Exjade - deferasirox

Informazioni su Exjade - deferasirox fornite da EMEA

Che cos'è Exjade?

Exjade è un medicnale che contiene come principio attivo il deferasirox. Il medicinale è disponibile sotto forma di compresse dispersibili rotonde, di colore biancastro che, disciolte in un liquido come l'acqua, formano una sospensione che il paziente può bere. Ogni compressa contiene 125 mg, 250 mg o 500 mg di deferasirox.

Per che cosa si usa Exjade?

Exjade è indicato per il trattamento di una condizione nota come sovraccarico cronico di ferro (un eccesso di ferro nell'organismo), dovuto a frequenti trasfusioni di sangue.

  1. Exjade è utilizzato per ridurre la quantità di ferro presente nell'organismo di pazienti (di età superiore ai sei anni) che soffrono di una malattia ereditaria, detta beta talassemia major, per la cui cura devono sottoporsi a frequenti trasfusioni di sangue. I pazienti affetti da beta talassemia major sono incapaci di produrre una quantità sufficiente di emoglobina (la proteina presente nei globuli rossi del sangue, che trasporta l'ossigeno nell'organismo) e necessitano pertanto di frequenti emotrasfusioni. Per "trasfusioni frequenti" si intendono almeno 7 ml di globuli rossi concentrati per ogni chilogrammo di peso corporeo in un mese.
  2. Exjade è anche indicato quando la terapia con deferoxamina (un altro medicinale utilizzato nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro) è controindicata o inadeguata in pazienti che soffrono di altri tipi di anemia, bambini di età compresa tra due e cinque anni e pazienti con beta talassemia major che ricevono trasfusioni non frequenti.

Dal momento che il numero di pazienti affetti da sovraccarico cronico di ferro è basso, la malattia è considerata rara. Exjade è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 13 marzo 2002.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Exjade?

Il trattamento con Exjade deve essere iniziato e mantenuto da medici esperti nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro dovuto a frequenti trasfusioni di sangue. Possono essere sottoposti al trattamento con Exjade solo pazienti che non presentano disfunzioni renali. Il trattamento inizia dopo la trasfusione al paziente di circa 100 ml di globuli rossi concentrati per ogni chilogrammo di peso corporeo o quando sono presenti segni di sovraccarico di ferro (ossia quando i livelli di ferritina
sierica, la proteina che accumula il ferro, superano 1 mg per litro). Il trattamento normalmente inizia con una dose di 20 mg per chilogrammo di peso corporeo. A seconda delle trasfusioni a cui è sottoposto il paziente, si possono usare anche dosi iniziali di 10 mg o 30 mg/kg. Queste dosi vengono successivamente aggiustate, se necessario, ogni tre-sei mesi, in base alla risposta del paziente.
Exjade deve essere assunto tutti i giorni, preferibilmente alla stessa ora, a stomaco vuoto (almeno 30 minuti prima del pasto). Il numero di compresse di ogni concentrazione che costituisce la dose è calcolato in base al peso corporeo del paziente. Le compresse vengono disciolte mescolandole in un bicchiere d'acqua o di succo di frutta fino ad ottenere una sospensione che il paziente può bere.

Come agisce Exjade?

Quando i pazienti ricevono ripetute trasfusioni per curare l'anemia, i globuli rossi trasfusi apportano ferro nell'organismo. L'organismo, tuttavia, non possiede una via naturale per rimuovere l'eccesso di ferro, che pertanto tende ad accumularsi e, nel corso del tempo, può danneggiare organi importanti come il cuore o il fegato. Il principio attivo di Exjade, deferasirox, è un "chelante del ferro". Si lega cioè al ferro presente nell'organismo per formare un composto, chiamato "chelato", che può essere escreto dall'organismo, principalmente attraverso le feci. Ciò aiuta a correggere il sovraccarico di ferro e a prevenire il danno dovuto al ferro in eccesso.

Quali studi sono stati svolti su Exjade?

