Mozobil - plerixafor

Informazioni su Mozobil - plerixafor fornite da EMEA

Che cos'è Mozobil?

Mozobil è una soluzione iniettabile contenente il principio attivo plerixafor.

Per che cosa si usa Mozobil?

Mozobil è usato per aiutare a raccogliere le cellule staminali ematopoietiche (cellule presenti nel midollo osseo che possono mutare in diversi tipi di cellule ematiche) per il trapianto. È usato in pazienti con linfoma o mieloma multiplo (tipi di cancro delle cellule ematiche) per il trapianto autologo (quando nel trapianto sono usate le cellule del paziente stesso). È usato unicamente in pazienti in cui la raccolta delle cellule staminali è difficile.
Poiché il numero di pazienti che necessitano di mobilizzazione e di raccolta delle cellule staminali ematopoietiche è basso, tale patologia è considerata "rara", pertanto Mozobil è stato qualificato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 20 ottobre 2004.

Come si usa Mozobil?

La terapia con Mozobil deve essere iniziata e supervisionata da un medico esperto in oncologia o ematologia. Dopo aver somministrato Mozobil al paziente, è necessario estrarre dal sangue le cellule staminali del paziente e conservarle prima del trapianto. La terapia deve essere pertanto eseguita in collaborazione con un centro specializzato con esperienza in questo campo e in cui il monitoraggio delle cellule staminali possa essere realizzato correttamente.
Mozobil è usato insieme a un ormone denominato fattore stimolante le colonie dei granulociti (G-CSF). Il G-CSF è usato in monoterapia per quattro giorni prima dell'aggiunta di Mozobil. Mozobil
viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, da sei a undici ore prima di ogni sessione di prelievo di sangue del paziente e dell'estrazione delle cellule staminali. Può essere usato fino a sette giorni consecutivi.

Come agisce Mozobil?

Mozobil è usato per aiutare a muovere ("mobilizzare") le cellule staminali dal midollo osseo in modo che possano essere rilasciate nel sangue. Plerixafor, il principio attivo presente in Mozobil, agisce inibendo l'attività di una proteina denominata "recettore di chemochine CXCR4". Tale proteina aiuta a trattenere le cellule staminali nel midollo osseo. Bloccando la sua attività, Mozobil consente alle cellule staminali di essere rilasciate nel sangue, in modo che possano essere raccolte.

Quali studi sono stati effettuati su Mozobil?

Gli effetti di Mozobil sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Mozobil è stato confrontato con placebo (un trattamento fittizio) in due studi principali su 298 adulti con un tipo di linfoma denominato linfoma non-Hodgkin e 302 adulti con mieloma multiplo. A tutti i pazienti è stato somministrato anche il G-CSF. Il principale parametro di efficacia è stato il numero di pazienti in cui è stato possibile raccogliere un determinato numero di cellule staminali dal sangue in 2- 4 giorni di raccolta. Negli studi inoltre è stato osservato il numero di pazienti con un determinato numero di cellule staminali raccolte e in cui le cellule staminali sono state innestate con successo (iniziando a crescere normalmente e a produrre cellule ematiche).

Quali benefici ha mostrato Mozobil nel corso degli studi?

Mozobil è stato più efficace del placebo nel mobilizzare le cellule staminali dal midollo osseo nel sangue. Tra i pazienti con linfoma, il 60% di coloro cui è stato somministrato Mozobil ha raggiunto l'obiettivo numerico di cellule staminali entro 4 giorni di raccolta (89 su 150), contro il 20% dei pazienti cui è stato somministrato il placebo (29 su 148). Tra i pazienti con mieloma multiplo, il 72% di coloro cui è stato somministrato Mozobil ha raggiunto l'obiettivo numerico di cellule staminali (106 su 148), contro il 34% dei pazienti cui è stato somministrato il placebo (53 su 154). In entrambi gli studi vi sono stati un numero maggiore di pazienti cui è stato somministrato Mozobil che hanno raggiunto l'obiettivo numerico di cellule staminali e in cui le cellule staminali sono state innestate con successo.

Qual è il rischio associato a Mozobil?

Gli effetti indesiderati più comuni di Mozobil (osservati in più di 1 paziente su 10) sono diarrea, nausea e reazioni in corrispondenza del sito di iniezione. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Mozobil, si rimanda al foglio illustrativo.
Mozobil non deve essere somministrato a persone che potrebbero essere ipersensibili (allergiche) a plerixafor o a uno qualsiasi degli altri eccipienti.

Perché è stato approvato Mozobil?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che i benefici di Mozobil sono superiori ai suoi rischi per l'uso in combinazione con G-CSF per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche al sangue periferico per la raccolta e il conseguente trapianto autologo in pazienti con linfoma e mieloma multiplo con una scarsa mobilizzazione cellulare. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Mozobil.

Altre informazioni su Mozobil:

Il 31 luglio 2009 la Commissione europea ha rilasciato a Genzyme Europe B.V. un'autorizzazione
all'immissione in commercio per Mozobil, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Mobozil, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Mozobil cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 06-2009


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016