Cerezyme - imiglucerasi

Informazioni su Cerezyme - imiglucerasi fornite da EMEA

Che cos'è Cerezyme?

Cerezyme è una polvere con cui si prepara una soluzione per infusione (somministrazione goccia a goccia in vena). Contiene il principio attivo imiglucerasi.

Per che cosa si usa Cerezyme?

Cerezyme si usa per il trattamento a lungo termine di pazienti affetti da malattia di Gaucher. La malattia di Gaucher è una malattia rara ereditaria caratterizzata dalla carenza di un enzima chiamato glucocerebrosidasi, che normalmente decompone un prodotto lipidico di scarto chiamato glucocerebroside. Senza questo enzima il lipide glucocerebroside si accumula nell'organismo, in genere nel fegato, nella milza e nel midollo osseo, scatenando i sintomi della malattia: anemia (bassi livelli di globuli rossi), stanchezza, tendenza alle ecchimosi e alle emorragie, ingrossamento della milza e del fegato, dolore alle ossa e fratture.
Cerezyme è indicato in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, che non colpisce le cellule nervose, o di tipo 3, che colpisce le cellule nervose per lunghi periodi. I pazienti devono presentare sintomi che non interessano il sistema nervoso, tra cui una o più delle seguenti condizioni:

  1. anemia;
  2. trombocitopenia (bassa conta di piastrine nel sangue);
  3. problemi ossei;
  4. ingrossamento del fegato o della milza.

Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Cerezyme?

I pazienti affetti da morbo di Gaucher devono essere curati da medici esperti nel trattamento di questa malattia. Cerezyme normalmente viene somministrato mediante infusione ogni due settimane. La dose e la frequenza delle infusioni devono essere adeguate a ciascun paziente in base ai sintomi e alla risposta al trattamento. Le prime infusioni devono essere somministrate lentamente e in seguito la velocità dell'infusione può essere aumentata sotto il controllo di un medico o di un infermiere. Cerezyme è indicato per uso a lungo termine.

Come agisce Cerezyme?

In passato il morbo di Gaucher veniva curato con l'uso di un enzima chiamato alglucerasi, che era preparato a partire da placenta umana. L'imiglucerasi, il principio attivo di Cerezyme, è una copia di questo enzima, che è prodotta con un metodo noto come "tecnologia del DNA ricombinante": l'enzima è prodotto da una cellula in cui è stato inserito un gene (DNA) che la rende capace di produrre l'enzima. L'imiglucerasi sostituisce l'enzima che manca nella malattia di Gauche e favorisce la decomposizione del glucocerebroside, evitandone l'accumulo nell'organismo.

Quali studi sono stati effettuati su Cerezyme?

Per la malattia di Gaucher di tipo 1, Cerezyme è stato esaminato in tre studi svolti su un totale di 40 pazienti, numero accettabile se si considera che la malattia è molto rara. Questi studi hanno confrontato la capacità di Cerezyme e quella dell'alglucerasi di controllare i sintomi della malattia di Gaucher, valutando cioè l'aumento del numero di globuli rossi e piastrine nel sangue e la diminuzione del volume di fegato e milza. Per la malattia di Gaucher di tipo 3, che è estremamente rara, la ditta ha presentato dati provenienti da articoli pubblicati e da un registro speciale di pazienti con morbo di Gaucher.

Quali benefici ha mostrato Cerezyme nel corso degli studi?

Gli studi condotti hanno mostrato che Cerezyme è altrettanto sicuro ed efficace dell'alglucerasi nel controllo dei sintomi del morbo di Gaucher. È stato inoltre dimostrato che i pazienti possono passare in tutta sicurezza dal trattamento con alglucerasi a quello con Cerezyme.

Qual è il rischio associato a Cerezyme?

Gli effetti indesiderati più comuni di Cerezyme (riscontrati tra 1 e 10 pazienti su 100) sono sintomi respiratori (difficoltà di respirazione), orticaria (eruzione cutanea) o angioedema (gonfiore sottocutaneo), prurito e rash cutaneo. I pazienti possono sviluppare anticorpi (proteine prodotte dall'organismo come reazione a Cerezyme, che possono compromettere il trattamento) e devono essere monitorati durante il primo anno di terapia per individuare eventuali segni di reazioni allergiche a Cerezyme.
Cerezyme deve essere usato con cautela in soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) all'imiglucerasi o a uno qualsiasi degli eccipienti.

Perché è stato approvato Cerezyme?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha deciso che Cerezyme consente di controllare in maniera efficace i sintomi della malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3. Il comitato ha deciso che i benefici di Cerezyme sono superiori ai suoi rischi come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gaucher non neuropatica (Tipo 1) o neuropatica cronica (Tipo 3), i quali evidenzino inoltre significative manifestazioni cliniche non neurologiche della malattia. Il comitato ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Cerezyme.

Altre informazioni su Cerezyme:

Il 17 novembre 1997 la Commissione europea ha rilasciato alla Genzyme Europe B.V. un'autorizzazione all'immissione in commercio per Cerezyme, valida in tutta l'Unione europea. L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata rinnovata il 17 novembre 2002 ed il 17 novembre 2007.
Per la versione completa dell'EPAR di Cerezyme cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 06-2009


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Ultima modifica dell'articolo: 08/12/2016