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Informazioni su Siklos - idrossicarbamide fornite da EMEA

Che cos'è Siklos?

Siklos è un farmaco contenente il principio attivo idrossicarbamide, disponibile in compresse (da 1000 mg).

Per che cosa si usa Siklos?

Siklos è indicato nel trattamento di pazienti adulti e bambini affetti da anemia drepanocitica o falciforme (una malattia genetica in cui i globuli rossi cambiano forma e diventano estremamente rigidi quando non trasportano ossigeno). Il farmaco è utilizzato per prevenire dolorose crisi vasoocclusive, che sono ricorrenti. Si ha una crisi vaso-occlusiva quando i vasi sanguigni vengono ostruiti dalla presenza di globuli rossi abnormi, che limitano così l'afflusso di sangue a un organo. Si annovera tra questi episodi anche la sindrome toracica acuta, una condizione pericolosa per la vita caratterizzata da improvvisi dolori toracici, febbre, difficoltà respiratoria o tracce di liquidi nei polmoni alla radiografia.
Poiché il numero di pazienti con anemia drepanocitica è basso, la malattia è considerata rara e Siklos è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 9 luglio 2003.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Siklos?

La terapia con Siklos deve essere iniziata da un medico esperto nel trattamento dell'anemia drepanocitica.
Siklos deve essere assunto una volta al giorno, preferibilmente al mattino prima della colazione. La dose iniziale è generalmente di 15 mg per chilogrammo di peso corporeo, arrotondata ai 250 mg (un quarto di compressa) più vicini. La superficie della compressa presenta delle incisioni che permettono di dividerla facilmente in quattro parti uguali. Il dosaggio viene aggiustato a seconda della risposta del paziente al trattamento; generalmente la dose è compresa tra i 15 e i 30 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno. In casi eccezionali possono essere utilizzate dosi fino a 35 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno, purché il sangue del paziente sia monitorato per rilevare l'eventuale comparsa di effetti indesiderati. Nei pazienti che non rispondono a questa dose o in cui si osservano effetti collaterali può essere necessario interrompere o sospendere il trattamento. Nei pazienti con problemi renali lievi o moderati la dose di Siklos deve essere ridotta; il farmaco non deve essere utilizzato nei pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni. L'uso di Siklos non è raccomandato nei bambini di età inferiore ai 2 anni. Per maggiori informazioni, si rimanda al foglio illustrativo.

Come agisce Siklos?

Il principio attivo in Siklos, idrossicarbamide, inibisce la crescita e la riproduzione di alcune cellule come le cellule ematiche. Pur non essendo noto il suo meccanismo d'azione esatto in questa malattia, l'idrossicarbamide può ridurre il numero di cellule che circolano nel sangue e, nei pazienti affetti da anemia drepanocitica, impedire che i globuli rossi assumano una forma diversa. In questo modo si riduce il rischio di occlusione dei vasi sanguigni.
L'idrossicarbamide, noto in passato come idrossiurea, è disponibile nell'Unione europea (UE) da alcuni decenni per il trattamento di altre malattie, tra cui alcuni tipi di tumore.

Quali studi sono stati effettuati su Siklos?

Poiché l'idrossicarbamide è una sostanza ben nota, già utilizzata in altri medicinali, la ditta ha presentato dati provenienti dalla letteratura scientifica a sostegno della somministrazione di Siklos ad adulti e bambini affetti da anemia drepanocitica. In particolare, ha fornito prove dell'efficacia di Siklos tratte da 11 studi pubblicati, condotti su 378 bambini, e da tre registri nazionali di informazioni su 155 bambini, trattati con Siklos per un periodo massimo di 7 anni. L'azienda produttrice ha presentato anche le evidenze scientifiche raccolte in uno studio effettuato su 299 adulti, nel quale gli effetti di Silkos sono stati confrontati con un placebo (trattamento fittizio), nonché i risultati di altri studi che hanno coinvolto 430 adulti e i dati provenienti da un registro nazionale di informazioni su 123 adulti curati con Siklos. Gli studi confrontavano il numero di crisi vaso-occlusive prima e dopo il trattamento con Siklos, definite come qualsiasi episodio doloroso a carico di braccia, gambe, addome, schiena o torace.

Quali benefici ha mostrato Siklos nel corso degli studi?

I pazienti trattati con Siklos hanno riportato un minor numero di crisi vaso-occlusive dopo la terapia con Siklos rispetto all'epoca precedente il trattamento, con una riduzione della frequenza compresa tra il 66% e l'80% sia nei bambini che negli adulti. Anche la frequenza dei casi di sindrome toracica acutaè diminuita (25-33%). Infine, si è registrata una riduzione del numero di ricoveri ospedalieri, così come dei giorni trascorsi in ospedale. Questi effetti sono stati mantenuti fino a 7 anni. Nello studio che comparava Siklos con il placebo negli adulti, sono state registrate meno crisi vaso-occlusive nei pazienti che assumevano il medicinale (2,5 crisi all'anno) che nei pazienti trattati col placebo (4,5 crisi all'anno).

Qual è il rischio associato a Siklos?

Gli effetti indesiderati più comuni con Siklos (osservati in più di 1 paziente su 10) sono depressione del midollo osseo, che causa neutropenia (diminuzione dei livelli di neutrofili, un tipo di globuli bianchi), reticolocitopenia (diminuzione dei livelli di reticolociti, un tipo di precursore dei globuli rossi) e macrocitosi (ingrandimento dei globuli rossi). I pazienti che assumono Siklos devono sottoporsi a esami del sangue prima e con regolarità nel corso del trattamento, per verificare la conta dei globuli rossi e per monitorare inoltre lo stato di reni e fegato. Le conte delle cellule ematiche generalmente ritornano a livelli normali entro due settimane dopo l'interruzione del trattamento con Siklos. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Siklos, si rimanda al foglio illustrativo.
Siklos non deve essere somministrato a persone che potrebbero essere ipersensibili (allergiche) a idrossicarbamide o a una qualsiasi delle altre sostanze. Inoltre, non deve essere utilizzato da persone con gravi problemi di fegato o reni, o con conte delle cellule ematiche pericolosamente basse. Durante l'assunzione di Siklos è necessario sospendere l'allattamento.

Perché è stato approvato Siklos?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Siklos sono superiori ai suoi rischi per la prevenzione di dolorose crisi vaso-occlusive ricorrenti, compresa la sindrome toracica acuta in pazienti pediatrici e adulti affetti da anemia drepanocitica sintomatica. Il comitato ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Siklos.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Siklos?

La società produttrice di Siklos fornirà pacchetti informativi per medici e pazienti, contenenti informazioni sulla sicurezza del farmaco.

Altre informazioni su Siklos

Il 29 giugno 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Addmedica un'autorizzazione all'immissione in commercio per Siklos, valida in tutta l'Unione europea.
La sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Siklos è disponibile qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Siklos cliccare qui.



Ultima modifica dell'articolo: 27/08/2016