Coagadex - Fattore X della coagulazione umano

Informazioni su Coagadex - Fattore X della coagulazione umano fornite da EMEA

Cos'è e per che cosa si usa Coagadex - Fattore X della coagulazione umano ?

Coagadex è un medicinale utilizzato per il trattamento e la prevenzione delle emorragie (anche durante o dopo interventi chirurgici) in pazienti affetti da carenza ereditaria del fattore X. La carenza del fattore X è un disturbo emorragico causato dalla mancanza del fattore X, una proteina necessaria per la normale coagulazione del sangue.

Poiché il numero di pazienti affetti da carenza del fattore X è basso, la malattia è considerata “rara” e Coagadex è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 14 settembre 2007.

Coagadex contiene il principio attivo denominato fattore X della coagulazione umano.

Come si usa Coagadex - Fattore X della coagulazione umano ?

Coagadex è disponibile in forma di polvere e solvente utilizzati per la preparazione di una soluzione iniettabile per via endovenosa. La dose e la frequenza delle iniezioni dipendono dalla gravità della carenza del fattore X, dall'entità e dalla sede dell'emorragia nonché dalle condizioni di salute e dal peso corporeo del paziente.

Coagadex può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e il trattamento deve essere iniziato sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento di disturbi emorragici rari. I pazienti possono praticare l'autoiniezione di Coagadex a casa, dopo aver ricevuto le istruzioni opportune. Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Coagadex - Fattore X della coagulazione umano ?

I pazienti affetti da carenza ereditaria del fattore X sono caratterizzati dalla mancanza del fattore X, una proteina necessaria per la formazione della crosta (coagulo di sangue) che arresta il sanguinamento dalla ferita. In questi pazienti, i coaguli di sangue non si formano correttamente e ciò causa un prolungamento del sanguinamento e una scarsa guarigione della ferita. Il sangue può infiltrarsi nei tessuti circostanti e causare dolore e gonfiore a livello locale. Si può anche verificare sanguinamento a carico degli organi interni. Il principio attivo di Coagadex è il fattore X umano isolato dal plasma di donatori di sangue. Sostituisce il fattore X mancante, favorendo la coagulazione del sangue e permettendo un controllo temporaneo dell'emorragia.

Quali benefici ha mostrato Coagadex - Fattore X della coagulazione umano nel corso degli studi?

Coagadex è stato esaminato in uno studio principale condotto su 16 pazienti affetti da carenza del fattore X, di età compresa tra 12 e 42 anni. I pazienti che hanno partecipato allo studio hanno ricevuto Coagadex come terapia delle emorragie spontanee che si sono verificate durante il periodo di trattamento o per prevenire l'emorragia durante un intervento chirurgico. Il principale parametro di efficacia era basato sulla valutazione, da parte del medico e del paziente, dell'efficacia del trattamento nella prevenzione e nella cura degli episodi emorragici.

Per quanto riguarda il trattamento dell'emorragia, sono stati registrati ed esaminati 187 episodi e il trattamento con Coagadex è stato valutato “eccellente” o “buono” nel 98,4 % degli episodi emorragici. Nei tre interventi chirurgici di lieve entità effettuati nel corso dello studio, la terapia con Coagadex è stata giudicata “eccellente” nella prevenzione degli episodi emorragici.

Qual è il rischio associato a Coagadex - Fattore X della coagulazione umano ?

Gli effetti indesiderati più comuni di Coagadex (che possono riguardare fino a 1 persona su 10) sono dolore o arrossamento nel sito di iniezione, affaticamento (stanchezza) e dolore alla schiena.

Le reazioni di ipersensibilità (allergiche) sono state osservate raramente (fino a 1 paziente su 1.000) nei pazienti trattati per disturbi emorragici e possono comprendere: angioedema (rigonfiamento dei tessuti sottocutanei), bruciore e dolore pungente nel sito di iniezione, brividi, arrossamento, eruzione cutanea pruriginosa su tutto il corpo, cefalea, orticaria, ipotensione (bassa pressione arteriosa), letargia, nausea (sensazione di malessere), irrequietezza, tachicardia (battito cardiaco accelerato), costrizione toracica, formicolio, vomito e sibilo respiratorio. Queste reazioni non sono state riscontrate durante gli studi clinici condotti su Coagadex.

Per l'elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Coagadex, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Coagadex - Fattore X della coagulazione umano ?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha deciso che i benefici di Coagadex sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE. Il CHMP, in considerazione della mancanza di terapie specifiche per la carenza del fattore X, ha ritenuto che Coagadex si sia dimostrato efficace nel trattamento e nella prevenzione degli episodi emorragici in pazienti di età superiore a 12 anni affetti da questa patologia. I dati preliminari relativi a bambini di età inferiore a 12 anni sono in linea con quelli ottenuti in pazienti adolescenti fino a 17 anni di età. Il profilo di sicurezza di Coagadex è stato giudicato soddisfacente in base ai dati disponibili, con effetti indesiderati gestibili e di intensità da lieve a moderata. Tuttavia, a causa dell'estrema rarità della malattia la banca dati sulla sicurezza è limitata e non si prevede di registrare eventi rari durante gli studi clinici.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Coagadex - Fattore X della coagulazione umano ?

È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che Coagadex sia usato nel modo più sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio illustrativo di Coagadex sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.

Altre informazioni su Coagadex - Fattore X della coagulazione umano

Per la versione completa dell'EPAR di Coagadex consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Coagadex, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Coagadex è disponibile sul sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.


Le informazioni su Coagadex - Fattore X della coagulazione umano pubblicate in questa pagina possono risultare non aggiornate o incomplete. Per un uso corretto di tali informazioni, consulta la pagina Disclaimer e informazioni utili.



Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016