Evoltra - clofarabina

Informazioni su Evoltra - clofarabina fornite da EMEA

Che cos'è Evoltra?

Evoltra è un concentrato per preparare una soluzione da somministrare tramite infusione (flebo in una vena). Il medicinale contiene il principio attivo denominato clofarabina.

Per che cosa si usa Evoltra?

Evoltra è utilizzato per curare bambini affetti dalla leucemia linfoblastica acuta (LLA) un tipo di cancro dei linfociti (un tipo di globuli bianchi). Viene utilizzato quando la malattia non ha dato risposta, oppure quando si è ripresentata (ricaduta) dopo almeno due altri trattamenti farmaceutici, e si prevede che nessun altro trattamento porti risultati. Evoltra è stato studiato in pazienti di età inferiore a 21 anni che hanno contratto la LLA per la prima volta.
Essendo il numero dei pazienti affetti da LLA basso, la malattia è considerata rara ed Evoltra è stato qualificato "farmaco orfano" (farmaco utilizzato in malattie rare) il 5 febbraio 2002.
Il medicinale può essere dispensato soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Evoltra?

Il trattamento con Evoltra deve essere avviato e tenuto sotto controllo da un medico esperto nella gestione di pazienti affetti da leucemia acuta. La dose raccomandata è di 52 mg per metro quadro di superficie corporea (calcolata utilizzando la statura e il peso del bambino). Il medicinale viene somministrato mediante infusione per una durata di due ore al giorno per cinque giorni. Il trattamento deve essere ripetuto ogni due-sei settimane. La maggioranza dei pazienti che risponde al trattamento lo fa dopo uno o due cicli di cura.

Come agisce Evoltra?

Il principio attivo di Evoltra, la clofarabina, è un citotossico (farmaco che uccide le cellule che si stanno separando, quali le cellule del cancro). Esso appartiene al gruppo di farmaci antitumorali denominati "antimetaboliti". La clofarabina è un "analogo" dell'adenina che è una parte del materiale genetico fondamentale delle cellule (DNA ed RNA). Ciò implica che la clofarabina prende il posto dell'adenina nell'organismo ed interferisce con gli enzimi coinvolti nella produzione di materiale genetico denominato DNA polimerasi e RNA reduttasi. Ciò impedisce alle cellule di produrre nuovo DNA e RNA e rallenta la crescita delle cellule tumorali.

Quali studi sono stati effettuati su Evoltra?

Gli effetti di Evoltra sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani. Evoltra è stato esaminato in uno studio di 61 pazienti, di età inferiore ai 21 anni, affetti da LLA. Tutti i pazienti erano già stati curati con almeno due tipi di terapie e non potevano assumere un trattamento di altro tipo. L'età media dei pazienti sottoposti a trattamento era di 12 anni.
L'indice principale di efficacia era rappresentato dal numero di pazienti che presentavano una remissione (eliminazione della leucemia dal midollo osseo e il recupero completo o parziale di livelli normali del numero delle cellule nel sangue). Lo studio non ha confrontato Evoltra con un altro trattamento.

Quali benefici ha mostrato Evoltra nel corso degli studi?

Nello studio principale il 20% dei pazienti hanno raggiunto una remissione (12 su 61). Nel complesso i pazienti che hanno preso parte allo studio sono sopravvissuti in media 66 settimane.
Dopo il trattamento con Evoltra, 10 pazienti sono stati in grado di essere sottoposti ad un trapianto di cellule staminali. Si tratta di un intervento complesso in cui il midollo osseo del paziente, comprese le cellule della leucemia, è distrutto e sostituito da cellule che lo "ricolonizzano". Le cellule staminali sono cellule molto giovani che sono normalmente prodotte nel midollo osseo e si possono sviluppare in tutti i vari tipi di globuli.

Qual è il rischio associato a Evoltra?

Negli studi clinici, gli effetti collaterali più comuni con Evoltra (osservati in più di un paziente su 10) comprendevano neutropenia (basso livello di globuli bianchi nel sangue unita a febbre), ansia, mal di testa, rossore del volto, vomito, diarrea, nausea (sensazione di malessere), prurito, dermatite (infiammazione della pelle), piressia (febbre), infiammazione mucosale (infiammazione delle membrane umide che ricoprono gli organi, come quelle che ricoprono internamente la bocca) e fatica (sensazione di stanchezza).
Per la lista completa di tutti gli effetti indesiderati rilevati con Evoltra, si rimanda al foglio illustrativo. Evoltra non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) alla clofarabina o a qualsiasi altro eccipiente. Evoltra non deve essere somministrato a pazienti affetti da gravi malattie ai reni o al fegato. Essendo Evoltra un farmaco citotossico, non lo si deve utilizzare durante la gravidanza, a meno che non sia assolutamente necessario; l'allattamento al seno deve essere evitato prima, durante e dopo il trattamento.

Perché è stato approvato Evoltra?

I pazienti affetti da LLA che non hanno risposto o che hanno avuto una ricaduta dopo avere ricevuto almeno due trattamenti hanno pochissime possibilità di sopravvivere. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che il trattamento con Evoltra può essere un modo per raggiungere una remissione e facilitare un trapianto delle cellule staminali. Il comitato ha deciso che i benefici di Evoltra sono superiori ai suoi rischi per il trattamento della LLA nei pazienti pediatrici che presentano una ricaduta o non hanno risposto ad almeno due terapie precedenti e non vi sia alcuna altra possibilità di trattamento che si prevede porti risultati duraturi. Il comitato ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Evoltra.
Evoltra è stato approvato in "circostanze eccezionali". Ciò significa che, essendo la malattia rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete su Evoltra. L'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) riesamina ogni anno le nuove informazioni divenute eventualmente disponibili e, se necessario, si provvederà all'aggiornamento della presente sintesi.

Quali informazioni sono ancora attese per Evoltra?

La ditta che produce Evoltra effettuerà uno studio per monitorare l'uso di Evoltra nei pazienti affetti da malattie renali ed istituirà un registro per monitorare gli effetti collaterali del medicinale.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Evoltra?

L'azienda che produce Evotra farà in modo che i medici conoscano il migliore modo di utilizzare Evoltra e li incoraggerà ad utilizzare il registro per monitorare gli effetti collaterali del farmaco.

Ulteriori informazioni su Evoltra

Il 29 maggio 2006 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio di Evoltra, valida in tutta l'Unione europea. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio è Genzyme Europe B.V.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Evoltra, cliccare qui.
Per la versione completa della valutazione (EPAR) di Evoltra, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 01-2009.


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016