Busilvex - busulfan

Informazioni su Busilvex - busulfan fornite da EMEA

Che cos'è Busilvex?

Busilvex è un concentrato per soluzione per infusione (iniezione goccia a goccia in vena) contenente il principio attivo busulfan.

Per che cosa si usa Busilvex?

Busilvex è indicato nel trattamento di "condizionamento" (preparatorio) precedente al trapianto di cellule emopoietiche progenitrici (cellule che generano le cellule del sangue) in pazienti adulti e bambini. Questo tipo di trapianto è effettuato nei soggetti affetti da alterazioni del sangue (per esempio, una forma rara di anemia) o tumori del sangue, nei quali quindi è necessario sostituire le cellule emopoietiche. Il trattamento con Busilvex è seguito da una terapia con un altro farmaco (ciclofosfamide negli adulti e ciclofosfamide o melfalan nei bambini).
Poiché nell'Unione europea (UE) il numero di pazienti che si sottopone a questo tipo di condizionamento e di trapianto è esiguo, il 29 dicembre 2000 busulfan è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare).
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Busilvex?

La somministrazione di Busilvex deve avvenire sotto il controllo di un medico esperto in trattamenti precedenti il trapianto. Il dosaggio consigliato di Busilvex negli adulti è di 0,8 mg per chilogrammo di peso corporeo. Nei bambini e negli adolescenti (fino a 17 anni), il dosaggio consigliato di Busilvex dipende dal peso corporeo del paziente e va da 0,8 a 1,2 mg/kg. Busilvex è somministrato per infusione endovenosa centrale (iniezione goccia a goccia in una vena centrale del torace). Ogni infusione ha una durata di due ore ed è somministrata al paziente ogni sei ore per quattro giorni consecutivi prima del trattamento con ciclofosfamide o melfalan e del trapianto. Prima di ricevere Busilvex, i pazienti devono essere pretrattati con farmaci anticonvulsivanti (per prevenire crisi epilettiche) e farmaci antiemetici (per prevenire il vomito).

Come agisce Busilvex?

Il principio attivo di Busilvex, busulfan, appartiene a un gruppo di medicinali cosiddetti "agenti alchilanti". Tali sostanze sono "citotossiche", ossia uccidono le cellule, soprattutto quelle che si sviluppano velocemente, come le cellule tumorali o progenitrici (o "staminali") (vale a dire cellule che producono altri tipi di cellule). Busulfan è utilizzato prima del trapianto per neutralizzare le cellule anomale e le cellule progenitrici emopoietiche presenti nel paziente. Tale processo è definito "mieloablazione". Il trattamento con ciclofosfamide o melfalan è poi utilizzato per sopprimere il sistema immunitario, in modo che le difese naturali dell'organismo si abbassino. Questo favorisce "l'innesto" delle cellule trapiantate (le cellule, cioè, iniziano a crescere e a produrre cellule del sangue normali).

Quali studi sono stati effettuati su Busilvex?

Gli effetti di Busilvex sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani. La ditta farmaceutica ha presentato dati provenienti da modelli sperimentali ricavati dalla letteratura scientifica.
Busilvex è stato studiato in pazienti, per lo più affetti da tumore del sangue, che necessitavano del trapianto di cellule emopoietiche progenitrici. Sono stati condotti due studi principali, che hanno coinvolto 103 adulti, e uno studio cui hanno partecipato 55 bambini. Il principale parametro di efficacia si basava sul numero di pazienti con mieloablazione (ossia con ridotto numero di globuli bianchi e piastrine) e "innesto" (il tempo necessario affinché i globuli bianchi tornassero a livelli più elevati).

Quali benefici ha mostrato Busilvex nel corso degli studi?

In tutti i pazienti, adulti e bambini, si è osservata mieloablazione. L'innesto è stato ottenuto in media dopo dieci giorni (negli adulti) o 11 giorni (nei bambini) nei casi di "trapianto autologo" (ossia di trapianto di cellule del paziente stesso, raccolte e conservate prima del trapianto). L'innesto è stato raggiunto dopo 13 giorni (negli adulti) e 21 giorni (nei bambini) nei "trapianti allogenici" (trapianto di cellule di un donatore).

Qual è il rischio associato a Busilvex?

A parte la riduzione del numero di cellule del sangue circolanti, che è l'obiettivo del medicinale, tra gli effetti indesiderati più gravi del trattamento con Busilvex si annoverano infezione, disturbi del fegato, tra cui ostruzione di una vena epatica, malattia da trapianto verso l'ospite (quando le cellule trapiantate attaccano l'organismo del paziente) e disturbi respiratori (polmonari). Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Busilvex, si rimanda al foglio illustrativo.
Busilvex non deve essere somministrato a persone che potrebbero essere ipersensibili (allergiche) a busulfan o a uno qualsiasi degli altri componenti. Non deve essere somministrato a donne in gravidanza. L'allattamento dovrebbe essere interrotto al momento di iniziare il trattamento con Busilvex. Busilvex può compromettere la fertilità in entrambi i sessi. Le pazienti donne non devono pertanto iniziare una gravidanza durante e fino a sei mesi dopo il trattamento e i pazienti uomini non devono procreare durante e fino a sei mesi dopo il trattamento con il medicinale.
Si raccomanda particolare attenzione se si usano farmaci concomitanti quali itraconazolo (impiegato per certi tipi di infezioni), chetobemidone (usato per il trattamento del dolore) e paracetamolo. Per ulteriori dettagli si rimanda al foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Busilvex?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha concluso che l'efficacia di Busilvex sia stata dimostrata e che rappresenta un'alternativa alle compresse di busulfan, che comportano svantaggi fra cui il numero elevato di compresse che è necessario assumere. Il CHMP ha deciso che i benefici di Busilvex sono superiori ai suoi rischi come trattamento di condizionamento precedente al trapianto di cellule emopoietiche progenitrici. Il comitato ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Busilvex.

Altre informazioni su Busilvex:

Il 9 luglio 2003 la Commissione europea ha rilasciato a Pierre Fabre Médicament un'autorizzazione all'immissione in commercio per Busilvex, valida in tutta l'UE. L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata rinnovata il 9 luglio 2008.
Per la registrazione della qualifica di medicinale orfano di Busilvex, cliccare qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Busilvex, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 07-2008.



Ultima modifica dell'articolo: 29/01/2016