Cystadane - betaina anidra

Informazioni su Cystadane - betaina anidra fornite da EMEA

Che cos'è Cystadane?

Cystadane è una polvere orale contenente il principio attivo betaina anidra.

Per che cosa si usa Cystadane?

Cystadane viene usato nel trattamento dell'omocistinuria, come integratore di altre terapie, quali vitamina B6 (piridossina), vitamina B12 (cobalamina), folato, e di una dieta specifica.
L'omocistinuria è una malattia ereditaria (genetica) nella quale l'organismo non è in grado di metabolizzare completamente l'amminoacido metionina. La metionina è presente naturalmente nelle proteine alimentari e viene di norma trasformata in omocisteina, quindi in cisteina. I pazienti affetti da omocistinuria non sono in grado di trasformare l'omocisteina in cisteina; di conseguenza, l'omocisteina si accumula nel sangue e nell'urina. I sintomi tipici dell'omocistinuria comprendono: trombosi (formazione di coaguli ematici nei vasi sanguigni), fragilità ossea, anomalie dello scheletro, ectopia lentis (anomalia per cui il cristallino è dislocato rispetto alla normale posizione) e ritardomentale. Si tratta di una malattia grave con un elevato tasso di mortalità. Cystadane viene utilizzato in pazienti affetti da tutti e tre i tipi di omocistinuria noti, causati da un deficit delle sostanze necessarie per le metabolizzazione della metionina ("cistationina beta-sintetasi" [CBS] oppure "5,10- metilentetraidrofolato reduttasi"[MTHFR]) o da difetti nel "metabolismo del cofattore cobalamina" (cbl).
Poiché il numero di pazienti con omocistinuria è basso, la malattia è considerata rara e Cystadane è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 9 luglio 2001.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Cystadane?

Il trattamento con Cystadane deve essere controllato da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da omocistinuria.
La dose standard di Cystadane raccomandata nei pazienti di età superiore a 10 anni è pari a 6 g al giorno, suddivisi in due dosi uguali. I bambini di età inferiore a 10 anni devono assumere 100 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno, suddivisi in due dosi uguali. La dose per i bambini può essere aggiustata in base alla risposta al trattamento (monitorata attraverso la misurazione dei livelli di omocisteina nel sangue); tuttavia, l'aumento della frequenza oltre due volte al giorno o della dose oltre 150 mg per chilogrammo di peso corporeo non migliora i benefici di Cystadane. Lo scopo del trattamento è mantenere i livelli plasmatici di omocisteina al di sotto di 15 μM o al valore più basso possibile. Questo risultato si ottiene solitamente entro un mese.
Assieme a Cystadane vengono forniti 3 cucchiai dosatori, che erogano 100 mg, 150 mg e 1 g di
polvere. La dose deve essere completamente disciolta in acqua, succo, latte, alimenti formulati per neonati o cibo e deve essere ingerita subito dopo la miscelazione.

Come agisce Cystadane?

La betaina è una sostanza naturale estratta dalla barbabietola da zucchero. Nell'omocistinuria la betaina riduce i livelli plasmatici di omocisteina facilitando una reazione nell'organismo chiamata"rimetilazione", per cui l'omocisteina viene nuovamente trasformata in metionina. In questo modo migliorano i sintomi della malattia.

Quali studi sono stati effettuati su Cystadane?

La ditta ha presentato dati su Cystadane provenienti dalla letteratura scientifica. Tra questi vi erano 202 relazioni che descrivono gli effetti di Cystadane, somministrato a varie dosi, sui livelli di omocisteina in pazienti affetti da omocistinuria di diversa età. Per 140 pazienti sono state fornite inoltre informazioni sui sintomi, la dose e la durata del trattamento, e altri farmaci assunti
contemporaneamente. La maggior parte dei pazienti assumeva anche vitamina B6 o B12, o folato. Le informazioni derivanti da tali studi sono state confrontate con le relazioni pubblicate che descrivono l'esito osservato nei pazienti non trattati affetti dalla stessa malattia.

Quali benefici ha mostrato Cystadane nel corso degli studi?

I pazienti che hanno assunto Cystadane hanno mostrato maggiori riduzioni nei livelli di omocisteina rispetto ai pazienti non trattati, associate a un miglioramento dei sintomi a carico del sistema cardiovascolare (cuore e vasi sanguigni) e al miglioramento del sistema nervoso riferiti da circa tre quarti dei pazienti in cura con Cystadane. Il medicinale è risultato efficace nel trattamento di pazienti affetti da tutti e tre i tipi di omocistinuria.

Qual è il rischio associato a Cystadane?

Gli effetti indesiderati più frequenti di Cystadane (osservati in più di 1 paziente su 10) sono livelli
plasmatici elevati di metionina. Nei pazienti che assumono Cystadane è necessario monitorare i livelli di metionina, in quanto un aumento di tali livelli può essere associato a edema cerebrale (gonfiore del cervello). I pazienti che presentano sintomi di edema cerebrale quali cefalee mattutine con vomito o alterazioni visive devono avvertire il proprio medico, poiché il trattamento con Cystadane può dover essere interrotto. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Cystadane, si rimanda al foglio illustrativo. Cystadane non deve essere usato da pazienti ipersensibili (allergici) alla betaina.

Perché è stato approvato Cystadane?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che, nonostante i limitati studi sistematici condotti su Cystadane, il medicinale è utile come terapia aggiuntiva nel trattamento dell'omocistinuria, come integratore di terapie a base di vitamine e in associazione a una dieta specifica. Il comitato fa notare che Cystadane non sostituisce altri trattamenti.
Il CHMP ha deciso che i benefici di Cystadane sono superiori ai rischi come trattamento aggiuntivo dell'omocistinuria, se utilizzato conformemente alle indicazioni del prodotto, e ne ha quindi raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro di Cystadane?

La ditta produttrice di Cystadane istituirà un registro dei pazienti che assumono il medicinale per
monitorarne la sicurezza. In particolare, terrà sotto controllo i casi di edema cerebrale, che sono stati osservati in un numero ridotto di pazienti nel corso della sperimentazione del medicinale.

Altre informazioni su Cystadane:

Il 15 febbraio 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Orphan Europe SARL un'autorizzazione all'immissione in commercio per Cystadane, valida in tutta l'Unione europea.
Per la registrazione della designazione di Cystadane come medicinale orfano cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Cystadane cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 01-2007.