Nonafact - fattore IX di coagulazione

Caratteristiche del medicinale

Nonafact è costituito da una polvere e un solvente da mescolare tra loro per formare una soluzione iniettabile (nella vena). Nonafact contiene il principio attivo fattore IX di coagulazione umana, che favorisce la coagulazione del sangue.

Indicazioni terapeutiche

Nonafact è usato per il trattamento e la prevenzione delle emorragie in pazienti con emofilia B (patologia emorragica ereditaria causata dalla carenza di fattore IX). Può essere impiegato negli adulti e nei bambini di età superiore ai 6 anni ed è destinato all'uso a breve termine o a lungo termine.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Modalità d'uso

Nonafact viene somministrato mediante iniezione intravenosa (nella vena) ad una quantità massima di 2 ml al minuto. La dose varia a seconda che Nonafact venga usato per trattare l'emorragia o per prevenirla durante un intervento chirurgico. La dose deve essere anche aggiustata a seconda della gravità dell'emorragia o del tipo di intervento chirurgico. Viene generalmente somministrato una volta al giorno, tranne in caso di pericolo di vita. Tutte le informazioni sul modo di calcolare le dosi si trovano nel foglietto illustrativo.

Meccanismi di azione

Nonafact contiene il fattore IX umano della coagulazione del sangue, estratto e purificato dal plasma umano (la parte liquida del sangue). Nell'organismo, il fattore IX è una delle sostanze (fattori) implicate nella coagulazione del sangue. L'emofilia B è caratterizzata dalla mancanza del fattore IX, il che provoca problemi di coagulazione del sangue, ad esempio sanguinamento nelle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni. Nonafact, usato per sostituire il fattore IX mancante, permette di rimediare alla carenza di fattore IX e di controllare temporaneamente i disturbi emorragici.

Studi svolti

Nonafact è stato oggetto di due studi clinici che hanno coinvolto 26 pazienti cui è stato somministrato Nonafact come trattamento preventivo (ad esempio prima di un esercizio di dimensioni rilevanti) e 8 pazienti cui è stato somministrato Nonafact durante 11 interventi chirurgici. La maggior parte dei pazienti era affetta da emofilia B grave. Gli studi hanno valutato il numero di episodi di emorragia gravi o pericolosi per la vita rilevati nel corso del trattamento, durante o dopo l'intervento chirurgico.

Benefici riscontrati in seguito agli studi

Nonafact è stato considerato "buono" o "ottimo" sotto il profilo della capacità di prevenire l'emorragia nei pazienti con emofilia B.

Rischi associati

I pazienti con emofilia B possono sviluppare anticorpi (inibitori) contro il fattore IX. Se ciò avviene Nonafact potrebbe non essere efficace. A volte, in pazienti trattati con prodotti contenenti fattore IX, si sono manifestate reazioni allergiche (ipersensibilità). Se ciò avviene Nonafact potrebbe non essere efficace. Per la lista completa degli effetti collaterali rilevati con Nonafact si rimanda al foglietto illustrativo.
Nonafact non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) al fattore IX di coagulazione umano o ad altri ingredienti del medicinale oppure alle proteine di topo.

Motivi dell'approvazione

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Nonafact sono superiori ai rischi per il trattamento e la prevenzione dell'emorragia in pazienti con emofilia B ed ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per questo medicinale.

Ulteriori informazioni

Il 3 luglio 2001 la Commissione europea ha rilasciato alla Sanquin, CLB, Products Division un'autorizzazione all'immissione in commercio per Nonafact, valida in tutta l'Unione europea.
Per la versione completa della valutazione (EPAR) di Nonafact, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: marzo 2006