Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico

Informazioni su Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico fornite da EMEA

Cos'è e per cosa si usa Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico ?

Chenodeoxycholic acid sigma-tau è un medicinale contenente il principio attivo acido chenodeossicolico. Si tratta di un “acido biliare primario”, che è uno dei componenti principali della bile (un fluido prodotto dal fegato che aiuta la digestione dei grassi).

Chenodeoxycholic acid sigma-tau è utilizzato nel trattamento di adulti e di bambini a partire da un mese di età affetti da xantomatosi cerebrotendinea. Questi pazienti non sono in grado di produrre in quantità sufficiente l'acido biliare primario acido chenodeossicolico a causa di anomalie genetiche che provocano una mancanza dell'enzima epatico sterolo 27-idrossilasi. Quando gli acidi biliari primari sono carenti, l'organismo produce invece acidi biliari anomali e altre sostanze, che si accumulano in tutto il corpo causando danni.

Poiché il numero di pazienti affetti da questa condizione è basso, la malattia è considerata “rara” e Chenodeoxycholic acid sigma-tau è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 16 dicembre 2014. Chenodeoxycholic acid sigma-tau è un “medicinale ibrido”.

Questo significa che è simile a un “medicinale di riferimento” che contiene lo stesso principio attivo. Il medicinale di riferimento di Chenodeoxycholic acid sigma-tau è Xenbilox. Tuttavia, Xenbilox differisce da Chenodeoxycholic acid sigma-tau per il fatto di essere autorizzato per un uso differente (per sciogliere i calcoli biliari di colesterolo).

Come si usa Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico ?

Chenodeoxycholic acid sigma-tau può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica. La terapia deve essere iniziata e supervisionata da un medico esperto nel trattamento della xantomatosi cerebrotendinea o di altre malattie riguardanti la produzione degli acidi biliari primari.

Chenodeoxycholic acid sigma-tau è disponibile sotto forma di capsule (250 mg) da assumere 3 volte al giorno all'incirca alla stessa ora ogni giorno. La dose giornaliera viene determinata e regolata durante il trattamento per ciascun paziente a seconda dell'età, della funzionalità epatica e dei livelli di acidi biliari nel sangue e nelle urine. Per i bambini piccoli e i bambini che non sono in grado di deglutire le capsule, il contenuto di queste ultime può essere miscelato con una soluzione di bicarbonato di sodio 8,4 % al fine di formare un liquido.

Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico ?

L'acido chenodeossicolico è uno dei principali acidi biliari primari prodotti dal fegato. L'acido chenodeossicolico contenuto in questo medicinale sostituisce quello mancante del paziente. Ciò aiuta a ridurre la produzione di sostanze anomale e contribuisce alla normale attività della bile nel sistema digestivo, alleviando quindi i sintomi della malattia.

Quali benefici ha mostrato Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico nel corso degli studi?

Chenodeoxycholic acid sigma-tau è stato analizzato in uno studio che ha esaminato le documentazioni di 35 pazienti affetti da xantomatosi cerebrotendinea trattati con acido chenodeossicolico per circa 9 anni. Su 23 pazienti per cui erano disponibili dati sui livelli ematici degli acidi biliari, tutti presentavano una riduzione dei loro livelli (pari in media a 56-69 µmol/l). Su 14 pazienti per cui erano disponibili dati sui livelli degli acidi biliari nelle urine, il 79 % (11 su 14) presentava livelli ridotti nell'analisi più recente. La maggior parte dei pazienti evidenziava inoltre miglioramenti nei sintomi della malattia: tutti riferivano un miglioramento della diarrea, l'89 % dei pazienti mostrava un miglioramento delle facoltà mentali, il 60 % dei pazienti presentava un miglioramento nella mobilità, mentre l'85 % e il 77 % dei pazienti mostravano un miglioramento psichiatrico sulla base di due diversi punteggi.

Quali sono i rischi associati a Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico ?

Gli effetti indesiderati osservati con Chenodeoxycholic acid sigma-tau sono stipsi e valori anomali dei test epatici; tuttavia, dai dati disponibili non si è potuto stimare in modo attendibile la loro frequenza. Erano di gravità lieve o moderata e non durevoli.

Per l'elenco delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico ?

L'acido chenodeossicolico è stato utilizzato nel trattamento della xantomatosi cerebrotendinea per circa 40 anni, sebbene non fosse autorizzato per tale uso. Tuttavia, data la rarità della malattia, i dati disponibili sull'impiego del medicinale sono ancora limitati. Nondimeno, studi hanno mostrato che il medicinale ha effetti benefici sui pazienti e non presenta effetti indesiderati significativi. Pertanto, il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha deciso che i benefici di Chenodeoxycholic acid sigma-tau sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE.

Chenodeoxycholic acid sigma-tau è stato autorizzato in “circostanze eccezionali” perché non è stato possibile ottenere informazioni complete su di esso a causa della rarità della malattia. Ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato di conseguenza.

Quali informazioni sono ancora attese per Chenodeoxycholic acid sigmatau?

Poiché Chenodeoxycholic acid sigma-tau è stato autorizzato in circostanze eccezionali, la ditta che lo commercializza istituirà un registro per monitorarne i benefici e la sicurezza.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico ?

Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Chenodeoxycholic acid sigma-tau sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.

Altre informazioni su Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acido Chenodeossicolico

Per la versione completa dell'EPAR di Chenodeoxycholic acid sigma-tau, consultare il sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Chenodeoxycholic acid sigma-tau, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Chenodeoxycholic acid sigma-tau è disponibile sul sito web dell'Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.


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Ultima modifica dell'articolo: 29/06/2017