Gli effetti di Exjade sono stati testati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani. Lo studio principale sull'efficacia ha messo a confronto Exjade con deferoxamina in 591 pazienti con beta talassemia major (di cui circa la metà di età inferiore ai 16 anni e 56 di età inferiore ai sei). Nello studio sia il dottore che il paziente erano a conoscenza del medicinale utilizzato. Questo perché, mentre Exjade viene somministrato oralmente, la deferoxamina si assume per infusione sottocutanea (un'iniezione fatta molto lentamente sotto la pelle) per tutta la notte. L'efficacia è stata misurata guardando i livelli di ferro contenuti nel fegato prima e dopo un anno di trattamento con i medicinali.
Uno studio supplementare ha osservato l'efficacia di Exjade in 184 pazienti che non potevano essere trattati con deferoxamina, compresi i pazienti affetti da beta talassemia major e da altri tipi di anemia.

Quali benefici ha mostrato Exjade nel corso degli studi?

Alla fine dello studio principale il 53% dei pazienti che avevano ricevuto Exjade ha mostrato una risposta sufficiente al trattamento, rispetto al 66% dei pazienti trattati con deferoxamina. Ciò significa che Exjade può non essere stato altrettanto efficace del medicinale di confronto. Ciò nonostante, se si considerano i 381 pazienti che all'inizio dello studio presentavano livelli particolarmente elevati di ferro nel fegato e che hanno ricevuto una quantità di Exjade o deferoxamina paragonabile, entrambi i medicinali sono risultati efficaci. In questo studio i pazienti di età inferiore ai sei anni erano troppo pochi per dimostrare la sicurezza e l'efficacia di Exjade in questa fascia di età.
Nello studio supplementare, oltre la metà dei pazienti che non potevano essere trattati con deferoxamina avevano risposto al trattamento con Exjade dopo un anno, compresi i pazienti di età compresa tra i due e i cinque anni.

Quali sono i rischi associati a Exjade?

L'effetto collaterale più comune di Exjade (osservati in più di un paziente su 10) è un incremento della creatinina nel sangue (un marker di problemi renali). Per la lista completa degli effetti indesiderati rilevati con Exjade, si rimanda al foglio illustrativo.
Exjade è controindicato nelle persone ipersensibili (allergiche) a deferasirox o a qualsiasi altra eccipiente e nelle persone con una clearance della creatinina (una misura della capacità del rene di espellere la creatinina presente nel sangue) inferiore a 60 ml per minuto. Non deve essere utilizzato in combinazione con altri chelanti del ferro.
È molto importante che le funzioni renale ed epatica dei pazienti siano controllate con analisi ematiche prima dell'inizio della cura con Exjade e con regolarità, durante il trattamento con il medicinale. La dose deve essre risotta o il trattamento interrotto qualora il paziente sviluppi patologie renali o epatiche. Exjade è controindicato nelle persone affette da gravi patologie epatiche, poiché non è stato testato su tali pazienti.

Perché è stato approvato Exjade?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che i benefici di Exjade sono superiori ai rischi nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro dovuto alle frequenti trasfusioni di sangue nei pazienti affetti da beta talassemia major. Nei pazienti che ricevono trasfusioni meno frequenti Exjade è un'alternativa alla deferoxamina, quando quest'ultima non può essere utilizzata o è inadeguata. Il comitato ha quindi raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per questo medicinale.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Exjade?

La società responsabile della fornitura di Exjade è tenuta a preparare un fascicolo destinato ai medici, da distribuire al momento della commercializzazione, per garantire che, al momento della prescrizione del medicinale, essi siano a conoscenza della necessità di monitorare la salute del paziente, in particolar modo la funzione renale. L'azienda preparerà, altresì, un fascicolo simile per i pazienti.

Altre informazioni su Exjade

Il 28 agosto 2006 la Commissione europea ha rilasciato alla Novartis Europharm Limited un'autorizzazione all'immissione in commercio per Exjade, valida in tutta l'Unione europea.
La sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Exjade è disponibile qui.
Per la versione completa della valutazione (EPAR) di Exjade, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 08-2008.


Le informazioni su Exjade - deferasirox pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.



Ultima modifica dell'articolo: 07/12/2016