Cerdelga - eliglustat

Informazioni su Cerdelga - eliglustat fornite da EMEA

Cos'è e per che cosa si usa Cerdelga - eliglustat ?

Cerdelga è un medicinale indicato per il trattamento a lungo termine di pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1. La malattia di Gaucher è un raro disturbo ereditario in cui si osserva un deficit di un enzima denominato glucocerebrosidasi (detto anche acido beta-glucosidasi), che in condizioni normali metabolizza un grasso detto glucosilceramide (o glucocerebroside). In assenza dell'enzima, il grasso si deposita nell'organismo, in genere nel fegato, nella milza e nelle ossa. Ne derivano i sintomi tipici della malattia: anemia (basso numero di globuli rossi), stanchezza, tendenza alle ecchimosi e alle emorragie, ingrossamento della milza e del fegato, dolore alle ossa e fratture. Cerdelga è impiegato nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1, ossia la forma che normalmente colpisce il fegato, la milza e le ossa. È usato nei soggetti che lo metabolizzano a velocità normale (ossia nei cosiddetti “metabolizzatori intermedi” o “estensivi”) o a velocità rallentata (“metabolizzatori lenti”). Poiché il numero di pazienti affetti da malattia di Gaucher è basso, la malattia è considerata “rara” e Cerdelga è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 4 dicembre 2007. Cerdelga contiene il principio attivo eliglustat.

Come si usa Cerdelga - eliglustat ?

Cerdelga è disponibile sotto forma di capsule (84 mg) da assumere per bocca. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere iniziata e seguita da un medico esperto nella gestione della malattia di Gaucher. Prima di iniziare il trattamento con Cerdelga è necessario effettuare un test per determinare la rapidità di metabolizzazione del medicinale nell'organismo dei pazienti (ossia per stabilire se si tratta di metabolizzatori lenti, intermedi o estensivi). Il medicinale non deve essere somministrato a pazienti che lo metabolizzano a una velocità molto elevata (i cosiddetti “metabolizzatori ultrarapidi”) o a soggetti di cui non è nota la capacità di metabolizzare il medicinale o nei quali la rapidità di metabolizzazione non sia stata determinata con un apposito test. La dose raccomandata di Cerdelga è di una capsula due volte al giorno nei pazienti con un'attività di metabolizzazione rientrante nella norma (metabolizzatori intermedi o estensivi). Nei pazienti il cui organismo metabolizza il medicinale lentamente (metabolizzatori lenti), la dose raccomandata è di una capsula una volta al giorno. Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.

Come agisce Cerdelga - eliglustat ?

Il principio attivo di Cerdelga, eliglustat, agisce bloccando l'azione di un enzima coinvolto nella produzione di glucosilceramide. Poiché l'accumulo di questa sostanza grassa in organi quali milza, fegato e ossa è responsabile dei sintomi della malattia di Gaucher di tipo 1, ridurne la produzione concorre a limitarne l'accumulo in tali organi, che pertanto funzionano meglio.

Quali benefici ha mostrato Cerdelga - eliglustat nel corso degli studi?

Cerdelga si è dimostrato efficace nel trattamento della malattia di Gaucher nell'ambito di due studi principali. Hanno partecipato al primo studio, che esaminava principalmente la riduzione delle dimensioni della milza, 40 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 precedentemente non trattati. I soggetti trattati con eliglustat hanno evidenziato una riduzione media delle dimensioni della milza del 28 % rispetto all'aumento del 2 % osservato nei pazienti trattati con placebo (un trattamento fittizio) a distanza di nove mesi dal trattamento. I pazienti trattati con Cerdelga hanno inoltre evidenziato un miglioramento di altri segni della malattia, tra cui una riduzione delle dimensioni del fegato e un aumento dei livelli di emoglobina (la proteina presente nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno nell'organismo). L'efficacia di Cerdelga è stata altresì dimostrata nell'ambito di un altro studio, cui hanno partecipato 160 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, precedentemente trattati con una terapia di sostituzione dell'enzima assente e nei quali i sintomi della malattia erano sotto controllo. Alcuni pazienti sono stati trattati con Cerdelga, mentre altri sono stati trattati con una terapia enzimatica sostitutiva. Da questo studio è emerso che, dopo un trattamento di un anno, la malattia è rimasta stabile nell'85 % dei soggetti trattati con Cerdelga rispetto al 94 % dei pazienti che hanno proseguito con la terapia enzimatica sostitutiva.

Qual è il rischio associato a Cerdelga - eliglustat ?

L'effetto indesiderato più comune di Cerdelga (che può riguardare più di 1 persona su 10) è la diarrea, che interessa circa 6 pazienti su 100. La maggior parte degli effetti indesiderati è lieve e transitoria. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Cerdelga, vedere il foglio illustrativo. Cerdelga non deve essere assunto in combinazione con taluni medicinali che possono interferire con la capacità dell'organismo di degradarlo, in quanto tale interferenza può incidere sui livelli di Cerdelga nel sangue. Per l'elenco completo delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Cerdelga - eliglustat ?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia ha deciso che i benefici di Cerdelga sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l'uso nell'UE. Cerdelga si è dimostrato efficace nel migliorare i sintomi della malattia in una maggioranza di pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 precedentemente non trattati, oltre che nel mantenere la malattia stabile nella maggior parte dei pazienti precedentemente trattati con una terapia enzimatica sostitutiva. Tuttavia, una minoranza di pazienti (circa il 15 %) che sono passati da una terapia enzimatica sostitutiva a Cerdelga non ha risposto in maniera ottimale dopo un trattamento di un anno. Per questi pazienti è opportuno prendere in considerazione altre opzioni terapeutiche. La progressione della malattia deve essere periodicamente monitorata in tutti i pazienti che passano da una terapia enzimatica sostitutiva a Cerdelga. Per quanto concerne la sicurezza, sebbene gli effetti indesiderati siano stati di natura perlopiù lieve e transitoria, il CHMP ha raccomandato di studiare ulteriormente la sicurezza del medicinale nel lungo termine.

Quali sono le misure prese per garantire l'uso sicuro ed efficace di Cerdelga - eliglustat ?

È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che Cerdelga sia usato nel modo più sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio illustrativo di Cerdelga sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere. Inoltre, la ditta che commercializza Cerdelga fornirà a medici e pazienti materiali informativi per garantire che siano trattati con Cerdelga soltanto i soggetti con malattia di Gaucher di tipo 1 e che il medicinale non sia impiegato in combinazione con altri farmaci suscettibili di alterarne in maniera significativa i livelli nel sangue. Tutti i pazienti cui sarà prescritto Cerdelga riceveranno una scheda di allerta. La ditta inoltre terrà un registro dei pazienti trattati con Cerdelga per valutare la sicurezza a lungo termine del medicinale. Ulteriori informazioni sono disponibili nel riassunto del piano di gestione dei rischi.

Altre informazioni su Cerdelga - eliglustat

Il 19 gennaio 2015 la Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio per Cerdelga, valida in tutta l'Unione europea. Per maggiori informazioni sulla terapia con Cerdelga, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista. Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Cerdelga è disponibile sul sito web dell'Agenzia: ema.Europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation. Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 01-2015.



Ultima modifica dell'articolo: 13/06/2016