Ruconest

Informazioni su Ruconest fornite da EMEA

Che cos'è Ruconest ?

Ruconest è una polvere per soluzione iniettabile. Il principio attivo in esso contenuto è conestat alfa.

Per che cosa si usa Ruconest ?

Ruconest viene usato nel trattamento degli attacchi di angioedema ereditario negli adulti (a partire da 18 anni di età). I pazienti affetti da angioedema soffrono di episodi di gonfiore che si possono manifestare in qualsiasi parte del corpo, come volto o arti, oppure attorno all'intestino, con conseguente disagio e dolore. Ruconest viene usato nei pazienti con angioedema ereditario correlato a livelli naturalmente bassi dell'inibitore dell'esterasi C1 umana, una proteina.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Ruconest ?

Il trattamento con Ruconest va avviato sotto la supervisione di un medico esperto nella diagnosi e nel trattamento dell'angioedema ereditario. Il medicinale va somministrato esclusivamente da personale sanitario. I pazienti mai trattati con Ruconest in precedenza vanno esaminati per escludere la presenza di anticorpi contro materiale epiteliale (desquamazione e peli) di coniglio nel sangue; i controlli devono pertanto risultare negativi per poter somministrare il medicinale.
Ruconest viene somministrato tramite iniezione lenta in vena nell'arco di circa 5 minuti. La dose dipende dal peso corporeo del paziente. Solitamente una sola iniezione è sufficiente per trattare l'attacco; è comunque possibile una seconda iniezione se il paziente non risponde in modo soddisfacente alla prima. Non vanno comunque somministrate più di due iniezioni nell'arco di 24 ore.

Come agisce Ruconest ?

La proteina inibitrice dell'esterasi C1 è il principale regolatore dell'attivazione dei sistemi del “complemento” e di “contatto”, ovvero quei sistemi di proteine del sangue che contrastano le infezioni e causano infiammazione. Nei pazienti con livelli bassi di tale proteina questi due sistemi registrano un'attività eccessiva, con conseguenti sintomi di angioedema. Il principio attivo di Ruconest, conestat alfa, è una replica della proteina inibitrice dell'esterasi C1 e agisce analogamente alla proteina naturalmente presente nell'organismo. Somministrato nel corso di un attacco di angioedema, conestat alfa arresta questa attività eccessiva e contribuisce a migliorare i sintomi.
Conestat alfa viene prodotto tramite la “tecnologia del DNA ricombinante”, ovvero viene estratto dal latte dei conigli nei quali è stato inserito un gene e perciò in grado di produrre, nel loro latte, la proteina umana.

Quali studi sono stati effettuati su Ruconest ?

Gli effetti di Ruconest sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Ruconest è stato oggetto di due studi principali condotti su un totale di 73 pazienti con angioedema ereditario causato da bassi livelli della proteina inibitrice dell'esterasi C1. I pazienti erano per lo più adulti. In caso di attacco, ai pazienti veniva somministrata una delle due dosi di Ruconest (50 o 100 unità/kg) o un placebo (trattamento fittizio). I pazienti trattati con la dose minore di Ruconest avevano la possibilità di una seconda dose entro 4 ore dalla prima. Il parametro principale dell'efficacia era il tempo necessario per ottenere un miglioramento dei sintomi. Il miglioramento veniva misurato dal paziente stesso con un voto da 0 a 100 corrispondente alla gravità dei sintomi.

Quali benefici ha mostrato Ruconest nel corso degli studi?

Ruconest è risultato più efficace del placebo nel migliorare i sintomi in corso di attacco di angioedema. I pazienti trattati con 50 e 100 unità/kg di Ruconest mostravano i primi miglioramenti dopo rispettivamente una e due ore. I pazienti trattati con placebo cominciavano ad avere miglioramenti dopo 4 ore in uno studio e dopo oltre 8 ore nell'altro.
La maggior parte dei pazienti ha avuto un beneficio già con la dose da 50 unità/kg, mentre solo il 10% dei pazienti ha avuto bisogno di una seconda dose. Tale dose ha mostrato un tasso di successo analogo alla dose maggiore di Ruconest.

Quali sono i rischi associati a Ruconest?

L'effetto indesiderato più comune associato a Ruconest (osservato in 1-10 pazienti su 100) è il mal di testa. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Ruconest, si rimanda al foglio illustrativo.
Ruconest non va usato nei pazienti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) al conestat alfa o ad uno qualsiasi degli altri componenti. Esso non può essere usato nei pazienti con allergia nota o sospettata al coniglio.

Perché è stato approvato Ruconest ?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha ritenuto che i benefici di Ruconest siano maggiori dei rischi e ha quindi raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Altre informazioni su Ruconest

Il 28 Ottobre 2010 la Commissione europea ha rilasciato a Pharming Group N.V. un'autorizzazione all'immissione in commercio per Ruconest, valida in tutta l'Unione europea. L'autorizzazione all'immissione in commercio è valida per cinque anni, dopo di che può essere rinnovata.
Per maggiori informazioni sulla terapia con Ruconest, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) o rivolgersi al proprio medico o farmacista.
Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 07-2010.



Ultima modifica dell'articolo: 27/08/2016