Atriance - nelarabin

Informazioni su Atriance - nelarabin fornite da EMEA

Che cos'è Atriance?

Atriance è una soluzione per infusione contenente il principio attivo nelarabina.

Per che cosa si usa Atriance?

Atriance è indicato per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T (TALL) e da linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL). Si tratta di tumori in cui i linfoblasti T (un tipo di globuli bianchi immaturi) si moltiplicano troppo in fretta. Nei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta (T-ALL) le cellule anomale si concentrano prevalentemente nel sangue e nel midollo osseo, mentre nei soggetti con linfoma linfoblastico (T-LBL) si trovano perlopiù nel sistema linfatico (linfonodi o timo). Atriance è utilizzato in pazienti che non hanno risposto o che hanno smesso di rispondere ad almeno due tipi di chemioterapia.
Poiché il numero di pazienti con queste malattie è basso, esse sono considerate rare e Atriance è stato designato "medicinale orfano" (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 16 giugno 2005. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Atriance?

Atriance viene somministrato con infusione endovenosa (iniezione goccia a goccia in vena) sotto il
controllo di un medico esperto nell'uso di questo tipo di medicinali. La dose e la frequenza dell'infusione dipendono dall'età e dalla superficie corporea del paziente. Nei pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore ai 16 anni la dose iniziale raccomandata è di 1 500 mg per metro quadro di superficie corporea, somministrati per la durata di due ore, nei giorni 1, 3 e 5; l'infusione va ripetuta ogni 21 giorni. I pazienti più giovani ricevono una dose inferiore (650 mg per metro quadro), somministrata ogni giorno per la durata di un'ora per cinque giorni consecutivi, e ripetuta ogni 21 giorni. Questo programma può essere seguito anche per i pazienti di età compresa tra i 16 e i 21 anni.
Se il paziente manifesta effetti collaterali gravi a carico del cervello o del sistema nervoso, la terapia deve essere interrotta.
I pazienti in cura con Atriance devono essere periodicamente monitorati per rilevare eventuali variazioni della conta ematica ed è importante che i soggetti a rischio di sindrome da lisi tumorale (una complicanza dovuta alla disgregazione delle cellule tumorali) ricevano un'idratazione adeguata. Durante il trattamento con Atriance, i pazienti con problemi di tipo renale devono essere tenuti sotto stretto controllo per individuare prontamente la comparsa di effetti collaterali. Atriance deve essere usato con prudenza nei pazienti con disturbi del fegato.

Come agisce Atriance?

Il principio attivo di Atriance, nelarabina, è una sostanza citotossica capace di uccidere le cellule in
divisione attiva, quali le cellule tumorali. Tale sostanza appartiene a un gruppo di farmaci antitumorali denominati "antimetaboliti".
All'interno delle cellule la nelarabina viene convertita in un analogo della guanina, una delle sostanze chimiche fondamentali che formano il DNA. Una volta introdotto nell'organismo, questo analogo attivo si sostituisce alla guanina e interferisce con gli enzimi responsabili della creazione di nuovo DNA, le DNA polimerasi. In questo modo arresta la produzione di DNA e, quindi, rallenta la crescita e la moltiplicazione delle cellule tumorali. Poiché l'analogo attivo della guanina si accumula nelle cellule T e vi rimane più a lungo, Atriance rallenta la crescita e la moltiplicazione delle cellule responsabili della leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) e del linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL).

Quali studi sono stati effettuati su Atriance?

Gli effetti di Atriance sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani.
Atriance è stato esaminato in due studi principali condotti su pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) e linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL) che avevano smesso di rispondere ad almeno una precedente terapia antitumorale. Il primo studio ha interessato un totale di 70 bambini e giovani adulti di età inferiore ai 21 anni, mentre il secondo ha riguardato un totale di 40 adulti e adolescenti di età superiore ai 16 anni. Circa la metà dei pazienti era stata precedentemente sottoposta, con esito negativo, ad almeno due trattamenti. I pazienti di entrambi gli studi sono stati trattati con Atriance, ma gli effetti del medicinale non sono stati confrontati con un altro farmaco. Il principale parametro dell'efficacia era la percentuale di pazienti che ha risposto al trattamento, stabilita in base alla scomparsa dei segni della malattia e al miglioramento della conta ematica entro un mese dall'inizio della terapia con Atriance.

