Soliris - eculizumab

Informazioni su Soliris - eculizumab fornite da EMEA

Che cos'è Soliris?

Soliris è un concentrato da ricostituire in soluzione per infusione. Contiene il principio attivo eculizumab.

Per che cosa si usa Soliris?

Soliris è indicato nel trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una rara malattia genetica pericolosa per la vita del paziente, che provoca la lisi (distruzione) troppo rapida dei globuli rossi. Le conseguenze sono anemia (diminuzione del numero di globuli rossi), trombosi (formazione di coaguli nei vasi sanguigni) e urine scure.
Poiché il numero di pazienti con EPN è basso, la malattia è considerata "rara" e Soliris è stato designato "medicinale orfano" (ossia medicinale usato nelle malattie rare) il 17 ottobre 2003.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Soliris?

Soliris deve essere somministrato da un operatore sanitario, come un medico o un infermiere, sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento di pazienti con alterazioni del sangue.
Il trattamento con Soliris consiste nella somministrazione per infusione (iniezione goccia a goccia in vena) di 600 mg di prodotto per la durata di 25-45 minuti una volta alla settimana, seguita da una dose di 900 mg durante la quinta settimana. In seguito la dose deve essere mantenuta a 900 mg, somministrata ogni due settimane circa. Almeno due settimane prima dell'inizio del trattamento con Soliris tutti i pazienti devono essere vaccinati contro la meningite causata dal batterio Neisseria meningitidis e devono essere rivaccinati conformemente alle attuali linee guida.
Ai pazienti che ricevono Soliris deve essere consegnata una particolare scheda nella quale sono spiegati i sintomi di alcuni tipi di infezione, con l'avvertimento di rivolgersi immediatamente al medico in caso di comparsa di tali sintomi.

Come agisce Soliris?

Il principio attivo di Soliris, eculizumab, è un anticorpo monoclonale. Un anticorpo monoclonale è un anticorpo (un tipo di proteina) concepito per riconoscere e legarsi a una struttura specifica (l'antigene) presente nell'organismo. Eculizumab è stato concepito per legarsi alla proteina C5 del complemento, una parte del sistema di difesa dell'organismo chiamata "complemento". Nell'EPN i pazienti presentano un difetto nella proteina CD59 situata sulla superficie dei globuli rossi, che normalmente impedisce al complemento di attaccare le cellule. Come conseguenza di questo difetto, il complemento distrugge i globuli rossi. Bloccando la proteina C5 del complemento, eculizumab impedisce al complemento di attaccare le cellule, riducendone la lisi e alleviando i sintomi della malattia.

Quali studi sono stati effettuati su Soliris?

Gli effetti di Soliris sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Soliris è stato esaminato in uno studio principale condotto su 88 adulti affetti da EPN, sottoposti ad almeno quattro trasfusioni per anemia nell'anno precedente. Soliris è stato confrontato con un placebo (trattamento fittizio). I principali indicatori dell'efficacia erano il numero di pazienti nei quali i livelli di emoglobina (una proteina presente nei globuli rossi del sangue) rimanevano superiori a livello target individuale e il numero di trasfusioni di globuli rossi necessarie nel corso delle prime 26 settimane di trattamento.

Quali benefici ha mostrato Soliris nel corso degli studi?

Soliris è risultato più efficace del placebo nel migliorare i sintomi dell'EPN. Nello studio principale, il 49% dei pazienti (21 su 43) trattati con Soliris hanno fatto registrare livelli di emoglobina stabili e, in media, non hanno avuto bisogno di trasfusioni di globuli rossi. In confronto, nessuno dei 44 pazienti che hanno assunto placebo ha fatto registrare livelli stabili di emoglobina e questi hanno avuto bisogno, in media, di 10 trasfusioni.

Qual è il rischio associato a Soliris?

L'effetto indesiderato più comune di Soliris (osservato in più di 1 paziente su 10) è il mal di testa. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Soliris, si rimanda al foglio illustrativo.
Soliris non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) a eculizumab, alle proteine del topo o a una qualsiasi delle altre sostanze, o che sono affetti o si presume siano affetti da deficit ereditari del complemento. A causa dell'aumentato rischio di meningite, Soliris non deve essere somministrato a persone infette da Neisseria meningitidis o che non sono state vaccinate contro questo batterio.

Perché è stato approvato Soliris?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Soliris sono superiori ai suoi rischi nel trattamento di pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), ma ha notato che le prove del beneficio di Soliris sono limitate a soggetti già sottoposti in precedenza a trasfusioni di sangue. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Soliris.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Soliris?

La società produttrice di Soliris concorderà i dettagli di un sistema in ogni Stato membro che assicuri che la distribuzione del medicinale avvenga soltanto dopo aver verificato che il paziente sia stato adeguatamente vaccinato. Fornirà altresì ai medici prescriventi e ai pazienti le informazioni circa la sicurezza del medicinale e verificherà che i medici prescriventi lo usino in maniera sicura.

Altre informazioni su Soliris

Il 20 giugno 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Alexion Europe SAS un'autorizzazione all'immissione in commercio per Soliris, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Soliris cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Soliris cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 04-2009


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016