Nymusa - caffeina citrato

Informazioni su Nymusa - caffeina citrato fornite da EMEA

Che cos'è Nymusa?

Nymusa è una soluzione per infusione (iniezione goccia a goccia in vena) contenente il principio attivo caffeina citrato (20 mg/ml). La soluzione può essere assunta anche per via orale.

Per che cosa si usa Nymusa?

Nymusa viene usata nel trattamento dell'apnea primaria nei neonati prematuri. Nel neonato l'apnea è la cessazione della respirazione per oltre 20 secondi; per "primaria" si intende il fatto che non ha alcuna causa apparente. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.
Poiché il numero di neonati prematuri affetti da apnea primaria è basso, la malattia è considerata "rara" e Nymusa è stato designato "medicinale orfano" (ossia medicinale usato nelle malattie rare) il 17 febbraio 2003.

Come si usa Nymusa?

Il trattamento con Nymusa va iniziato esclusivamente sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dei neonati che necessitano di terapia intensiva. Il trattamento con il medicinale va condotto esclusivamente in un reparto di terapia intensiva neonatale opportunamente attrezzato per il monitoraggio del piccolo.
Il trattamento inizia alla dose di 20 mg per chilogrammo di peso corporeo, da somministrare in una volta tramite infusione lenta della durata di 30 minuti. Dopo 24 ore è possibile iniziare la somministrazione giornaliera di una dose di mantenimento di 5 mg per kg di peso corporeo, tramite infusione lenta della durata di 10 minuti oppure per bocca tramite sondino nasogastrico (un tubicino che viene infilato nel naso e raggiunge lo stomaco).
Ove necessario il medico può monitorare il tasso ematico della caffeina nel piccolo, correggendo eventualmente la dose. Il medico sospende il trattamento con Nymusa una volta trascorsi da cinque a sette giorni consecutivi senza episodi di apnea.

Come agisce Nymusa?

Nei bambini prematuri l'apnea è dovuta ad uno sviluppo non completo dei centri cerebrali deputati alla respirazione. Il principio attivo contenuto in Nymusa, caffeina citrato, è uno stimolante del sistema nervoso. La caffeina citrato è un "antagonista" dell'adenosina, sostanza che blocca l'attività di alcuni distretti del cervello tra cui quello che controlla la respirazione. Nel caso dell'apnea la caffeina citrato agisce bloccando i recettori ai quali l'adenosina normalmente si lega, riducendo in tal modo l'effetto dell'adenosina e stimolando il cervello perché riattivi la respirazione.

Quali studi sono stati effettuati su Nymusa?

Siccome la caffeina citrato viene usata da molto tempo nei neonati prematuri, la ditta ha presentato dati dalla letteratura scientifica. In uno studio pubblicato condotto su 85 neonati prematuri con episodi multipli di apnea, la caffeina citrato è stata confrontata con un placebo (trattamento fittizio). Il parametro principale dell'efficacia si basava sulla riduzione ad almeno la metà del numero giornaliero di episodi di apnea nel corso di dieci giorni.
Uno studio di vasta portata pubblicato ha confrontato la caffeina citrato con un placebo nel trattamento di 2006 nati prematuri affetti da apnea. Lo studio ha esaminato la durata della sopravvivenza dei bambini e la presenza o meno di handicap neurologici dopo 18 mesi.
In una rassegna pubblicata di cinque studi, caffeina e teofillina (un altro stimolante) sono state confrontate con un placebo in 192 neonati prematuri con apnea. Il parametro principale di efficacia era costituito dal numero di pazienti senza "insuccesso terapeutico", inteso come mancato dimezzamento degli episodi apneici, oppure necessità di ricorrere a respirazione assistita oppure decesso del bimbo.

Quali benefici ha mostrato Nymusa nel corso degli studi?

La caffeina citrato è risultata più efficace del placebo nel trattamento dell'apnea nei neonati prematuri. In 6 giorni su 10 la caffeina citrato è risultata più efficace del placebo nel ridurre il numero di episodi apneici di almeno la metà. Inoltre, è risultato maggiore il numero dei neonati trattati con caffeina citrato e che hanno trascorso almeno otto giorni senza episodi apneici, 22% dei neonati trattati con caffeina citrato rispetto a nessun neonato trattato con placebo.
In uno studio di vasta portata pubblicato, il 46% dei neonati trattati con placebo (431 su 932) è morto o ha riportato handicap neurologici, rispetto al 40% dei neonati trattati con caffeina citrato (377 su 937).
Nella rassegna dei cinque studi sono emersi meno insuccessi di trattamento nei bambini trattati con caffeina o teofillina rispetto a quelli trattati con placebo.

Qual è il rischio associato a Nymusa?

Gli effetti indesiderati più comuni associati alla caffeina citrato (ovvero osservati in 1-10 pazienti su 100) sono flebite (infiammazione di una vena) in corrispondenza del sito di infusione e infiammazione del sito stesso. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con caffeina citrato, si rimanda al foglio illustrativo.
Nymusa non va usato nei neonati che potrebbero essere ipersensibili (allergici) alla caffeina citrato o ad uno qualsiasi degli altri componenti.

Perché è stato approvato Nymusa?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Nymusa sono superiori ai rischi nella terapia dell'apnea primaria nei neonati prematuri, e ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Nymusa.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Nymusa?

La ditta che produce Nymusa si è impegnata a predisporre, in accordo con gli Stati membri, una scheda da affiggere nelle unità di terapia intensiva in cui il farmaco sarà impiegato; tale scheda conterrà informazioni sulle modalità di somministrazione di Nymusa, sui dosaggi, la necessita di monitorare i livelli di caffeina nel plasma e gli effetti indesiderati che possono verificarsi durante il
trattamento.

Altre informazioni su Nymusa:

Il 02 luglio 2009 la Commissione europea ha rilasciato alla Chiesi Farmaceutical SpA un'autorizzazione all'immissione in commercio per Nymusa, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Nymusa, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Nymusa, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 05-2009.