Diacomit - stiripentolo

Informazioni su Diacomit - stiripentolo fornite da EMEA

Che cos'è Diacomit?

Diacomit è un farmaco contenente il principio attivo stiripentolo. È disponibile in capsule o in bustine contenenti (250 e 500 mg). Le bustine contengono una polvere impiegata per ottenere una sospensione orale (un liquido contenente particelle solide).

Per che cosa si usa Diacomit?

Diacomit è un farmaco antiepilettico. È indicato per bambini affetti da una forma molto rara di epilessia chiamata "epilessia mioclonica severa dell'infanzia" (EMSI), nota anche con il nome di sindrome di Dravet. Questo tipo di epilessia colpisce i bambini piccoli. Diacomit è indicato come terapia aggiuntiva a clobazam e valproato (altri farmaci antiepilettici) nel trattamento delle crisi tonico-cloniche (le crisi più gravi, in cui si ha perdita di coscienza) che non possono essere controllate in maniera adeguata con clobazam e valproato.
Poiché il numero di pazienti affetti da EMSI è ridotto, la malattia è considerata "rara" e Diacomit è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 5 dicembre 2001.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Diacomit?

La terapia con Diacomit deve essere somministrata solo sotto stretto controllo di un medico esperto nella diagnosi e nella gestione dell'epilessia del neonato e del bambino (un pediatra o un neurologo pediatrico). La dose normale è di 50 mg/kg di peso corporeo, suddivisa in due o tre dosi nel corso della giornata. Il trattamento solitamente inizia con una dose ridotta di farmaco, che viene gradualmente aumentata fino alla dose raccomandata nell'arco di tre giorni. Dopo aver iniziato la terapia con Diacomit può essere necessario diminuire la dose di clobazam. Di norma, la dose di valproato non necessita adeguamenti.
Gli studi principali condotti su Diacomit sono stati effettuati su bambini di più di tre anni. La decisione riguardo all'uso di Diacomit in bambini di età inferiore ai tre anni deve essere presa su base individuale, a seconda dei casi: il farmaco, cioè, può essere somministrato a bambini più piccoli solo se la diagnosi di EMSI è stata confermata.
Diacomit deve essere assunto insieme al cibo, ma non con latte o latticini, bevande gasate, succhi di frutta o cibi e bevande contenenti caffeina o teofillina (sostanza che si trova, per esempio, nel tè nero e verde).

Come agisce Diacomit?

La modalità d'azione del principio attivo di Diacomit, stiripentolo, come farmaco antiepilettico non è ancora del tutto nota. È possibile che agisca accentuando l'attività di altri farmaci antiepilettici riducendone la velocità di metabolizzazione da parte del fegato. È anche possibile che aumenti i livelli di un "neurotrasmettitore" denominato acido gamma-aminobutirrico (GABA) negli spazi tra le cellule nervose nel cervello. I neurotrasmettitori sono sostanze presenti nell'organismo che trasmettono segnali da una cellula nervosa all'altra.

Quali studi sono stati effettuati su Diacomit?

Gli effetti di Diacomit sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
I due studi principali condotti su Diacomit sono stati effettuati su 65 bambini e ragazzi di età compresa fra tre e 18 anni. Gli studi hanno confrontato l'efficacia di Diacomit, in capsule o in bustine, con quella di un placebo (trattamento fittizio) in questi pazienti come trattamento aggiuntivo a terapie in corso con clobazam e valproato. Il principale indicatore dell'efficacia era il numero di pazienti "reattivi" al trattamento. Un paziente era definito "reattivo" se il numero di crisi nel secondo mese di trattamento era diminuito almeno del 50% rispetto a quello del mese precedente l'inizio della terapia.

Quali benefici ha mostrato Diacomit nel corso degli studi?

Il numero di pazienti reattivi a Diacomit è stato superiore a quello dei pazienti trattati con placebo. Nel primo studio, il 71% dei pazienti che hanno assunto Diacomit è risultato reattivo al trattamento (15 su 21), rispetto al 5% del gruppo trattato con placebo (1 su 20). Risultati analoghi sono stati evidenziati anche nel secondo studio con il 67% di pazienti reattivi a Diacomit (8 su 12), rispetto al 9% del gruppo trattato con placebo (1 su 9). Tuttavia, non è chiaro se questo effetto sia dovuto a Diacomit o ai livelli aumentati degli altri farmaci antiepilettici.

Qual è il rischio associato a Diacomit?

Gli effetti indesiderati più comuni riscontrati con Diacomit (oltre 1 paziente su 10) sono anoressia (perdita di appetito), perdita di peso, insonnia, sonnolenza, atassia (incapacità di coordinare i movimenti muscolari), ipotonia (debolezza muscolare) e distonia (disturbi muscolari). Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Diacomit, si rimanda al foglio illustrativo.
Diacomit non deve essere somministrato a persone ipersensibili (allergiche) a stiripentolo o a uno qualsiasi degli altri componenti. Inoltre non deve essere utilizzato in pazienti che hanno una storia di psicosi (grave stato mentale che comporta un senso alterato della realtà) e con episodi deliranti (stato mentale caratterizzato da confusione, eccitazione, irrequietezza e allucinazioni). Si deve usare particolare cautela quando Diacomit viene somministrato contemporaneamente ad altri medicinali. Per l'elenco completo di questi medicinali, si rimanda al foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Diacomit?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che Diacomit ha mostrato di essere efficace nel trattamento dell'EMSI, sebbene il numero degli studi sia scarso e la loro durata inferiore a quella prevista dal comitato. Il comitato ha deciso che i benefici di Diacomit sono superiori ai suoi rischi per l'uso in associazione con clobazam e valproato nella terapia aggiuntiva delle crisi tonico-cloniche generalizzate refrattarie in pazienti con epilessia mioclonica severa dell'infanzia, EMSI (o sindrome di Dravet) in cui le crisi non sono adeguatamente controllate con clobazam e valproato. Il comitato ha quindi raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Diacomit.
Diacomit ha ottenuto "approvazione condizionata". Ciò significa che sono attesi ulteriori dati sul farmaco. Ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali (EMEA) revisionerà qualsiasi nuova informazione che si renderà disponibile e, se necessario, aggiornerà questa sintesi.

Quali informazioni sono ancora attese per Diacomit?

La ditta che produce Diacomit condurrà uno studio che porrà a confronto Diacomit con clobazam, come terapia aggiuntiva nel trattamento in corso di pazienti i cui sintomi non sono adeguatamente controllati con clobazam e valproato.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Diacomit?

La ditta che produce Diacomit monitorerà gli effetti del farmaco a carico dello stomaco e dell'intestino e sul tasso di crescita, in particolare in caso di assunzione concomitante a valproato. Si occuperà inoltre di osservare gli effetti dell'assunzione combinata di Diacomit ad altri farmaci sul rischio di problemi a lungo termine a carico del cervello e del sistema nervoso.

Altre informazioni su Diacomit:

Il 4 gennaio 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Biocodex un'autorizzazione all'immissione in commercio per Diacomit, valida in tutta l'Unione europea.
Per la sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani in relazione a Diacomit cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Diacomit cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 12-2008.



Ultima modifica dell'articolo: 27/08/2016