Strensiq - Asfotase alfa

Informazioni su Strensiq - Asfotase alfa fornite da EMEA

Cos'è e per che cosa si usa Strensiq - Asfotase alfa ?

Strensiq è un medicinale indicato nel trattamento di lungo termine di pazienti con ipofosfatasia insorta nell'infanzia. L'ipofosfatasia è una rara malattia ereditaria delle ossa, che può determinare perdita precoce dei denti, malformazioni ossee, frequenti fratture ossee e difficoltà respiratorie. Strensiq contiene il principio attivo asfotase alfa.

Poiché il numero di pazienti affetti da ipofosfatasia è basso, la malattia è considerata "rara" e Strensiq è stato qualificato come "medicinale orfano" (medicinale usato nelle malattie rare) il 3 dicembre 2008.

Come si usa Strensiq - Asfotase alfa ?

Strensiq può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere iniziata da un medico esperto nel trattamento dei disturbi metabolici o delle patologie ossee.

Il medicinale è disponibile sotto forma di soluzione iniettabile in flaconcini di diverso dosaggio e volume. È somministrato per iniezione sottocutanea sei volte alla settimana (alla dose di 1 mg/kg di peso corporeo) o tre volte alla settimana (alla dose di 2 mg/kg di peso corporeo). Poiché la quantità di medicinale da somministrare dipende dal peso corporeo del paziente, il medico deve aggiustare la dose con il variare di detto peso, soprattutto nei bambini in crescita. Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Strensiq - Asfotase alfa ?

L'ipofosfatasia è causata da difetti del gene responsabile della produzione di un enzima, denominato "fosfatasi alcalina non tessuto-specifica" (ALP), che riveste un ruolo fondamentale nella formazione e nel mantenimento di ossa sane, oltre che nella gestione di calcio e fosfato nell'organismo. I soggetti affetti da ipofosfatasia sono privi di un sufficiente numero di enzimi ALP funzionanti e, pertanto, hanno un'ossatura debole. Asfotase alfa, il principio attivo di Strensiq, è una copia modificata dell'enzima ALP umano ed è usato in sostituzione dell'enzima deficitario, allo scopo di aumentare la concentrazione di ALP funzionanti.

Quali benefici ha mostrato Strensiq - Asfotase alfa nel corso degli studi?

Strensiq è stato studiato in uno studio principale condotto su 13 bambini di età compresa fra i sei e i 12 anni di età. Strensiq è stato somministrato alla dose di 2 mg/kg o di 3 mg/kg di peso corporeo per tre volte alla settimana, per 24 settimane. Il principale parametro dell'efficacia del medicinale era il miglioramento dell'aspetto delle articolazioni di polso e ginocchio nei pazienti, osservato alla radiografia prima e dopo il trattamento con Strensiq. Le radiografie dei bambini trattati con Strensiq sono state confrontate anche con radiografie simili effettuate su ragazzi di 16 anni non trattati con Strensiq ("controlli storici"). Lo studio, che considerava anche altri parametri dell'efficacia, tra cui la crescita e l'altezza, ha dimostrato che nei bambini trattati con Strensiq la struttura articolare era migliorata, come evidenziato dalle radiografie, e che buona parte dei pazienti appariva cresciuta in altezza. Nei controlli storici, non sono stati rilevati nella maggior parte dei pazienti miglioramenti analoghi a livello articolare o in termini di crescita in altezza in un lasso di tempo comparabile.

L'efficacia di Strensiq è stata inoltre confermata, in generale, da ulteriori studi di minore portata, in alcuni dei quali è stata anche esaminata la dose di 1 mg/kg di Strensiq somministrata sei volte alla settimana.

Qual è il rischio associato a Strensiq - Asfotase alfa ?

Gli effetti indesiderati più comuni di Strensiq (che possono riguardare più di 1 persona su 10) sono cefalea, eritema (arrossamento della cute), dolore a braccia e gambe, febbre, irritabilità, reazioni in corrispondenza del sito di iniezione (dolore, eruzione cutanea e prurito) ed ecchimosi (lividi). Per l'elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Strensiq, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Strensiq - Asfotase alfa ?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha deciso che i benefici di Strensiq sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE. Il comitato ha osservato che l'ipofosfatasia è una malattia grave e pericolosa per la vita, per la quale non esistono terapie autorizzate. Benché lo studio principale sia stato condotto su piccola scala e senza paragonare direttamente Strensiq con un altro trattamento o con pazienti non trattati, il CHMP ha ritenuto che il miglioramento osservato a livello osseo e la crescita apparente rappresentassero benefici importanti. Poiché l'ipofosfatasia è una malattia estremamente rara, è probabile che i dati riferiti a questa popolazione rimangano limitati. Quanto alla sicurezza, le reazioni in corrispondenza del sito di iniezione e gli altri effetti indesiderati sono stati considerati gestibili con le raccomandazioni attuali.

Strensiq è stato autorizzato in “circostanze eccezionali” perché non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale a causa della rarità della malattia. Ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza

Quali informazioni sono ancora attese per Strensiq - Asfotase alfa ?

Poiché Strensiq è stato approvato in circostanze eccezionali, la ditta che lo commercializza istituirà un registro di pazienti affetti da ipofosfatasia per raccogliere informazioni sulla malattia e sulla sicurezza ed efficacia di Strensiq nel lungo termine.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Strensiq - Asfotase alfa ?

È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che Strensiq sia usato nel modo più sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio illustrativo di Strensiq sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.

Inoltre, la ditta fornirà materiale informativo ai pazienti e a chi li assiste, per garantire che Strensiq sia usato correttamente e per ridurre al minimo il rischio di errori medici. Il materiale conterrà una guida all'auto-iniezione per i pazienti, oltre che istruzioni su come praticare l'iniezione a uso dei genitori o di chi assiste i bambini affetti dalla malattia.

La ditta effettuerà inoltre uno studio per raccogliere dati sulle reazioni di pazienti adulti trattati con la dose di Strensiq usata nella popolazione pediatrica. Proseguirà anche gli studi in corso per esaminare ulteriormente il beneficio di Strensiq negli adolescenti di età compresa tra i 13 e i 18 anni.

Altre informazioni su Strensiq - Asfotase alfa

Per la versione completa dell'EPAR e del riassunto del piano di gestione dei rischi di Strensiq consultare il sito web dell'Agenzia: ema.Europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Strensiq, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.


Le informazioni su Strensiq - Asfotase alfa pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.



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Ultima modifica dell'articolo: 07/12/2016

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