Nplate - romiplostim

Informazioni su Nplate - romiplostim fornite da EMEA

Che cos'è Nplate?

Nplate è una polvere per preparare una soluzione iniettabile. Contiene il principio attivo romiplostim.

Per che cosa si usa Nplate?

Nplate viene utilizzato negli adulti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria (PTI) cronica, una malattia in cui il sistema immunitario del paziente distrugge le piastrine (componenti del sangue che contribuiscono alla coagulazione). I pazienti affetti da PTI hanno una bassa conta piastrinica e sono a rischio di emorragia.
Nplate viene utilizzato nei pazienti che sono già stati in terapia con medicinali come corticosteroidi o immunoglobuline e in cui è stata asportata la milza, se questi trattamenti non hanno funzionato. L'impiego del medicinale può anche essere preso in considerazione nei pazienti che sono stati in terapia per la PTI, che hanno la milza e non possono sottoporsi all'intervento chirurgico. La milza è un organo che partecipa alla distruzione delle piastrine.
Poiché il numero di pazienti con PTI è basso, la malattia è considerata 'rara', e Nplate è stato designato 'medicinale orfano' (medicinale usato per le malattie rare) il 27 maggio 2005.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Nplate?

Il trattamento con Nplate deve essere tenuto sotto controllo da un medico esperto nel trattamento delle malattie del sangue.
Nplate va somministrato una volta alla settimana con un'iniezione sotto la pelle. La dose iniziale dipende dal peso del paziente e viene poi adattata ogni settimana per mantenere la conta piastrinica ai livelli desiderati. Il trattamento può essere interrotto se le piastrine raggiungono livelli troppo elevati.
La terapia con Nplate deve essere interrotta dopo quattro settimane di trattamento alla dose massima se la conta piastrinica non raggiunge livelli alti abbastanza da ridurre il rischio di emorragia. Nplate deve essere usato con cautela nei pazienti che hanno problemi al fegato o ai reni dal momento che non è stato formalmente studiato in questo gruppo.

Come agisce Nplate?

Il principio attivo di Nplate, romiplostim, è un medicinale che stimola la produzione di piastrine. Nell'organismo, un ormone chiamato 'trombopoietina' stimola la produzione di piastrine nel midollo osseo. Romiplostim è una proteina creata (progettata specificamente) in modo da potersi legare ai
recettori della trombopoietina e stimolarli. Emulando l'azione della trombopoietina, romiplostim stimola la produzione di piastrine, aumentando la conta di piastrine nel sangue.
Romiplostim viene prodotto con un metodo chiamato 'tecnologia del DNA ricombinante': viene prodotto da un batterio che ha ricevuto un gene (DNA) che lo rende capace di produrre romiplostim.

Quali studi sono stati effettuati su Nplate?

Gli effetti di Nplate sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Nplate è stato confrontato con un placebo (trattamento fittizio) in due studi principali su adulti con PTI cronica. Il primo studio comprendeva 63 pazienti già sottoposti ad asportazione della milza ma in cui la malattia non era ancora controllata. Il secondo studio comprendeva 62 pazienti che avevano ancora la milza e che in passato erano stati in terapia per la PTI.
In entrambi gli studi, la principale misura dell'efficacia era il numero di pazienti che presentavano una risposta duratura al trattamento, ossia una conta piastrinica del superiore a 50 milioni per millilitro per almeno sei delle ultime otto settimane del periodo di trattamento di 24 settimane, senza bisogno di ricorrere ad altri medicinali per la PTI. Una conta piastrinica inferiore a 30 milioni per millilitro mette i pazienti affetti da PTI a rischio di emorragia, mentre un livello normale è compreso tra 150 e 400 milioni per millilitro.

Quali benefici ha mostrato Nplate nel corso degli studi?

Nplate si è dimostrato più efficace del placebo nell'aumentare la conta di piastrine nel sangue. Nello studio sui pazienti in cui era stata asportata la milza, il 38% dei pazienti aveva una risposta duratura al trattamento con Nplate (16 su 42), rispetto a nessuno dei 21 pazienti che ricevevano il placebo. Nello studio sui pazienti con la milza, il 61% dei pazienti aveva una risposta duratura al trattamento con Nplate (25 su 41), rispetto al 5% dei pazienti che ricevevano il placebo (1 su 21).

Qual è il rischio associato a Nplate?

L'effetto indesiderato più comune di Nplate (rilevato in più di 1 paziente su 10) è il mal di testa. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Nplate, si rimanda al foglio illustrativo.
Nplate non deve essere usato in persone che potrebbero essere ipersensibili (allergiche) a romiplostim, ad una qualsiasi delle altre sostanze o alle proteine prodotte dall'Escherichia coli (un batterio).

Perché è stato approvato Nplate?

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha notato che l'efficacia di Nplate è stata dimostrata sia nei pazienti in cui era stata asportata la milza che in quelli che avevano ancora la milza. Tuttavia, poiché l'asportazione della milza è una potenziale cura per la PTI, il comitato ha deciso che Nplate deve essere utilizzato in pazienti con la milza soltanto se non possono essere sottoposti all'intervento chirurgico. Pertanto, il CHMP ha deciso che i benefici di Nplate sono superiori ai suoi rischi nei pazienti adulti splenectomizzati affetti da porpora trombocitopenica (idiopatica) immunitaria cronica che sono refrattari ad altri trattamenti e che può essere considerato come trattamento di seconda linea per pazienti adulti non splenectomizzati in cui l'intervento chirurgico è controindicato. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Nplate.

Quali sono le misure prese per garantire l'impiego sicuro di Nplate?

La ditta che produce Nplate fornirà dei kit informativi ai medici di ciascuno Stato membro. I kit comprenderanno informazioni sulla sicurezza e l'efficacia di Nplate e note per ricordare ai medici le modalità di utilizzo del medicinale e la necessità di discutere dei benefici e dei rischi di Nplate con i pazienti. I medici riceveranno anche una 'calcolatrice per la dose' che li aiuterà a calcolare i volumi di Nplate da iniettare. Questi volumi possono talvolta essere molto piccoli.

Altre informazioni su Nplate:

Il 04 febbraio 2009, la Commissione europea ha rilasciato alla Amgen Europe B.V. un'autorizzazione all'immissione in commercio per Nplate, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Nplate, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Nplate, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 12-2008.


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016