Flebogammadif - immunoglobulina umana normale

Informazioni su Flebogammadif - immunoglobulina umana normale fornite da EMEA

Che cos'è Flebogammadif?

Flebogammadif è una soluzione da somministrare per infusione (fleboclisi in vena) . Flebogammadif contiene il principio attivo immunoglobulina umana normale.

Per che cosa si usa Flebogammadif?

Flebogammadif viene utilizzato in tre principali gruppi di pazienti:

  1. Pazienti a rischio di infezione perché non hanno abbastanza anticorpi (proteine presenti naturalmente nel sangue che aiutano l'organismo a combattere le infezioni e altre malattie). Questi pazienti possono essere individui con deficit congenito di anticorpi (sindrome da immunodeficienza primaria (PID)), nonché pazienti in cui il deficit di anticorpi è dovuto ad un cancro del sangue (mieloma o leucemia linfatica cronica) o bambini nati con la sindrome di immunodeficienza acquisita (AIDS) e soggetti a frequenti infezioni. Queste condizioni sono denominate sindromi da immunodeficienza e il trattamento indicato è la terapia sostitutiva.
  2. Pazienti con determinati disturbi del sistema immunitario. Questi pazienti presentano un'anomalia del sistema immunitario (il sistema di difesa dell'organismo umano) che deve essere risolta. Può trattarsi di pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) con un numero insufficiente di piastrine (componenti del sangue che ne favoriscono la coagulazione) e che sono ad alto rischio di emorragie e di pazienti con determinate malattie (sindrome di Guillain-Barré, malattia di Kawasaki). Questo tipo di trattamento è denominato immunomodulazione (regolazione immunitaria).
  3. Pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo.

Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Flebogammadif?

Flebogammadif viene solitamente somministrato per infusione endovenosa, di norma da un medico o da un infermiere; la somministrazione può essere effettuata anche dal paziente o da chi lo assiste dopo essere stato debitamente istruito. La dose e la frequenza delle infusioni dipendono dalla malattia in corso di trattamento. Nella terapia sostitutiva può essere necessario modificare la dose in base alla risposta del paziente. Per le informazioni complete si rimanda al riassunto delle caratteristiche del prodotto incluso nell'EPAR.

Come agisce Flebogammadif?

Il principio attivo di Flebogammadif, l'immunoglobulina umana normale, è una proteina altamente purificata estratta da plasma umano (una componente del sangue). Esso contiene immunoglobulina G (IgG), un tipo di anticorpo, che è usata in medicina dagli anni '80 e presenta un ampio spettro di attività contro gli agenti infettivi. Flebogammadif contribuisce a ripristinare livelli di IgG anormalmente bassi nel sangue riportandoli a valori normali. A dosi più elevate, Flebogammadif può contribuire a regolare un sistema immunitario affetto da anomalie e a modulare la risposta immunitaria. Flebogammadif è prodotto in modo simile a Flebogamma, un altro medicinale contenente immunoglobulina umana normale, con l'aggiunta di alcune operazioni nella fase di purificazione del prodotto ottenuto da plasma umano.

Quali studi sono stati effettuati su Flebogammadif?

Dato che l'immunoglobulina umana normale viene usata da tempo per il trattamento delle malattie indicate, sono stati necessari solo due studi di minore portata per stabilire l'efficacia e la sicurezza di Flebogammadif per i pazienti. Nel primo studio, Flebogammadif è stato utilizzato come terapia sostitutiva in 46 pazienti affetti da PID, con somministrazione a intervalli di 21-28 giorni. Il principale parametro dell'efficacia era costituito dal numero di infezioni batteriche gravi nell'arco di un anno di trattamento.
Il secondo studio ha esaminato l'uso di Flebogammadif per l'immunomodulazione in 20 soggetti con ITP. Il principale parametro di efficacia era costituito dal numero massimo di piastrine ottenuto durante i tre mesi dello studio.
In nessuno dei due studi Flebogammadif è stato confrontato con altri trattamenti.

Quali benefici ha mostrato Flebogammadif nel corso degli studi?

Nel primo studio i pazienti hanno avuto in media 0,021 gravi infezioni in un anno. Dato che tale valore è inferiore alla soglia predefinita di 1 infezione all'anno, ciò indica l'efficacia del medicinale nella terapia sostitutiva. Nel secondo studio, fino a 14 pazienti dei 19 (pari al 73%) che hanno proseguito la partecipazione allo studio hanno ottenuto valori piastrinici superiori a 50 milioni per millilitro almeno una volta durante lo studio, confermando l'efficacia di Flebogammadif nell'immunomodulazione.

Qual è il rischio associato a Flebogammadif?

Gli effetti indesiderati più comuni osservati con Flebogammadif, ovvero osservati in 1-10 pazienti su 100, sono mal di testa, piressia (febbre) e reazioni nel sito di puntura (dolore e infiammazione). Alcuni effetti indesiderati si manifestano con maggiore probabilità se l'infusione avviene a velocità elevata, nei pazienti con livelli bassi di immunoglobulina o nei pazienti trattati con Flebogammadif per la prima volta o dopo molto tempo dall'ultima somministrazione. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Flebogammadif si rimanda al foglio illustrativo. Flebogammadif non va usato nei soggetti che potrebbero essere allergici all'immunoglobulina umana normale o a qualsiasi altro ingrediente o nei pazienti allergici ad altri tipi di immunoglobuline, in particolare se sono affetti da deficit dell'immunoglobulina A (IgA) e presentano anticorpi anti-IgA. Flebogammadif non può essere usato nei pazienti intolleranti al fruttosio (un tipo di zucchero). Particolari precauzioni vanno adottate nei neonati e nei bambini in quanto l'intolleranza al fruttosio potrebbe non essere ancora stata diagnosticata e potrebbe pertanto essere fatale.

Perché è stato approvato Flebogammadif?

In base alle attuali linee guida, i medicinali che si sono dimostrati efficaci nei pazienti con PID e nei pazienti con ITP possono essere autorizzati anche per il trattamento di tutti i tipi di immunodeficienza primaria nonché dei casi di deficit di anticorpi dovuto a cancro del sangue e di AIDS nei bambini. Essi possono inoltre essere autorizzati, senza necessità di condurre studi specifici, per il trattamento dei pazienti con sindrome di Guillain-Barré, dei pazienti con malattia di Kawasaki e dei pazienti in procinto di sottoporsi a trapianto di midollo osseo.
Pertanto il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che i benefici di Flebogammadif sono superiori ai rischi ad esso associati per i pazienti che necessitano di IgG per la terapia sostitutiva, immunomodulazione o trapianto di midollo osseo, e ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio del prodotto.

Altre informazioni su Flebogammadif:

Il 23 agosto 2007 la Commissione europea ha rilasciato a Instituto Grifols, S.A. un'autorizzazione all'immissione in commercio per Flebogammadif, valida in tutta l'Unione europea.
Per la versione completa dell'EPAR di Flebogammadif cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 05-2008.