Thalidomide Celgene

Informazioni su Thalidomide Celgene fornite da EMEA

Che cos'è Thalidomide Celgene?

Thalidomide Celgene è un medicinale contenente il principio attivo talidomide ed è disponibile in capsule (50 mg).

Per che cosa si usa Thalidomide Celgene?

Thalidomide Celgene è usato nel trattamento del mieloma multiplo (un cancro del midollo osseo) in associazione a melfalan e prednisone (farmaci antitumorali) nei pazienti mai trattati in precedenza per questa malattia e di età superiore ai 65 anni; nei pazienti di età inferiore viene usato qualora non siano trattabili con chemioterapia (terapia antitumorale) ad alte dosi.
Thalidomide Celgene va prescritto e dispensato attenendosi ad un programma speciale volto ad evitare l'esposizione del feto al medicinale.
Poiché il numero di pazienti affetti dal mieloma multiplo è basso, la malattia è considerata "rara" e Thalidomide Celgene è stato designato "medicinale orfano" (ossia medicinale usato nelle malattie rare) il 20 novembre 2001.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Thalidomide Celgene?

La terapia con Thalidomide Celgene va iniziata e monitorata sotto il controllo di un medico specializzato nell'uso dei farmaci che regolano il sistema immunitario o dei farmaci antitumorali. Il medico deve inoltre essere consapevole dei rischi associati al talidomide e di come va controllato l'uso del medicinale.
La dose raccomandata di Thalidomide Celgene è di quattro capsule al giorno, assunte contemporaneamente, preferibilmente prima di coricarsi. Le capsule possono essere assunte a stomaco pieno o a digiuno. Thalidomide Celgene può essere usato per un massimo di 12 cicli di trattamento, ciascuno della durata di sei settimane. Il medico può ritardare, ridurre o interrompere l'assunzione delle dosi nel caso si manifestino determinati effetti indesiderati, tra cui coaguli di sangue, lesioni neurologiche, eruzione cutanea, abbassamento della frequenza cardiaca, svenimento o sonnolenza. A ogni paziente va inoltre somministrato un anticoagulante (farmaco che previene la formazione di coaguli di sangue) almeno per i primi cinque mesi di trattamento, dopo un'attenta valutazione del rischio individuale.
I pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni vanno tenuti sotto attenta osservazione per rilevare eventuali effetti indesiderati. L'uso di Thalidomide Celgene non è raccomandato nei pazienti al di sotto dei 18 anni di età a causa della mancanza di informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia per questa fascia d'età.

Come agisce Thalidomide Celgene?

Si ritiene che il principio attivo contenuto in Thalidomide Celgene, la talidomide, agisca bloccando la proliferazione delle cellule tumorali e stimolando alcune cellule specializzate del sistema immunitario (il sistema di difesa dell'organismo) in modo che attacchino le cellule tumorali. Ciò può contribuire a rallentare la progressione del mieloma multiplo.

Quali studi sono stati effettuati su Thalidomide Celgene?

Gli effetti di Thalidomide Celgene sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
L'efficacia di Thalidomide Celgene è stata oggetto di uno studio principale condotto su 447 pazienti affetti da mieloma multiplo. I pazienti erano costituiti da soggetti di oltre 65 anni di età nonché da soggetti di età inferiore non trattabili con chemioterapia a dosi elevate. Lo studio ha confrontato l'effetto di melfalan e prednisone, assunti con o senza Thalidomide Celgene, sui tempi di sopravvivenza.
Il richiedente ha inoltre presentato i risultati di uno studio sull'associazione di Thalidomide Celgene e desametasone quale terapia di "induzione" per il mieloma multiplo da usarsi prima della chemioterapia a dosi elevate. Il richiedente ha tuttavia ritirato la domanda nel corso della valutazione del medicinale.

Quali benefici ha mostrato Thalidomide Celgene nel corso degli studi?

