Ferriprox - deferiprone

Informazioni su Ferriprox - deferiprone fornite da EMEA

Che cos'è Ferriprox?

Ferriprox è un medicinale che contiene il principio attivo deferiprone. È disponibile in compresse a forma di capsula di colore bianco (500 mg) e in soluzione orale (100 mg/ml).

Per che cosa si usa Ferriprox?

Ferriprox è indicato nel trattamento dell'accumulo di ferro (un eccesso di ferro nell'organismo) nei pazienti affetti da talassemia maggiore. Si tratta di una malattia ereditaria nella quale i pazienti non sono in grado di produrre una quantità sufficiente di emoglobina, la proteina contenuta nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno nell'organismo. Ferriprox è utilizzato quando è controindicata o inadeguata la terapia con deferossamina (la terapia standard per l'accumulo di ferro).
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Ferriprox?

La terapia con Ferriprox deve essere iniziata e mantenuta da un medico esperto nel trattamento di pazienti talassemici.
La dose quotidiana totale di Ferriprox è di 75-100 mg per chilogrammo di peso corporeo, divisa in tre dosi separate. Se si utilizzano le compresse, il numero di compresse per ciascuna dose va calcolato arrotondando alla mezza compressa. Se si utilizza la soluzione orale, la dose va arrotondata a 2,5 ml. Per esempio, un paziente che pesa 70 kg dovrà assumere tre compresse e mezza oppure 17,5 ml di soluzione orale tre volte al giorno. Si sconsigliano dosi superiori a 100 mg/kg al giorno a causa del potenziale aumentato rischio di effetti indesiderati.
Ai pazienti che assumono Ferriprox, o a chi li assiste, deve essere fornito un memorandum per ricordare al paziente come assumere il farmaco in sicurezza.

Come agisce Ferriprox?

I pazienti affetti da talassemia maggiore devono sottoporsi a frequenti trasfusioni di sangue. Quando i pazienti ricevono trasfusioni ripetute, i globuli rossi trasfusi apportano ferro nell'organismo, che però non possiede una via naturale per rimuovere l'eccesso di ferro, che pertanto tende ad accumularsi. Nel corso del tempo, l'eccesso di ferro può danneggiare organi importanti come il cuore o il fegato. Il principio attivo di Ferriprox, deferiprone, è un "chelante del ferro". Si lega cioè al ferro presente nell'organismo per formare un composto che può essere escreto dall'organismo, principalmente attraverso l'urina, e in misura minore attraverso le feci. Ciò aiuta a correggere il sovraccarico di ferro e a prevenire il danno dovuto al ferro in eccesso.

Quali studi sono stati effettuati su Ferriprox?

Ferriprox è stato esaminato inizialmente in tre studi condotti su 247 pazienti di età superiore ai 10 anni affetti da talassemia maggiore. Nello studio principale l'efficacia di Ferriprox è stata confrontata nell'arco di due anni a quella di deferossamina in 71 pazienti. Lo studio era "in aperto", ossia il medico e i pazienti sapevano quale farmaco stavano utilizzando, in quanto Ferriprox è assunto per bocca, mentre deferossamina è somministrata per infusione sottocutanea (un'iniezione fatta molto lentamente sotto la cute) per tutta la notte. In uno studio successivo l'impiego alternato di Ferriprox e deferossamina (ogni settimana venivano somministrati Ferriprox per cinque giorni e deferossamina per due giorni) è stato confrontato in 60 pazienti con il trattamento continuo con deferossamina in monoterapia (da sola), nell'arco di 12 mesi.
In tutti gli studi, la misura principale dell'efficacia era il cambiamento dei livelli di ferritina nel sangue. La ferritina è una proteina che accumula ferro nell'organismo. Il livello di ferritina presente nel sangue indica la quantità di ferro accumulato nell'organismo.

Quali benefici ha mostrato Ferriprox nel corso degli studi?

Nello studio iniziale che confrontava Ferriprox con deferossamina, i livelli sierici medi di ferritina erano analoghi nei due gruppi trattati. Tuttavia la concentrazione media di ferro nel fegato dei pazienti trattati con Ferriprox è apparsa aumentare maggiormente rispetto a quella dei pazienti trattati con deferossamina.
Nello studio del trattamento alternato, il regime posologico che prevedeva la combinazione di Ferriprox per cinque giorni con deferossamina per due giorni ha fatto registrare la stessa riduzione dei livelli di ferritina nel sangue del trattamento con deferossamina in monoterapia. Tuttavia, il numero di pazienti che ha partecipato allo studio era troppo esiguo per dimostrare se tale regime sia efficace quanto la terapia con deferossamina in monoterapia o meno.

Qual è il rischio associato a Ferriprox?

Gli effetti indesiderati più comuni con Ferriprox (osservati in più di 1 paziente su 10) sono urina rossastra/marrone (segno che il ferro viene escreto), nausea, dolore addominale (mal di stomaco) e vomito. Un effetto indesiderato poco comune ma grave è l'agranulocitosi (bassissime concentrazioni di granulociti, un tipo di globuli bianchi).
Ferriprox non deve essere somministrato a soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) a deferiprone o a uno qualsiasi degli altri ingredienti. Ferriprox non deve essere usato da persone che hanno sofferto di episodi ripetuti di neutropenia (diminuzione del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi) o che hanno sofferto di agranulocitosi. Ferriprox inoltre non deve essere assunto con medicinali che potrebbero causare neutropenia o agranulocitosi. Il medicinale non deve essere usato in gravidanza o durante l'allattamento al seno.

Perché è stato approvato Ferriprox?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha stabilito che i benefici di Ferriprox sono superiori ai suoi rischi nel trattamento dell'accumulo di ferro nei pazienti affetti da talassemia maggiore quando la terapia con deferossamina è controindicata o inadeguata e ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Ferriprox.
Ferriprox è stato autorizzato inizialmente in "circostanze eccezionali", poiché, essendo destinato alla cura di una malattia rara, al momento dell'approvazione erano disponibili informazioni incomplete sul medicinale. Dal momento che la ditta farmaceutica ha fornito le informazioni aggiuntive richieste, la condizione riferita alle "circostanze eccezionali" è stata rimossa il 12 aprile 2002.

Altre informazioni su Ferriprox:

Il 25 agosto 1999 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio per Ferriprox, valida in tutta l'Unione europea. L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata rinnovata il 25 agosto 2004 e il 25 agosto 2009. Il titolare dell'autorizzazione al commercio è la Apotex Europe B.V.
Per la versione completa dell'EPAR di Ferriprox cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 08-2009.


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016