?

Il trattamento con Vedrop deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nella gestione di pazienti affetti da Colestasi cronica congenita o ereditaria.
Vedrop va assunto oralmente, con o senza acqua. La dose giornaliera raccomandata è 0,34 ml per chilogrammo di peso corporeo. La dose deve essere aggiustata in base al livello di vitamina E nel sangue del bambino. È opportuno controllare questo valore regolarmente.

Come agisce Vedrop?

La vitamina E è una sostanza naturale che, non essendo prodotta dall'organismo, deve essere integrata mediante il cibo. Essa svolge numerose funzioni all'interno del corpo, tra cui quella di proteggere il sistema nervoso. Poiché la vitamina E si scioglie nei grassi e non nell'acqua, essa viene assorbita dal corpo unicamente tramite l'intestino, insieme a particelle di grasso. Nei pazienti affetti da Colestasi i bassi livelli di vitamina E possono essere dovuti a un malassorbimento dei grassi da parte dell'intestino.
Il principio attivo in Vedrop, tocofersolan, consiste in una forma di vitamina E che è resa solubile in acqua agganciandola a un agente chimico denominato polietilenglicole. Tocofersolan può essere assorbito dall'intestino nei bambini che hanno difficoltà ad assorbire i grassi e la vitamina E dalla dieta. Ciò può aumentare i livelli di vitamina E nel sangue e aiutare a prevenire deterioramenti neurologici (disturbi all'interno del sistema nervoso) dovuti a carenza di vitamina E.

Quali studi sono stati effettuati su Vedrop?

Gli effetti di Vedrop sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
A supporto dell'impiego di Vedrop, la ditta farmaceutica ha presentato informazioni tratte dalla letteratura scientifica, compresi i risultati di tre studi condotti su un totale di 92 bambini e adolescenti con Colestasi cronica, cui era stato somministrato tocofersolan per un periodo di due anni circa. I pazienti presentavano tutti carenza di vitamina E, e non avevano risposto ad altri trattamenti orali a base di vitamina E. I principali criteri di efficacia si basavano sul livello di vitamina E presente nel sangue e sul numero di soggetti i cui sintomi neurologici erano migliorati o rimasti stabili.
In un primo tempo la ditta ha presentato informazioni concernenti l'impiego di Vedrop anche per pazienti affetti da fibrosi cistica, tuttavia nel corso della valutazione del medicinale la domanda è stata ritirata con riferimento a questo disturbo.

Quali benefici ha mostrato Vedrop nel corso degli studi?

Gli studi hanno mostrato che Vedrop corregge i livelli di vitamina E nei pazienti con Colestasi cronica e che può migliorare o prevenire sintomi neurologici, in modo particolare nei pazienti con età inferiore a tre anni.

Qual è il rischio associato a Vedrop?

L'effetto indesiderato più comune segnalato con Vedrop (osservato in un numero di pazienti compreso tra 1 e 10 su un totale di 100) è la diarrea. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Vedrop, si rimanda al foglio illustrativo.
Vedrop non deve essere usato nei soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) a tocofersolan o a uno qualsiasi degli altri componenti. Il medicinale non deve essere usato nei neonati prematuri.

Perchè è stato approvato Vedrop?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha stabilito che i benefici di Vedrop sono superiori ai rischi nelle deficienze di vitamina E dovute a malassorbimento digestivo nei pazienti pediatrici che soffrono di Colestasi cronica congenita o Colestasi cronica ereditaria, dalla nascita (neonati a termine) fino a 16 o 18 anni di età, a seconda della regione. Il comitato ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Vedrop.
Vedrop è stato autorizzato in "circostanze eccezionali". Ciò significa che, essendo la malattia rara, nonè stato possibile ottenere informazioni complete su Vedrop. L'Agenzia europea per i medicinali riesamina ogni anno le nuove informazioni che possono essere divenute disponibili e, se necessario, la presente sintesi sarà aggiornata.

Quali informazioni sono ancora attese per Vedrop?

La ditta che produce Vedrop collaborerà con altre case farmaceutiche per valutare i possibili effetti del propilparabene (un conservante contenuto in Vedrop) sugli organi riproduttivi. La ditta intende inoltre istituire un registro dei pazienti che soffrono di Colestasi cronica congenita o ereditaria.

Altre informazioni su Vedrop:

Il 24 luglio 2009 la Commissione europea ha rilasciato alla Orphan Europe S.A.R.L.
un'autorizzazione all'immissione in commercio per Vedrop, valida in tutta l'Unione europea.
Per la versione completa dell'EPAR di Vedrop cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 06-2009