Quali benefici ha mostrato Atriance nel corso degli studi?

Atriance si è dimostrato efficace in una percentuale di pazienti in entrambi gli studi. Nel primo studio, condotto su 39 bambini e giovani adulti precedentemente sottoposti, con esito negativo, ad almeno due trattamenti, cinque pazienti (13%) hanno risposto pienamente alla terapia dopo un mese, senza evidenza di malattia e con conta ematica nella norma. Nel secondo studio, tra i 28 adulti e adolescenti refrattari ad almeno due trattamenti precedenti, cinque (18%) hanno mostrato una risposta piena. In entrambi gli studi si è osservata una parziale risposta alla terapia con Atriance in un numero maggiore di pazienti, con un ritorno delle conte ematiche a livelli di normalità.

Qual è il rischio associato ad Atriance?

Nei pazienti adulti, gli effetti indesiderati più comuni rilevati con Atriance (osservati in più di 1 paziente su 10) sono segni di infezione, neutropenia febbrile (diminuzione del numero di globuli bianchi associata a febbre), neutropenia (diminuzione del numero di globuli bianchi), trombocitopenia (diminuzione del numero di piastrine), anemia (diminuzione del numero di globuli rossi), sonnolenza, neuropatia periferica (lesioni ai nervi delle estremità), ipoestesia (diminuzione della sensibilità), parestesia (disturbo della sensibilità), capogiri, mal di testa, dispnea (difficoltà di respirazione), tosse, diarrea, vomito, stitichezza, nausea, mialgia (dolore muscolare), edema (gonfiore), piressia (febbre), dolore, stanchezza e astenia (debolezza). La maggioranza di questi effetti indesiderati si è osservata molto frequentemente anche nei bambini. Per l'elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Atriance, si rimanda al foglio illustrativo.
Nei pazienti in cura con Atriance sono stati riportati effetti collaterali gravi a carico del cervello e del sistema nervoso, tra cui sonnolenza, convulsioni e neuropatie periferiche all'origine di sensazioni di intorpidimento, sensazioni anomale, senso di debolezza e perfino paralisi. I pazienti devono essere attentamente monitorati per individuare prontamente questi effetti collaterali e la terapia deve essere interrotta, qualora fosse necessario.
Atriance non deve essere utilizzato in soggetti che potrebbero essere ipersensibili (allergici) alla
nelarabina o ad altri ingredienti del medicinale.

Perché è stato approvato Atriance?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha notato che, poiché il numero di pazienti affetti da queste malattie è basso, le informazioni a supporto dell'approvazione di Atriance sono limitate, ma concorda sul fatto che il medicinale potrebbe permettere ad alcuni pazienti di continuare con successo le cure in attesa del trapianto di midollo osseo, aumentando così le loro possibilità di sopravvivenza.
Pertanto, il comitato ha deciso che i benefici di Atriance sono superiori ai suoi rischi nel trattamento di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule T (T-ALL) e da linfoma linfoblastico a cellule T (T-LBL) che non hanno risposto o hanno avuto recidive dopo il trattamento con almeno due regimi di chemioterapia, e ha pertanto raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio del prodotto.
Atriance è stato autorizzato in "circostanze eccezionali". Ciò significa che, essendo le malattie rare, non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale. L'Agenzia europea per i
medicinali (EMEA) riesamina ogni anno le nuove informazioni disponibili e, se necessario, aggiorna questa sintesi.

Quali informazioni sono ancora attese per Atriance?

La società produttrice di Atriance fornirà informazioni ottenute da studi sulla sicurezza di Atriance condotti su bambini e giovani adulti, compreso uno studio del medicinale assunto in combinazione con altri farmaci antitumorali.

Altre informazioni su Atriance:

Il 22 agosto 2007 la Commissione europea ha rilasciato alla Glaxo Group Limited un'autorizzazione all'immissione in commercio per Atriance, valida in tutta l'Unione europea.
La sintesi del parere del comitato per i medicinali orfani su Atriance è disponibile qui.
Per la versione completa dell'EPAR di Atriance, cliccare qui.

Ultimo aggiornamento di questa sintesi: 07-2007.



Ultima modifica dell'articolo: 08/11/2016