Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato

Informazioni su Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato fornite da EMEA

Cos'è e per che cosa si usa Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ?

Ravicti è un medicinale utilizzato per il trattamento a lungo termine dei disturbi del ciclo dell'urea negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a due mesi, quando la malattia non può essere gestita solo con modifiche alla dieta. I pazienti con disturbi del ciclo dell'urea non riescono a eliminare l'azoto di scarto dall'organismo a causa della mancanza di alcuni enzimi epatici. Nell'organismo, l'azoto di scarto viene trasformato in ammoniaca, che è dannosa se si accumula. Ravicti è utilizzato nei pazienti con carenza di uno o più dei seguenti enzimi: carbamoil fosfato sintetasi I, ornitina carbamiltransferasi, argininosuccinato sintetasi, argininosuccinato liasi, arginasi I e ornitina translocasi.

Ravicti contiene il principio attivo glicerolo fenilbutirrato.

Poiché il numero di pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea è basso, queste malattie sono considerate “rare” e Ravicti è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale usato nelle malattie rare) il 10 giugno 2010

Come si usa Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ?

Ravicti è disponibile come liquido (1,1 g/ml) da assumere per via orale o per mezzo un sondino che passa attraverso il naso e arriva allo stomaco o che passa attraverso la pancia fino allo stomaco. Può essere ottenuto soltanto dietro prescrizione medica e deve essere prescritto da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea.

Le proteine sono una fonte di azoto, pertanto Ravicti deve essere utilizzato in associazione a una dieta speciale a basso contenuto proteico per ridurre l'assunzione di azoto e, in alcuni casi, a integratori alimentari (in base all'apporto giornaliero di proteine necessario per la crescita e lo sviluppo).

La dose di Ravicti dipende dalla dieta, dall'altezza e dal peso del paziente. Durante il trattamento, è necessario eseguire regolarmente gli esami del sangue per aggiustare la dose giornaliera. La dose giornaliera di Ravicti dev'essere divisa in quantità uguali ed essere somministrata con ciascun pasto. Per ulteriori informazioni, vedere il riassunto delle caratteristiche del prodotto (anch'esso accluso all'EPAR).

La terapia con Ravicti può essere necessaria per tutta la vita, salvo nel caso in cui il paziente riceva un trapianto di fegato con esito positivo

Come agisce Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ?

Il principio attivo di Ravicti, glicerolo fenilbutirrato, viene convertito in fenilacetato nell'organismo. Il fenilacetato si combina con l'amminoacido glutammina presente nelle proteine, che contiene azoto, per formare una sostanza che può essere eliminata dall'organismo mediante i reni. Ciò diminuisce i livelli di azoto nell'organismo, riducendo la quantità di ammoniaca prodotta.

Quali benefici ha mostrato Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato nel corso degli studi?

Uno studio su 88 adulti affetti da disturbi del ciclo dell'urea ha confrontato Ravicti con sodio fenilbutirrato (un altro medicinale utilizzato per trattare i disturbi del ciclo dell'urea). La principale misura di efficacia era rappresentata dalla variazione dei livelli di ammoniaca nel sangue dopo 4 settimane di trattamento. Lo studio ha rivelato che Ravicti è efficace almeno quanto il farmaco di confronto nel controllare il livello di ammoniaca nel sangue: il livello medio di ammoniaca stimato era circa 866 micromoli per litro nei pazienti trattati con Ravicti e 977 micromoli per litro nei pazienti trattati con sodio fenilbutirrato. Ulteriori dati provenienti da studi di supporto hanno mostrato effetti analoghi di Ravicti nei bambini di età pari o superiore a 2 mesi.

Qual è il rischio associato a Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ?

Gli eventi avversi più comuni di Ravicti (che possono riguardare più di 5 persone su 100) sono diarrea, flatulenza (passaggio di gas) mal di testa, diminuzione dell'appetito, vomito, stanchezza, sensazione di malessere e odore anormale della pelle.

Ravicti non deve essere utilizzato per il trattamento dell'iperammoniemia acuta (innalzamento improvviso dei livelli di ammoniaca nel sangue). Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Ravicti e delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha deciso che i benefici di Ravicti sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE.

Ravicti si è dimostrato efficace nel ridurre il livello di ammoniaca nel sangue nei pazienti affetti da disturbi del ciclo dell'urea. Ravicti è un medicinale a rilascio sostenuto, il che significa che il principio attivo viene rilasciato in maniera costante durante il giorno. Pertanto, anche l'eliminazione dell'azoto di scarto avviene in maniera costante e questo produce un miglior controllo dei livelli di ammoniaca nel sangue nel corso dell'intera giornata. Per lo stesso motivo, Ravicti non deve essere impiegato per trattare l'iperammoniemia acuta, per la quale sono necessari trattamenti che agiscono più rapidamente.

Inoltre, in quanto disponibile in formulazione liquida, il Comitato ha ritenuto che Ravicti possa essere più accettabile, specialmente per i bambini, rispetto ad altri medicinali in forma granulare da aggiungere al cibo; la formulazione liquida facilita anche la sua somministrazione tramite sondino nei pazienti che non sono in grado di ingoiare a causa di problemi neurologici.

Gli effetti indesiderati di Ravicti erano principalmente a carico dell'intestino e sono stati considerati gestibili. Tuttavia, si attendono ulteriori dati sulla sicurezza a lungo termine di Ravicti.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato ?

È stato elaborato un piano di gestione del rischio per garantire che Ravicti sia usato nel modo più sicuro possibile. In base a tale piano, nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo di Ravicti sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.

Inoltre, l'azienda che commercializza Ravicti istituirà un registro di pazienti per ottenere maggiori informazioni sui benefici e la sicurezza a lungo termine del medicinale.

Altre informazioni su Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato

Per maggiori informazioni sulla terapia con Ravicti, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.



Ultima modifica dell'articolo: 12/03/2016