Macugen - pegaptanib sodico

Informazioni su Macugen - pegaptanib sodico fornite da EMEA

Caratteristiche del medicinale

Macugen è una soluzione somministrata tramite iniezione intraoculare (nell'occhio). L'iniezione viene effettuata da un oftalmologo (specialista dell'occhio) esperto in questo tipo di operazione.
Il principio attivo è il pegaptanib sodico.

Utilità

Macugen viene usato per curare la forma essudativa (umida) della degenerazione maculare correlata all'età (AMD). Si tratta di una malattia che colpisce la parte centrale della retina (chiamata macula), sul fondo dell'occhio, causando la perdita della vista. La macula rende possibile la visione centrale necessaria per guidare, leggere i caratteri minuscoli e altre attività simili. La forma umida della malattiaè causata dalla presenza di vasi sanguigni anormali sotto la retina e la macula, con possibilità di sanguinamento e fuoriuscita di liquidi; ciò causa la perdita della vista. La malattia è rara al di sotto dei 55 anni, mentre è più frequente a partire dai 75 anni (colpisce una persona su 20 in questa fascia d'età).

Modalità d'uso

Macugen va iniettato nell'occhio malato ogni 6 settimane da un oftalmologo esperto in questo tipo di iniezione.
L'iniezione è preceduta da anestesia locale, per ridurre o prevenire il dolore. Prima dell'iniezione di Macugen potranno essere instillate nell'occhio anche delle gocce di antibiotico, per prevenire infezioni all'occhio.

Meccanismi di azione

Macugen blocca una sostanza, il "fattore di crescita vascolare endoteliale" o VEGF, che è responsabile della crescita dei vasi sanguigni nonché della fuoriuscita di liquidi dai vasi e del gonfiore. Si ritiene che tali effetti peggiorino la malattia.
Macugen blocca questo fattore riducendo la crescita dei vasi sanguigni interessati, quindi anche il sanguinamento e la perdita di liquido.

Studi svolti

Macugen è stato oggetto di due principali studi clinici, che hanno coinvolto 1190 pazienti e sono durati fino a due anni. Scopo degli studi era valutare la sicurezza e l'efficacia di Macugen in tre dosaggi diversi: 0,3 mg, 1 mg e 3 mg. Gli effetti sono stati confrontati con la normale terapia che prevede un intervento simulato (placebo), che consiste nella medesima procedura ma senza ago e senza iniezione di Macugen.
Durante gli studi, oltre a Macugen e all'intervento simulato, è stato ammesso anche l'uso di una terapia fotodinamica.

Benefici riscontrati in seguito agli studi

Dopo un anno di trattamento, il gruppo di pazienti trattati con Macugen a 0,3 mg e 1 mg mostrava, rispetto al gruppo trattato con l'intervento simulato, un minore peggioramento della vista. Il miglioramento si è rivelato duraturo nei pazienti che hanno proseguito il trattamento con Macugen per due anni.

Rischi associati

Gli effetti indesiderati più comuni, che hanno riguardato oltre il 10% dei pazienti che hanno partecipato agli studi clinici, sono problemi all'occhio dovuti all'iniezione stessa più che al farmaco. Ad esempio, si può avere un aumento temporaneo della pressione oculare; sarà l'oftalmologo a controllare che ciò non avvenga dopo l'iniezione, eventualmente adottando le opportune contromisure. Altro possibile effetto indesiderato di Macugen è l'endoftalmite (infezione interna dell'occhio), che va trattata il prima possibile. Il foglietto illustrativo ne descrive i sintomi e le relative contromisure.
Per la descrizione completa degli effetti indesiderati associati a Macugen si rimanda al foglietto illustrativo.
Macugen non va usato nei pazienti con infezione accertata o sospetta dell'occhio o nella regione oculare. Esso inoltre non va usato nei pazienti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) al pegaptanib sodico o ad uno qualsiasi degli eccipienti. In alcuni rari casi si sono avute reazioni allergiche gravi subito dopo l'iniezione. Il foglietto illustrativo invita i pazienti a segnalare al medico eventuali allergie note.

Motivi dell'approvazione

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha ritenuto, in base al confronto con i pazienti trattati con intervento simulato, che Macugen riduca la perdita della vista nei pazienti affetti dalla forma essudativa della degenerazione maculare correlata all'età se somministrato per 1 anno nei dosaggi 0,3 mg e 1 mg.
Gli effetti di Macugen 0,3 mg e 1 mg sono quasi uguali, per cui è stato autorizzato il dosaggio 0,3 mg.è importante sottolineare che Macugen si limita a rallentare leggermente il processo di perdita della vista e che si tratta di una malattia grave che richiede anche altre terapie. Il CHMP ha stabilito che i benefici del Macugen sono maggiori dei rischi associati e ha quindi raccomandato che venga rilasciata l'autorizzazione all'immissione in commercio, il che significa che i medici possono prescriverlo.

Misure da adottare per ridurre al minimo i rischi correlati

L'azienda che produce Macugen provvederà a fornire istruzioni ai medici (per ridurre al minimo i rischi associati all'iniezione oculare) e ai pazienti (per insegnare loro a riconoscere eventuali effetti indesiderati gravi e i casi che richiedono il ricorso immediato al medico). L'azienda cercherà inoltre di determinare se esistono categorie di pazienti con un maggiore rischio di effetti indesiderati.

Ulteriori informazioni

Il 31. Gennaio 2006 la Commissione europea ha rilasciato alla Pfizer Limited un'autorizzazione all'immissione in commercio per Macugen, valida in tutta l'Unione europea.
La versione completa della valutazione (EPAR) si trova al seguente indirizzo.

Ultimo aggiornamento: 1-2006.