Myozyme - alglucosidasi alfa

Informazioni su Myozyme - alglucosidasi alfa fornite da EMEA

Che cos'è Myozyme?

Myozyme si presenta sotto forma di polvere per la preparazione di una soluzione per infusione (flebo in vena). Il medicinale contiene il principio attivo alglucosidasi alfa.

Per che cosa si usa Myozyme?

Myozyme è utilizzato per curare pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara malattia ereditaria. Nei pazienti affetti da questa malattia si osserva la carenza di un enzima chiamato alfa-glucosidasi. Questo enzima normalmente converte il glicogeno (un carboidrato) in glucosio. Se manca questo enzima, il glicogeno si accumula in alcuni tessuti, in particolare nel cuore e nei muscoli, compreso il diaframma (il principale muscolo respiratorio sotto i polmoni). L'accumulo progressivo di glicogeno è causa di vari segni e sintomi, tra cui ingrossamento del cuore, difficoltà respiratorie e indebolimento muscolare. Questa malattia può manifestarsi alla nascita, ma anche più tardi. Per questa forma di insorgenza tardiva i benefici di Myozyme non sono stati dimostrati.
Poiché il numero di pazienti affetti dalla malattia di Pompe è esiguo, la malattia è considerata "rara" e Myozyme è stato qualificato "medicinale orfano" (medicinale usato per curare malattie rare) il 14 febbraio 2001.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Myozyme?

L'uso di questo medicinale deve avvenire sotto il controllo di un medico esperto nella gestione della malattia di Pompe o di altre malattie ereditarie dello stesso tipo.
Myozyme è usato sotto forma di infusione di 20 mg per chilogrammo di peso corporeo, somministrata una volta ogni due settimane. Il tasso d'infusione iniziale è di 1 mg/kg all'ora, con graduale aumento di 2 mg/kg/ora ogni 30 minuti, fino al raggiungimento del tasso massimo di 7 mg/kg/ora. Myozyme può essere somministrato a bambini, adolescenti, adulti e anziani.

Come agisce Myozyme?

Myozyme è una terapia enzimatica sostitutiva, ossia una terapia che serve a fornire ai pazienti l'enzima di cui sono privi. Myozyme serve a sostituire l'enzima umano alfa-glucosidasi, il quale manca nelle persone affette dalla malattia di Pompe. Il principio attivo di Myozyme, l'alglucosidasi alfa, è una copia dell'enzima umano prodotta con un metodo chiamato "tecnologia del DNA ricombinante": l'enzima viene prodotto da una cellula nella quale è stato immesso un gene (DNA) che la rende capace di produrre l'enzima. Tale enzima sostitutivo favorisce la degradazione del glicogeno impedendone l'accumulo nelle cellule.

Quali studi sono stati effettuati su Myozyme?

Myozyme è stato oggetto di due studi principali condotti su un totale di 39 neonati e bambini affetti dalla malattia di Pompe. Tali pazienti sono stati messi a confronto con un "gruppo di confronto storico" di pazienti affetti dalla malattia di Pompe che non erano stati sottoposti a trattamento e non prendevano parte agli studi. I principali indicatori dell'efficacia erano il numero dei pazienti sopravvissuti e il numero di pazienti che non necessitavano di respiratore.
Altri studi hanno analizzato l'effetto di Myozyme in 15 pazienti con la malattia ad insorgenza tardiva.

Quali benefici ha mostrato Myozyme nel corso degli studi?

Nel primo studio principale, condotto su bambini di età inferiore a 6 mesi, tutti i 18 pazienti trattati con Myozyme erano vivi all'età di 18 mesi e 15 di essi non avevano bisogno di ventilazione, mentre soltanto uno dei 42 pazienti del gruppo di confronto storico era vivo all'età di 18 mesi. I risultati sono stati confermati dall'altro studio che è stato condotto su bambini di età compresa tra sei mesi e tre anni e mezzo.
Nella malattia ad insorgenza tardiva, l'effetto di Myozyme si è rivelato variabile e più difficile da misurare. In questo tipo di malattia, gli studi non hanno dimostrato un chiaro beneficio.

Qual è il rischio associato a Myozyme?

Nel corso degli studi gli effetti collaterali più comuni di Myozyme (più di un paziente su 10) sono stati tachicardia (aumento della frequenza dei battiti cardiaci), vampe (rossore), tosse, tachipnea (aumento del ritmo respiratorio), vomito, orticaria (eruzione cutanea con prurito), rash (eruzione cutanea), piressia (febbre) e diminuzione della saturazione di ossigeno (riduzione dei livelli di ossigeno nel sangue). Per l'elenco completo degli effetti collaterali rilevati con Myozyme, si rimanda al foglio illustrativo.
I pazienti che assumono Myozyme possono sviluppare anticorpi (proteine prodotte in risposta a Myozyme). L'effetto di questi anticorpi sulla sicurezza e sull'efficacia di Myozyme non è ancora chiaro.
Myozyme non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) all'alglucosidasi alfa o ad altri componenti del medicinale.

Perché è stato approvato Myozyme?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Myozyme sono superiori ai rischi per la terapia di sostituzione enzimatica a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Pompe (carenza di alfa-glucosidasi). Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Myozyme.

Quali informazioni sono ancora attese per Myozyme?

La ditta continuerà a studiare l'effetto di Myozyme nei pazienti affetti dalla forma ad insorgenza tardiva della malattia.

Misure prese per garantire l'uso sicuro di Myozyme

La ditta che produce il Myozyme sta predisponendo un piano per assicurare che il medicinale venga usato in modo sicuro, principalmente monitorando lo sviluppo di anticorpi nei pazienti che ricevono Myozyme, istituendo un registro di tutte le persone che soffrono della malattia di Pompe ed assicurando che i medici siano al corrente delle possibili reazioni dei pazienti all'infusione.

Altre informazioni su Myozyme

Il 29 marzo 2006 la Commissione europea ha rilasciato alla Genzyme Europe B.V. un'autorizzazione all'immissione in commercio per Myozyme, valida in tutta l'Unione europea.
Per la registrazione della qualifica di medicinale orfano di Myozyme cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Myozyme cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 11-2008.


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016

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