Orfadin - nitisinone

Informazioni su Orfadin - nitisinone fornite da EMEA

Che cos'è Orfadin?

Orfadin è un medicinale che contiene il principio attivo nitisinone ed è disponibile in capsule bianche (2, 5 e 10 mg).

Per che cosa si usa Orfadin?

Orfadin è usato per curare la tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1). Si tratta di una malattia infantile rara nella quale l'organismo non riesce a degradare completamente l'amminoacido tirosina. Di conseguenza, si formano e si accumulano nel corpo sostanze dannose, che causano problemi epatici gravi e cancro al fegato nei bambini piccoli. Orfadin viene somministrato con una dieta povera di amminoacidi tirosina e fenilalanina.
Poiché il numero di pazienti con HT-1 è basso, la malattia è considerata "rara" e a Orfadin è stata attribuita la qualifica di "medicinale orfano" (un medicinale usato per le malattie rare) il 29 dicembre 2000.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Orfadin?

Il trattamento con Orfadin deve essere avviato e monitorato da medici esperti nel trattamento di pazienti affetti da HT-1. Il trattamento deve essere avviato quanto prima possibile e la dose di Orfadin deve essere adeguata a seconda della risposta del paziente e del suo peso corporeo.
La dose iniziale consigliata è di 1 mg per chilogrammo di peso corporeo diviso in due dosi. Le capsule vengono normalmente ingerite intere, ma possono essere aperte ed il contenuto mescolato in una piccola quantità di acqua o alimento, che va ingerita immediatamente. Orfadin è indicato per uso a lungo termine. I pazienti devono essere monitorati almeno ogni sei mesi.

Come agisce Orfadin?

La tirosina è metabolizzata nell'organismo da diversi enzimi. I pazienti con HT-1 sono privi di uno di questi enzimi, quindi nel loro corpo la tirosina non è adeguatamente eliminata, ma viene trasformata in sostanze dannose. Il nitisone, principio attivo di Orfadin, inibisce un enzima che converte la tirosina in sostanze dannose. Tuttavia, poiché la tirosina permane nell'organismo durante il trattamento con Orfadin, i pazienti devono seguire una dieta speciale povera in tirosina. La dieta dev'essere povera anche in fenilalanina, in quanto viene convertita in tirosina nell'organismo.

Quali studi sono stati effettuati su Orfadin?

Lo studio più ampio di Orfadin è stato effettuato su 257 pazienti i 87 ospedali di 25 paesi, nell'ambito di un programma di "uso compassionevole". Si tratta di un programma in cui i medici possono richiedere per un paziente un farmaco prima che sia definitivamente autorizzato. Lo studio ha osservato l'effetto di Orfadin sulla sopravvivenza e lo ha raffrontato con rapporti pubblicati in riviste mediche che descrivono la sopravvivenza in pazienti affetti da HT-1 e trattati solo con una dieta modificata.

Quali benefici ha mostrato Orfadin nel corso degli studi?

Il principale beneficio di Orfadin è di aumentare considerevolmente la speranza di vita. Ad esempio, un bambino di meno di due mesi con HT1 normalmente avrebbe soltanto una probabilità pari al 28% di sopravvivere cinque anni seguendo soltanto la dieta. Aggiungendo Orfadin alla terapia, la percentuale di sopravvivenza raggiunge l'82%. Più presto si inizia la terapia, maggiore è la probabilità di sopravvivenza.

Qual è il rischio associato a Orfadin?

Gli effetti indesiderati più comuni con Orfadin (osservati tra 1 e 10 pazienti su 100) sono trombocitopenia (conta bassa delle piastrine nel sangue), leucopenia (conta bassa dei globuli bianchi), granulocitopenia (livello basso di granulociti, un tipo di globuli bianchi nel sangue), congiuntivite (infiammazione della membrana che ricopre la palpebra), opacità della cornea (offuscamento della cornea, lo strato trasparente di fronte alla pupilla), cheratite (infiammazione della cornea), fotofobia (aumento della sensibilità degli occhi alla luce) e dolori oculari. Molti di questi sintomi possono essere dovuti a livelli elevati di tirosina provocati da una dieta non adeguata dei pazienti. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Orfadin, si rimanda al foglio illustrativo.
Orfadin non deve essere somministrato a soggetti ipersensibili (allergici) al nitisinone o ad altri ingredienti del medicinale.

Perché è stato approvato Orfadin?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha rilevato che Orfadin sembra essere un trattamento efficace dell'HT-1, in particolare se avviato precocemente prima che il fegato del paziente sia troppo danneggiato. Orfadin dà anche risultati migliori per i pazienti rispetto ai risultati ottenuti con la sola dieta modificata riportati in letteratura. Il CHMP ha pertanto deciso che i benefici di Orfadin sono maggiori dei suoi rischi per il trattamento di pazienti con diagnosi confermata di HT-1 in associazione con dieta povera in tirosina e fenilalanina. Il comitato ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Orfadin.

Altre informazioni su Orfadin

Il 21 febbraio 2005 la Commissione europea ha rilasciato alla Swedish Orphan International AB un'autorizzazione all'immissione in commercio per Orfadin, valida in tutta l'Unione europea.
Inizialmente, Orfadin è stato autorizzato in "circostanze eccezionali" perché, dato che la malattia è rara, al momento dell'approvazione erano disponibili poche informazioni. Poiché la società ha fornito le informazioni aggiuntive richieste, la condizione riferita alle "circostanze eccezionali" è stata rimossa il 21 settembre 2009.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Orfadin cliccare qui.
La versione completa dell'EPAR per Orfadin si trova qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 07-2009.


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Ultima modifica dell'articolo: 07/12/2016

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