Refixia - Nonacog beta pegol

Informazioni su Refixia - Nonacog beta pegol fornite da EMEA

Cos'è e per cosa si usa Refixia - Nonacog beta pegol ?

Refixia è un medicinale utilizzato per il trattamento e la prevenzione di emorragie in pazienti affetti da emofilia B, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore IX. Può essere utilizzato negli adulti e nei bambini a partire dai 12 anni di età.

Refixia contiene il principio attivo nonacog beta pegol.

Come si usa Refixia - Nonacog beta pegol ?

Refixia può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere eseguito sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell'emofilia.

Refixia è disponibile sotto forma di polvere e liquido che vengono mescolati insieme fino a ottenere una soluzione da iniettare in vena. La dose e la frequenza del trattamento dipendono dal fatto se Refixia è usato per trattare un'emorragia o per prevenirla oppure per ridurre il sanguinamento durante un intervento chirurgico, dall'entità e dalla localizzazione dell'emorragia e dal peso corporeo del paziente. Per ulteriori informazioni sull'uso di questo medicinale, vedere il riassunto delle caratteristiche del prodotto (accluso all'EPAR).

I pazienti o coloro che li assistono possono essere in grado di praticare l'iniezione di Refixia da soli a casa, purché opportunamente istruiti. Per ulteriori dettagli, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Refixia - Nonacog beta pegol ?

I pazienti affetti da emofilia B sono carenti del fattore IX, una proteina necessaria per la normale coagulazione del sangue e, di conseguenza, sono facilmente soggetti a emorragia. Il principio attivo di Refixia, nonacog beta pegol, agisce nell'organismo allo stesso modo del fattore umano IX. Sostituisce il fattore IX mancante, favorendo in tal modo la coagulazione del sangue e permettendo un controllo temporaneo dell'emorragia.

Quali benefici ha mostrato Refixia - Nonacog beta pegol nel corso degli studi?

È stato dimostrato che Refixia è efficace sia nel trattamento di episodi emorragici sia nella limitazione del numero di episodi.

In uno studio che ha coinvolto 74 adulti e adolescenti di età pari o superiore a 13 anni, 29 pazienti cui era stato somministrato Refixia come trattamento preventivo settimanale hanno manifestato circa 1 episodio emorragico all'anno e 15 pazienti cui era stato somministrato Refixia per il trattamento di emorragie "a richiesta" hanno manifestato circa 16 episodi emorragici all'anno. Inoltre, quando si è verificata l'emorragia, Refixia è stato valutato eccellente o buono nel trattamento di circa il 92% degli episodi emorragici. L'87% degli episodi emorragici è stato risolto con un'unica iniezione di Refixia.

Nel secondo studio condotto su 25 bambini di età inferiore ai 13 anni, a tutti i pazienti è stato somministrato Refixia come trattamento preventivo settimanale. I pazienti hanno manifestato circa 1 episodio emorragico all'anno e Refixia è stato valutato eccellente o buono nel trattamento di circa il 93% degli episodi emorragici. Circa l'86% degli episodi emorragici è stato risolto con un'unica iniezione.

Quali sono i rischi associati a Refixia - Nonacog beta pegol ?

Reazioni (allergiche) di ipersensibilità sono non comuni con Refixia (possono riguardare fino a 1 paziente su 100) e possono includere: gonfiore, bruciore e dolore pungente in sede di iniezione, brividi, rossore, esantema pruriginoso, cefalea, orticaria, pressione arteriosa bassa, letargia, nausea e vomito, irrequietezza, tachicardia, costrizione toracica e respiro sibilante. In alcuni casi queste reazioni possono diventare gravi.

Alcuni pazienti che assumono medicinali a base di fattore IX possono sviluppare inibitori (anticorpi) contro il fattore IX, causando l'inefficacia del medicinale con conseguente perdita di controllo dell'emorragia. I medicinali a base di fattore IX potrebbero, inoltre, causare problemi dovuti alla formazione di coaguli di sangue nei vasi sanguigni.

Refixia non deve essere utilizzato in pazienti allergici alle proteine di criceto. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati e delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Refixia - Nonacog beta pegol ?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha deciso che i benefici di Refixia sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE.

Gli studi dimostrano che Refixia è efficace nella prevenzione e nel trattamento di episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia B e che la sua sicurezza è paragonabile a quella di altri prodotti a base di fattore IX. Tuttavia, a seguito di trattamento a lungo termine, parte del principio attivo di Refixia (denominata PEG) può accumularsi nell'organismo, tra cui in una struttura nel cervello denominata plesso corioideo. Dato che questo potrebbe potenzialmente causare problemi specialmente nei bambini di età inferiore ai 12 anni, l'uso di Refixia è approvato esclusivamente negli adulti e nei bambini a partire da 12 anni di età.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Refixia - Nonacog beta pegol ?

La ditta che commercializza Refixia condurrà uno studio per esaminare i potenziali effetti dell'accumulo di PEG nel plesso corioideo cerebrale e in altri organi.

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Refixia sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Altre informazioni su Refixia - Nonacog beta pegol

Per la versione completa dell'EPAR e del riassunto del piano di gestione dei rischi di Refixia consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Refixia, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.


Le informazioni su Refixia - Nonacog beta pegol pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.




Ultima modifica dell'articolo: 01/09/2017