I tempi di sopravvivenza sono risultati maggiori nei pazienti trattati con Thalidomide Celgene in aggiunta a melfalan e prednisone. Nei pazienti trattati con melfalan e prednisone si è osservata una sopravvivenza media di 33,2 mesi dall'inizio dello studio rispetto ai 51,6 mesi osservati aggiungendo Thalidomide Celgene.

Qual è il rischio associato a Thalidomide Celgene?

Nella maggior parte dei pazienti che assumono talidomide si hanno effetti indesiderati. Gli effetti indesiderati più comuni (rilevati in più di 1 paziente su 10) sono neutropenia (bassi livelli di neutrofili, un tipo di globulo bianco), leucopenia (bassi livelli di leucociti, un altro tipo di globulo bianco), anemia (basse conte di globuli rossi), linfopenia (bassi livelli di linfociti, un altro tipo di globulo bianco), trombocitopenia (bassi livelli di piastrine nel sangue), neuropatia periferica (lesioni neurologiche che causano formicolio, dolore e intorpidimento di mani e piedi), tremore, capogiri, parestesia (sensazioni anomale di puntura), disestesia (diminuzione della sensibilità al tocco), sonnolenza, stitichezza ed edema periferico (gonfiore, di solito delle gambe). Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Thalidomide Celgene, si rimanda al foglio illustrativo.
La talidomide è un potente agente "teratogeno" nell'uomo, ovvero ha effetti nocivi per il feto e induce gravi malformazioni congenite pericolose per la vita. Le severe condizioni previste onde evitare l'instaurazione di una gravidanza e l'esposizione del feto alla talidomide devono essere osservate da tutti i pazienti, uomini e donne, che assumono questo medicinale.
Thalidomide Celgene non va mai usato nei seguenti gruppi di pazienti:

  1. donne gravide;
  2. donne potenzialmente fertili, a meno che non adottino tutte le misure necessarie per escludere l'esistenza di una gravidanza all'inizio della terapia e per evitare l'instaurazione di una gravidanza durante la terapia o subito dopo la sua conclusione;
  3. pazienti che non sono in grado di seguire o di adottare i metodi contraccettivi richiesti.

Thalidomide Celgene non va inoltre usato nei pazienti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) al talidomide o ad uno qualsiasi degli altri componenti. Per l'elenco completo delle limitazioni d'uso, si rimanda al foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Thalidomide Celgene?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che i benefici di Thalidomide Celgene sono superiori ai suoi rischi, in associazione a melfalan e prednisone, nella terapia di prima linea dei pazienti con mieloma multiplo precedentemente non trattati e di età non inferiore ai 65 anni oppure che non sono idonei per la chemioterapia a dosi elevate, a condizione che vengano previste misure severe per evitare l'esposizione del feto alla talidomide. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Thalidomide Celgene.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Thalidomide Celgene?

La casa farmaceutica che produce Thalidomide Celgene si è impegnata a istituire un programma di prevenzione delle gravidanze in ogni Stato membro. Esso prevede una lettera e pacchetti informativi per gli operatori sanitari e opuscoli per i pazienti, che indicano in modo particolareggiato le misure da adottare per un uso sicuro del medicinale. È prevista anche la consegna ai pazienti di un'apposita scheda onde assicurare che adottino tutte le misure di sicurezza appropriate. Ogni Stato membro assicurerà inoltre che medici e pazienti ricevano i materiali informativi e le schede paziente del caso.
La casa farmaceutica procederà infine alla raccolta di dati sull'eventuale uso del medicinale al di fuori dell'indicazione autorizzata. Sulle scatole contenenti capsule di Thalidomide Celgene sarà apposta un'avvertenza che indica la pericolosità della talidomide per il feto.

Altre informazioni su Thalidomide Celgene

Il 16 aprile 2008 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio per Thalidomide Pharmion, valida in tutta l'Unione europea. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio è la Celgene Europe Ltd. Il 22 ottobre 2008 la denominazione del medicinale è stata cambiata in Thalidomide Celgene.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Thalidomide Celgene, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Thalidomide Celgene, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 01-2009.