Farmaci per Curare il Nanismo

Definizione

Con il termine "nanismo" s'indica una particolare condizione medica, caratterizzata da un difetto nell'accrescimento somatico dei pazienti che ne soffrono.
Più nel dettaglio, si parla di nanismo quando, indicativamente - dopo la pubertà - i pazienti maschi non superano i 130 cm di altezza e le pazienti femmine non superano i 125 cm.
Le tipologie di nanismo possono suddividersi in due grandi gruppi: il nanismo armonico - in cui le proporzioni corporee e lo sviluppo sessuale e intellettuale sono, di solito, nella norma - e il nanismo disarmonico, in cui, invece, le proporzioni corporee non sono mantenute.
Sono esempi di nanismo armonico il nanismo ipofisario e quello di Laron (anche conosciuto come sindrome di Laron). Esempi di nanismo disarmonico sono, invece, i nanismi provocati da ipotiroidismo, acondroplasia e sindrome di Turner.

Cause

I fattori che portano all'insorgenza del nanismo possono essere di diverso tipo, fra cui le anomalie o le alterazioni genetiche, le disfunzioni endocrine e le alterazioni metaboliche.

Sintomi

I pazienti affetti da nanismo presentano una statura decisamente bassa rispetto alla norma. Nelle forme di nanismo disarmonico, le proporzioni corporee non sono mantenute e, inoltre, nella maggior parte dei casi, si assiste anche ad un ridotto sviluppo sia intellettuale che sessuale.
Inoltre, il nanismo potrebbe portare all'insorgenza di atrofia muscolare, assenza o ritardo della pubertà, micropenia, insonnia e depressione.


Le informazioni sui Farmaci per Curare il Nanismo non intendono sostituire il rapporto diretto tra professionista della salute e paziente. Consultare sempre il proprio medico curante e/o lo specialista prima di assumere Farmaci per Curare il Nanismo.

Farmaci

La possibilità di effettuare o meno un trattamento e il tipo di terapia da intraprendere nei pazienti affetti da nanismo varia in funzione della causa che sta alla base del suo sviluppo.
Ad esempio - nel caso in cui il nanismo sia provocato da carenze ormonali - si può intervenire somministrando ai pazienti gli ormoni mancanti, come avviene nel caso del nanismo ipofisario, nel caso della sindrome di Turner o nel caso dell'acondroplasia.
In alcuni casi di nanismo disarmonico, inoltre, il medico potrebbe decidere di intervenire chirurgicamente per cercare di correggere le anomalie e le malformazioni ossee che caratterizzano questa particolare forma di nanismo.


Farmaci nanismo

Di seguito sono riportati alcuni tipi di farmaci impiegati nella terapia contro alcune forme di nanismo ed alcuni esempi di specialità farmacologiche; spetta al medico scegliere il principio attivo e la posologia più indicati per il paziente, in base alla gravità della malattia, allo stato di salute del malato ed alla sua risposta alla cura.

Somatotropina

La somatotropina (anche conosciuta come somatropina, ormone della crescita o GH, dall'inglese "Growth Hormone") può essere utilizzata nel trattamento di alcune forme di nanismo, come il nanismo ipofisario, la sindrome di Turner e l'acondroplasia.
Va sottolineato, però, che nel caso del nanismo ipofisario e nel caso della sindrome di Turner, la somministrazione di ormone della crescita può favorire la crescita dei pazienti affetti da questa patologia, ma che ciò non si verifica nei pazienti affetti da acondroplasia, nonostante la somministrazione di GH si sia rivelata comunque utile anche in quest'ultima forma di nanismo.
La somatotropina (NutropinAq ®, Omnitrope ®) è disponibile in formulazioni farmaceutiche adatte alla somministrazione per via parenterale.
La dose iniziale abitualmente somministrata negli adulti è di 0,15-0,3 mg di somatotropina, da assumersi ogni giorno attraverso un'iniezione sottocutanea. In funzione della risposta di ciascun paziente alla terapia, il medico può decidere di aumentare la dose di farmaco somministrata, fino al raggiungimento della minima dose efficace per ciascun individuo.
Nei bambini di entrambi i sessi con carenza dell'ormone della crescita, la dose di somatotropina abitualmente utilizzata è di 0,025-0,035 mg/Kg di peso corporeo al giorno, da somministrarsi per via sottocutanea.
Nelle bambine affette da sindrome di Turner, invece, la dose di somatotropina solitamente impiegata è di 0,05 mg/Kg di peso corporeo al giorno, da somministrare tramite iniezione sottocutanea (per informazioni più dettagliate riguardo il trattamento di questa sindrome, si consiglia di consultare l'articolo dedicato "Farmaci per Curare la Sindrome di Turner").
Il trattamento con somatotropina può protrarsi per tempi decisamente lunghi e, talvolta, può proseguire per tutta la vita.
In qualsiasi caso, l'esatta posologia di medicinale deve essere stabilita dal medico su base individuale per ciascun paziente. Pertanto, è fondamentale seguire le indicazioni da esso fornite, sia per quanto riguarda la quantità di farmaco da assumere, sia per quanto riguarda la durata della terapia.

Mecasermina

La mecasermina non è altro che il fattore di crescita insulino-simile di tipo 1 (o IGF-1) che normalmente viene prodotto dal nostro organismo, ma ottenuto per via sintetica in laboratorio. Quest'ormone è strettamente correlato alla somatotropina con la quale favorisce e promuove la crescita nei bambini e negli adolescenti.
La mecasermina (Increlex ®) viene impiegata in bambini e adolescenti dai 2 ai 18 anni di età nel trattamento di un particolare tipo di nanismo: la sindrome di Laron. Quest'ultima è una malattia genetica caratterizzata da anomalie nel recettore per l'ormone della crescita e da ridotti livelli di IGF-1. I livelli di ormone della crescita, invece, solitamente sono nella norma. Per questo motivo, nel trattamento di questa forma di nanismo non risulta utile la somministrazione di somatotropina, bensì quella di mecasermina.
La mecasermina è disponibile sotto forma di soluzione iniettabile che deve essere somministrata per via sottocutanea. Generalmente, la dose di farmaco impiegata è di 0,04-0,12 mg/Kg di peso corporeo, da assumersi due volte al giorno.
Il farmaco dovrebbe essere somministrato poco tempo dopo un pasto o uno spuntino, poiché può avere effetti insulino-simili ipoglicemici, quindi, può causare una diminuzione dei livelli ematici di zucchero.
Ad ogni modo, quando si utilizza la mecasermina - per evitare l'insorgenza di pericolosi effetti collaterali - è indispensabile attenersi strettamente a tutte le indicazioni fornite dal medico.



Ultima modifica dell'articolo: 02/09/2016