Elaprase - idursulfasi

Informazioni su Elaprase - idursulfasi fornite da EMEA

Che cos'è Elaprase?

Elaprase è un concentrato per soluzione per infusione che contiene il principio attivo idursulfasi.

Per che cosa si usa Elaprase?

Elaprase si usa per trattare pazienti affetti da sindrome di Hunter ed è previsto per un impiego a lungo termine.
La sindrome di Hunter, detta anche mucopolisaccaridosi II, è una malattia ereditaria rara, che colpisce principalmente i maschi. I pazienti affetti da questo disturbo non producono un enzima chiamato iduronato-2-solfatasi, che serve a decomporre nell'organismo sostanze chiamate glicosaminoglicani (GAG). Di conseguenza, i GAG si accumulano gradatamente nella maggior parte degli organi di questi pazienti, danneggiandoli. Questo provoca un'ampia serie di sintomi, in particolare difficoltà di respirare e difficoltà di camminare. In assenza di trattamento, questi sintomi diventano sempre più gravi con il passare del tempo.
Poiché il numero di pazienti affetti da sindrome di Hunter è esiguo, la malattia è considerata rara e l'11 dicembre 2001 Elaprase è stato designato "medicinale orfano" (medicinale usato per curare malattie rare).
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Elaprase?

Elaprase si somministra ogni settimana per infusione endovenosa (flebo in una vena). La dose per adulti, bambini e adolescenti è di 0,5 mg/kg di peso corporeo. La dose appropriata di Elaprase deve essere diluita in una soluzione salina prima di essere infusa.
L'infusione dovrebbe durare 3 ore, che possono essere ridotte gradualmente a 1 ora, a condizione che il paziente non manifesti reazioni all'infusione (eruzione cutanea, prurito, febbre, mal di testa, ipertensione o rossore).

Come agisce Elaprase?

Il principio attivo di Elaprase, l'idursulfasi, è una copia dell'enzima umano iduronato-2-solfatasi. è
prodotto con un metodo noto come "tecnologia del DNA ricombinante": l'enzima viene prodotto da una cellula umana nella quale è stato immesso un gene (DNA) che la rende capace di produrre l'enzima. L'idursulfasi sostituisce l'enzima mancante o insufficiente nei pazienti con sindrome di Hunter. Fornendo l'enzima si riesce a migliorare o a controllare i sintomi della malattia.

Quali studi sono stati svolti su Elaprase?

Gli effetti di Elaprase sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Lo studio principale di Elaprase è stato svolto su 96 pazienti maschi di età compresa tra 5 e 31 anni e l'efficacia del medicinale è stata confrontata con quella di un placebo (trattamento fittizio). Le principali misure dell'efficacia erano la funzionalità polmonare ("capacità vitale forzata", la massima quantità d'aria che il paziente riesce ad emettere espirando) e la distanza che i pazienti riescono a percorrere camminando in 6 minuti, il che misura gli effetti congiunti della malattia sul cuore, sui polmoni, sulle articolazioni e sugli altri organi. Queste misure sono state prese prima del trattamento e dopo 52 settimane di trattamento.

Quali benefici ha mostrato Elaprase nel corso degli studi?

Lo studio ha mostrato che Elaprase migliora sia la funzionalità polmonare che la capacità di camminare dei pazienti. Dopo 52 settimane, i pazienti trattati con Elaprase potevano percorrere 43,3 m in 6 minuti, mentre quelli trattati con placebo soltanto 8,2 m. Il medicinale ha anche prodotto un miglioramento della funzionalità polmonare, mentre nei pazienti trattati con placebo è stato riscontrato un leggero peggioramento.

Qual è il rischio associato a Elaprase?

Gli effetti indesiderati più comuni di Elaprase (riscontrati in più di un paziente su 10) sono reazioni correlate all'infusione, ad esempio reazioni cutanee (eruzione o prurito), piressia (febbre), mal di testa, ipertensione (pressione alta) e gonfiore nella sede di infusione. Altri effetti collaterali molto comuni sono stati dispepsia (bruciore di stomaco) e dolore al torace. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Elaprase, si rimanda al foglio illustrativo.
Elaprase non deve essere somministrato a persone ipersensibili (allergiche) all'idursulfasi o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Perché è stato approvato Elaprase?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che i miglioramenti mostrati dallo studio, per quanto modesti, rappresentano un beneficio clinico nel trattamento della sindrome di
Hunter, ha deciso che i benefici di Elaprase sono maggiori dei suoi rischi nel trattamento a lungo termine dei pazienti con sindrome di Hunter ed ha raccomandato che ad Elaprase venga rilasciata l'autorizzazione all'immissione in commercio.
Elaprase è stato autorizzato "in circostanze eccezionali", poiché, dato che la sindrome di Hunter è una malattia rara, non è stato possibile ottenere informazioni più dettagliate sul medicinale. L'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) riesaminerà ogni anno le nuove informazioni eventualmente disponibili e, se necessario, la presente sintesi verrà aggiornata.

Quali informazioni sono ancora attese per Elaprase?

La ditta che produce Elaprase esaminerà gli effetti a lungo termine del medicinale e indagherà per vedere se stimola l'organismo a produrre anticorpi (speciali proteine) contro il medicinale. La ditta esaminerà anche l'efficacia del medicinale in pazienti di età inferiore a 5 anni ed indagherà per scoprire eventuali effetti sui polmoni, sul cuore o sui vasi sanguigni.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Elaprase?

La ditta che produce Elaprase controllerà la sicurezza del medicinale con un'indagine a lungo termine su pazienti affetti da sindrome di Hunter, che comprenderà un'analisi degli effetti del farmaco in pazienti di sesso femminile ed uno studio per stabilire se possa essere usato in modo sicuro a casa dei pazienti.

Altre informazioni su Elaprase:

L'8 gennaio 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Shire Human Genetic Therapies AB un'autorizzazione all'immissione in commercio per Elaprase, valida in tutta l'Unione europea.
Per la registrazione della qualifica di medicinale orfano di Elaprase, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Elaprase, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 11-2006.


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016