CYSTAGON - cisteamina

Informazioni su CYSTAGON - cisteamina fornite da EMEA

Che cosa è CYSTAGON?

CYSTAGON è un farmaco che contiene come principio attivo la cisteamina. Si presenta sotto forma di capsule (da 50 e 150 mg).

Per che cosa si usa CYSTAGON?

CYSTAGON vine utilizzato per trattare i pazienti che soffrono di cistinosi nefropatica (reni). La cistinosi è una rara malattia ereditaria causata dalla cistina che si accumula in alcune cellule, impedendone il normale funzionamento. Tale accumulo comporta problemi per i reni e si propaga ad altre parti del corpo, compresi gli occhi, alcune ghiandole (tiroide, pancreas, gonadi), il sistema nervoso centrale, i muscoli ed il fegato. La malattia si manifesta attraverso delle difficoltà della crescita.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa CYSTAGON?

L'assunzione di CYSTAGON dovrebbe avere inizio sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento della cistinosi.
È opportuno misurare i livelli di cistina nei leucociti per adeguare il dosaggio del medicinale.
Per i bambini sino a 12 anni, la dose raccomandata è di 1,30 g/m2/al giorno divisi in quattro dosi
giornaliere.
Per i pazienti oltre i 12 anni e oltre 50 chilogrammi di peso, si raccomanda la dose 2 g/al giorno divisi in quattro dosi giornaliere. Le dosi iniziali dovrebbero corrispondere ad 1/4 - 1/6 delle dosi finali previste. Le dosi iniziali dovrebbero essere incrementate gradualmente nel corso di 4-6 settimane.

Come agisce CYSTAGON?

CYSTAGON reagisce con la cistina formando la cisteina e un disulfide misto di cisteamina e cistina.
Questo disulfide misto è quindi estratto dalle cellule dal sistema di trasporto di un altro amminoacido (lisina). La quantità di cistina negli organi viene ridotta, limitando i danni.

Quali studi sono stati effettuati CYSTAGON?

CYSTAGON è stato testato in tre studi clinici che hanno riguardato 234 pazienti per un periodo di dodici anni. Gli studi hanno coinvolto bambini e nuovi pazienti reclutati più di recente, nei quali sono stati testati due differenti dosaggi. Dato che si tratta di una patologia molto grave, non è stato possibile per motivi etici comparare direttamente il CYSTAGON con un placebo. La comparazione è stata condotta invece su un gruppo di pazienti trattati con un placebo, come parte di un altro studio non correlato. Gli studi si sono concentrati sulle funzioni renali, e sui tassi di sopravvivenza e di crescita dei pazienti.

Quali benefici ha mostrato CYSTAGON nel corso degli studi?

I tre studi hanno dimostrato che CYSTAGON ritarda la patologia dei reni e la necessità di ricorrere alla dialisi o al trapianto renale, se il trattamento viene iniziato in giovane età da soggetti con buone funzioni renali. Il farmaco migliora anche il tasso di sopravvivenza e di crescita nei bambini che lo assumono.

Qual è il rischio associato a CYSTAGON?

Gli effetti collaterali più comuni di CYSTAGON sono legati prevalentemente all'apparato digestivo.
Gli effetti indesiderati riportati con maggiore frequenza (verificatosi in più di un paziente su 10) sono: anoressia (inappetenza), nausea, vomito, diarrea, letargia e piressia (febbre). Per la lista completa di tutti gli effetti indesiderati rilevati con CYSTAGON, si rimanda al foglio illustrativo.
CYSTAGON non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero rivelarsi ipersensibili (allergici) alla cisteamina, agli altri ingredienti del medicinale o alla penicillamina. CYSTAGON non deve essere somministrato alle donne che allattano o in caso di gravidanza accertata o sospetta (in particolare durante i primi tre mesi) a meno che non sia assolutamente necessario.

Perché è stato approvato CYSTAGON?

La cistinosi è una malattia rara e mortale, e CYSTAGON viene considerato un medicinale utile che
non ha alternative. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), ha ritenuto che i benefici di CYSTAGON sono superiori ai rischi e ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per il medicinale.
CYSTAGON è stato autorizzato in circostanze eccezionali, poiché, dato che viene impiegato per
trattare una malattia rara, non è stato possibile ottenere informazioni più dettagliate sul medicinale al momento dell'approvazione. Considerato che l'azienda produttrice ha fornito le infromazioni supplementari richieste, le circostanze eccezionali sono cessate il 17 aprile 2007.

Altre informazioni su CYSTAGON

Il 23 giugno 1997 la Commissione europea ha rilasciato alla Orphan Europe un'autorizzazione all'immissione in commercio, valida in tutta l'Unione europea per CYSTAGON. Tale autorizzazioneè stata rinnovata 23 giugno 2002 ed il 23 giugno 2007.
È possibile consultare la versione completa della valutazione (EPAR) qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 06-2007


Le informazioni su CYSTAGON - cisteamina pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.




Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016